FDA批准Duvyzat(Givinostat)治疗六岁及以上杜氏肌营养不良患者

2024年3月21日，美国FDA批准了由Italfarmaco研发的Duvyzat（givinostat）口服药物，用于治疗六岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。这一消息在医学界掀起了轩然大波，因为Duvyzat是首个获批用于治疗携带任何DMD基因变异患者的非类固醇口服疗法。这个突破意味着DMD患者有了更多治疗选择，也为这个罕见病提供了新的希望。

临床试验与疗效验证

Duvyzat（givinostat）的批准基于一项随机双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验的积极结果。该试验招募了179名平均年龄为9岁的具有行走能力的男性患者，这些患者已稳定接受类固醇治疗至少6个月。试验采用2：1的比例，将患者随机分配到接受口服givinostat或安慰剂治疗18个月。

研究结果显示，该试验达成了主要终点。DMD患儿在接受18个月的givinostat治疗后，计时运动功能有所改善，表现为爬楼梯的时间较基线时有明显变化。接受givinostat治疗的患者从基线到第18个月爬楼梯的平均时间变化为1.25秒，而安慰剂组患者则为3.03秒。此外，试验还达成了各项次要终点，包括NorthStar门诊评估量表（NSAA）得分、起立时间、肌肉力量分析以及磁共振脂肪浸润评估。这些结果均表明，Duvyzat对于DMD患者的治疗效果显著，为他们带来了更多的生活质量。

机制与疗效

Duvyzat（givinostat）是一种口服 HDAC（组蛋白脱乙酰酶）抑制剂，其机制与其他获批或正在研发中的DMD治疗药物不同。相较于类固醇和旨在恢复抗肌萎缩蛋白表达的疗法，Duvyzat的作用机制更为独特。它通过抑制DMD患者中异常升高的HDAC活性，缓解肌肉组织的损害，保护肌肉超细纤维的功能，为这类患者提供了一种全新的治疗策略。此前，美国FDA已经授予givinostat孤儿药资格和快速通道资格，以治疗DMD和贝克肌营养不良（BMD）。这项药物的批准标志着对DMD治疗的一次重要突破，为病患和医学界带来了新的希望。

疾病背景

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变引起的疾病。这一疾病使患者经历一系列有害的生理变化，包括肌肉进行性退化、再生能力减弱、肌卫星细胞耗尽等，最终导致运动能力的丧失。在DMD患者的肌肉组织中，组蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性异常升高，这种升高的HDAC活性可能促使肌肉再生受损，并妨碍肌肉超细纤维适应收缩的能力。因此，通过抑制HDAC活性，Duvyzat能够干预这一病理过程，为患者提供有效的治疗手段。

Duvyzat（givinostat）的批准为DMD患者带来了新的曙光。这不仅是对医学界的重大突破，也是对患者及其家人的福音。随着这种创新治疗方案的问世，我们有理由相信，在不久的将来，DMD患者将能够拥有更好的生活质量，迎来更加光明的未来。然而，尽管取得了这一进展，我们也要继续努力，为罕见病领域的研究和治疗提供更多支持，让每一个患者都能够获得更好的关怀和帮助。

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