Duvyzat(吉维诺司他)治疗杜氏肌营养不良症现已在美上市

近日，ITF Therapeutics宣布其创新药物Duvyzat（givinostat，吉维诺司他）口服混悬液正式在美国上市。此药专为6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者设计，是首个获FDA批准用于治疗所有DMD遗传变异患者的非类固醇药物，标志着DMD治疗领域的重要突破。

Duvyzat的成分与作用机制

Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat盐酸盐一水合物。DMD是一种由于缺乏肌营养不良蛋白而导致的肌肉退化疾病，而Duvyzat通过调节HDAC的失调活性来应对这一问题。尽管其具体作用机制尚不完全明确，但研究表明，givinostat能够抑制HDAC病理过度活跃，从而减缓肌肉损伤的进程，进而减轻疾病症状。

临床试验与疗效评估

Duvyzat的批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（EPIDYS试验，NCT02851797）。该试验评估了givinostat在6岁及以上DMD男性患者中的疗效和安全性，这些患者能够行走并使用稳定剂量的皮质类固醇。研究结果显示，与安慰剂相比，接受givinostat治疗的患者在4级楼梯攀爬测试中显示出显著更小的功能衰退，表明该药物在改善运动功能方面具有显著疗效。

常见不良反应与注意事项

在临床试验中，Duvyzat的常见不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心、呕吐、高甘油三酯血症和发热。为了确保患者安全，治疗前需要进行基线血小板计数和甘油三酯水平检测。血小板计数低于150×10⁹/L的患者不应开始使用Duvyzat。此外，对于患有潜在心脏病或使用延长QTc间期药物的患者，应进行心电图检查并在治疗期间定期复查。

给药方式与剂量调整

Duvyzat以8.86mg/mL的桃子奶油味口服混悬液形式提供，每瓶容量为140mL。患者需使用提供的5mL刻度口服注射器按体重计算剂量，每日两次随餐口服。若出现血小板计数减少、腹泻、甘油三酯升高或QTc延长等情况，需根据具体情况调整剂量。

Duvyzat的上市为DMD患者带来了新的治疗选择，尤其是对于那些无法耐受或不适用类固醇治疗的患者。作为首个获FDA批准用于所有DMD遗传变异患者的非类固醇药物，Duvyzat不仅填补了这一领域的治疗空白，也为今后的DMD治疗研究提供了新的方向和思路。未来，随着更多临床数据的积累和研究的深入，Duvyzat有望进一步优化其治疗方案，为更多DMD患者带来希望。

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