EB-101治疗隐性遗传性表皮溃疡性水疱症达到两个主要终点的积极顶线结果

最近，Abeona Therapeutics公司宣布他们旗下的EB-101药物在关键的第三阶段VIITAL™研究中获得了积极的头条数据。这一突破性的消息标志着该药物在治疗隐性遗传性表皮溃疡性水疱症（RDEB）患者方面取得了显著的成果。

EB-101是一种自体工程细胞疗法，目前正在开发用于治疗隐性遗传性表皮溃疡性水疱症（RDEB），这是一种罕见的结缔组织紊乱疾病，目前尚无批准的治疗方法。EB-101 VIITAL™研究是一项随机临床试验，旨在招募至少10至15名RDEB患者，总共治疗约36个大面积慢性伤口。EB-101的治疗涉及使用基因转移将COL7A1基因传递到患者自己的皮肤细胞（角质形成细胞及其祖细胞），然后将这些细胞移植回患者体内。EB-101正在研究其使正常第七型胶原蛋白表达并促进伤口愈合的能力。美国FDA已经授予EB-101罕见儿科疾病认定。Abeona在俄亥俄州克利夫兰的完全集成的基因和细胞疗法制造设施中为VIITAL™研究生产EB-101。EB-101是一种尚未获得FDA批准的调查性产品。

VIITAL™研究概述

研究目标和背景

Abeona Therapeutics进行的VIITAL™研究旨在评估EB-101在治疗RDEB患者中的安全性和有效性。这项第三阶段的关键性研究通过对43个RDEB患者进行研究，旨在了解EB-101对于大面积慢性伤口愈合和疼痛减轻的疗效。

重大突破：所有评估指标均取得成功

伤口愈合

研究结果显示，在VIITAL™研究中，EB-101显著改善了伤口愈合，尤其是在六个月时点。其中，50%或更多伤口愈合的患者占81.4%，而对照组仅为16.3%，差异极显著（p < 0.0001）。这一结果证明了EB-101在处理大面积慢性伤口方面的卓越效果。

疼痛减轻

在评估疼痛减轻方面，EB-101同样取得了显著的成功。在六个月时点，EB-101治疗组相较于对照组在基线疼痛评分上的平均减少为3.07，而对照组仅为0.90，差异再次显著（p = 0.0002）。值得注意的是，对于基线疼痛评分较高的患者，EB-101的效果尤为显著，为5.70，而所有受治疗的伤口中，包括基线疼痛评分较低的患者，平均疼痛减轻为3.51。

安全性评估

无严重不良事件，良好的安全性

值得注意的是，在整个VIITAL™研究中，EB-101显示出良好的耐受性，未发现严重与治疗相关的不良事件，与过去的临床经验一致。没有死亡事件发生，也未出现阳性复制能力逆转录病毒（RCR）结果，且在研究期间未报告系统性免疫反应或EB-101施用后治疗部位的鳞状细胞癌（SCC）。有两位受试者报告了与EB-101无关的至少一次严重不良事件（SAE）。四位受试者报告了与治疗有关的不良事件（TEAEs），包括程序性疼痛、肌肉痉挛和瘙痒。此外，八名患者报告了与EB-101无关的感染。

对未来的展望

提交生物制品许可申请

基于这些积极的头条数据，Abeona计划在2023年第二季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交EB-101的生物制品许可申请（BLA）。此前，FDA已授予EB-101孤儿药和罕见儿科疾病（RPD）的认定。孤儿药认定的优势包括在FDA批准后七年的市场独占期，可能阻止其他被视为相同适应症的产品获得FDA批准，豁免申请费用，并获得孤儿药认定后进行的临床测试费用的税收抵免。获得RPD认定的赞助商有资格获得优先审查券（PRV），具体审查程序由FDA最终决定。PRV可用于加速其他产品的审查过程或出售给其他公司。

Abeona Therapeutics的EB-101在VIITAL™研究中的成功结果为RDEB患者带来了新的希望。这一突破性的治疗方法不仅在大面积慢性伤口愈合方面取得了显著成功，还在疼痛减轻方面表现出色。作为下一步，我们期待EB-101能够通过BLA申请获得FDA的批准，为患者提供更广泛的选择。随着医学科技的不断发展，我们对未来治疗疾病的新方法和新药物充满信心。

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