Durveqtix获得欧洲药品管理局有条件上市许可用于治疗血友病B成人患者

近日，欧洲药品管理局（EMA）建议授予辉瑞研发的Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B的成人患者。这个决定标志着基因疗法在血友病治疗中的重要突破。

血友病B：危及生命的退行性疾病

疾病背景

血友病B是一种由基因突变引起的罕见遗传性出血性疾病，导致患者缺乏凝血因子IX（FIX）。这种缺陷使患者容易发生自发性出血，特别是在关节、肌肉和内脏器官中，引起严重的疼痛、肿胀和关节损伤。如果不加以控制，频繁的出血事件可能会导致慢性关节病变和其他严重并发症。

现有治疗方法的局限性

目前，血友病B的标准治疗方法之一是因子替代疗法。这种疗法通过定期为患者输注缺失的凝血因子，以维持足够高的凝血因子水平来预防或控制出血。然而，这种治疗方法的缺点显而易见：患者需要每周或每月进行多次输液，长期依赖外源性因子补充。尽管这一方法能够有效控制出血，但仍有不少患者面临自发性出血的风险，影响生活质量。

Durveqtix：一次性基因疗法的突破

基因疗法的原理

Durveqtix是一种新型基因疗法，利用生物工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳，将编码高活性FIX变体的基因引入患者体内。通过一次性静脉输注，患者能够自身生成FIX蛋白，从而减少对外源性输注的依赖。这种治疗方式不仅简化了治疗过程，还显著降低了长期治疗的负担。

临床试验结果

Durveqtix的有效性和安全性在一项名为BENEGENE-2的3期临床试验中得到了验证。这项单臂、开放标签试验涉及45名中度或重度血友病B的成年男性患者，这些患者AAVRh74var中和抗体检测呈阴性，并接受了单次静脉输注Durveqtix。研究结果显示，与接受常规因子IX预防方案治疗的参与者相比，Durveqtix显著降低了年化出血率（ABR）。Durveqtix组的年化出血率为1.44，而常规治疗组为4.50。

此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间（2-4年）保持无出血事件，而在接受常规预防治疗的患者中，这一比例仅为29%。Durveqtix治疗后，预防性凝血因子IX的消耗量减少了92.4%。

安全性和长期监测

虽然Durveqtix在降低出血频率方面表现出色，但其安全性问题同样值得关注。试验中最常见的副作用是肝脏转氨酶水平升高，这一问题通常可以通过皮质激素治疗得到控制。为了确保Durveqtix的长期安全性，接受治疗的患者将接受为期15年的随访监测，其中包括6年的关键临床试验监测和额外9年的研究跟踪。

全球批准与市场前景

美国和加拿大的批准

Durveqtix在全球范围内的批准进展顺利。2023年4月，美国FDA以商品名Beqvez批准了fidanacogene elaparvovec的上市，适用于患有中度至重度血友病B的成人患者。此外，加拿大卫生部也在2023年1月批准了这一疗法的上市。美国和加拿大的批准进一步验证了Durveqtix在血友病B治疗中的潜力，为更多患者带来了新的希望。

欧洲药品管理局的建议

EMA的建议基于BENEGENE-2临床试验的积极结果，表明Durveqtix在降低出血频率和改善患者生活质量方面具有显著效果。随着更多国家的监管机构对这一新型基因疗法的认可，Durveqtix有望在全球范围内获得更广泛的应用，成为血友病B患者治疗的新选择。

Durveqtix的推出代表了基因疗法在血友病B治疗中的重大进步。通过一次性输注，患者可以减少对定期输注凝血因子的依赖，从而显著降低出血风险，提高生活质量。尽管Durveqtix在临床试验中表现出色，但其长期安全性仍需进一步监测。随着全球更多国家批准这一疗法，血友病B患者的治疗前景将变得更加光明。基因疗法的创新为罕见疾病的治疗带来了新的希望，也为医疗领域的未来发展指明了方向。

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