FDA批准Dupixent(度普利尤单抗)治疗1岁及以上儿童嗜酸性粒细胞性食管炎
2024年1月25日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准了Dupixent®（Dupilumab），即度普利尤单抗，用于治疗1至11岁、体重至少15公斤的儿童嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。这一批准标志着Dupixent成为美国首个也是唯一一个专门治疗这一患者群体的药物。本文将深入探讨Dupixent在治疗EoE方面的重要意义，以及其在儿科患者中所展现的疗效和安全性。
Dupixent在EoE治疗中的突破
FDA的最新批准
FDA的批准是基于EoE KIDS 3期试验的数据，该试验专注于评估Dupixent对1至11岁EoE儿童的疗效和安全性。在第16周，接受较高剂量Dupixent治疗的儿童中有66%达到主要终点组织学疾病缓解，而安慰剂组的这一比例仅为3%。随着治疗的持续，组织学缓解在第52周仍然持续，显示Dupixent对EoE的长期治疗效果。
以上图片为Dupixent(dupilumab)达必妥/度匹鲁单抗在致泰药业实拍图
扩大适应症范围
这次批准扩大了FDA在2022年5月对EoE的初步批准，该批准适用于12岁及以上、体重至少40公斤的患者。通过优先审查，FDA对Dupixent在这一年龄段的扩大适应症进行了评估，专门关注那些在治疗严重疾病的疗效或安全性方面具有潜在显着改善的药物。
Dupixent的创新技术和机制
VelocImmune技术的应用
Dupixent是由Regeneron利用其专有的VelocImmune技术发明的，这是一种全人源单克隆抗体。该技术使Dupixent能够抑制白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）途径的信号传导，而不具备免疫抑制剂的特性。这一独特的技术使Dupixent在治疗EoE等疾病中展现出突出的效果。
IL-4和IL-13的关键作用
Dupixent的研发计划在3期试验中显示出显着的临床益处和2型炎症的减少。这进一步确认了IL-4和IL-13在2型炎症中的关键作用，这两者是多种相关且常见的炎症中的核心驱动因素。不仅在EoE中，Dupixent已被批准用于治疗特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）、结节性痒疹等疾病。
全球范围的监管批准与患者受益
全球范围的监管批准
Dupixent已在全球一个或多个国家获得监管批准，用于治疗不同年龄人群的特应性皮炎、哮喘、CRSwNP、EoE和结节性痒疹患者。目前，Dupixent已在60多个国家，包括欧洲、美国和日本，获准用于其中一种或多种适应症。这证明了其在全球范围内对不同患者群体的广泛应用。
患者受益与治疗需求
全球范围内有超过800,000名患者正在接受Dupixent治疗。EoE是一种慢性进行性疾病，严重影响孩子的进食能力，表现为胃灼热、呕吐、腹部不适、吞咽困难、拒食和发育不良等症状。这些症状对孩子的生长和发育都带来了不利影响。Dupixent的批准和广泛应用有望为这一患者群体提供更有效的治疗手段，降低并发症和疾病进展的风险。
结论
Dupixent在治疗儿童嗜酸性粒细胞性食管炎方面的批准，标志着医学领域在应对EoE等慢性疾病上的持续进步。其创新技术和机制为患者提供了一种全新的治疗选择，展现了显著的临床益处。全球范围内的监管批准使得Dupixent能够覆盖更广泛的患者群体，为他们带来更好的生活质量。随着科学技术的不断发展，我们有望见证更多创新药物的涌现，为患者提供更多选择，助力医学领域迎来新的里程碑。
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