12
10月
Bexmarilimab联合标准治疗在急性髓系白血病(AML)领域取得可喜成果
急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）是两种困扰患者多年的恶性疾病，对传统治疗方法反应不佳的患者一直在寻求新的希望。近期，一项名为BEXMAB的研究带来了振奋人心的消息，该研究探索了一种名为Bexmarilimab的药物与标准治疗方法相结合，用于治疗复发/难治性AML和MDS患者。 Bexmarilimab：新的希望 Bexmarilimab（又名FP-1305）是一种具有潜力的药物，尤其适用于那些对低甲基化剂无响应的AML和MDS患者。它通过结合免疫抑制受体Clever-1来改变肿瘤微环境。研究显示，已经有22名患者完成了至少2个疗程的治疗，而总共预计将有181名患者参与这项... 查看详情
12
10月
嗜睡症药物Solriamfetol可能是治疗多动症的新选择
一项小型试点研究表明，一种已经获得批准用于白天过度嗜睡的药物，Solriamfetol，可能有助于缓解成人注意力缺陷/多动障碍（ADHD）患者的症状，尤其是对当前治疗方法无效的患者。 Solriamfetol是一种非兴奋剂药物，已获批用于嗜睡病（突发性睡眠发作）和阻塞性睡眠呼吸暂停（睡眠时呼吸暂停）引起的白天嗜睡。 研究作者、马萨诸塞州总医院成人ADHD临床和研究计划主任、哈佛医学院精神病学副教授克雷格·萨曼博士表示：“尽管这项试点研究非常有前途，但在此药物可以推荐或批准用于成人ADHD之前，还需要进行更多研究。” 试点研究结果 在该研究中，60名成人ADHD患者服用了Solriamfetol... 查看详情
12
10月
FDA警告复方氯胺酮用于精神病学的风险
复方氯胺酮，一种用于治疗精神疾病的药物，近年来在医疗和非医疗领域的使用日益增多。然而，美国食品和药物管理局（FDA）最近发出了一则警告，提醒人们关于使用复方氯胺酮的风险。这种药物的复方制剂（Compounded Ketamine）虽然在一些特定情况下可以提供医疗帮助，但其使用也伴随着一系列潜在的危险。 复方氯胺酮的不安全性 复方氯胺酮是一种在医学和精神健康领域广泛使用的药物，通常用于治疗精神疾病，如抑郁症、焦虑症、创伤后应激障碍（PTSD）和强迫症。然而，复方氯胺酮的复方制剂并不像经过FDA批准的药物那样受到监管和评估，这使得其使用存在一定风险。 FDA警告指出，复方氯胺酮的复方制剂不仅没有经... 查看详情
12
10月
Imsidolimab治疗泛发性脓疱型银屑病3期临床试验结果令人鼓舞
泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的皮肤疾病，其严重性可危及患者的生命。与一般的银屑病不同，GPP表现出极具破坏性的特点，通常需要急救处理，可能导致多系统器官衰竭和休克等严重并发症。然而，最近进行的Imsidolimab（IL-36R mAb） 3期临床试验为治疗GPP提供了新的希望。这项试验的结果积极，为GPP患者提供了一种可能的治疗方案。 GPP：一种罕见但严重的皮肤疾病 泛发性脓疱型银屑病是一种少见的、异质性的皮肤疾病，其症状不同于一般的银屑病。GPP的发病机制与中性粒细胞在皮肤中的积聚有关，这会导致全身性疼痛和皮肤上的脓疱。与其他类型的银屑病不同，GPP的发作是难以预测的，通常需要... 查看详情
12
10月
CAMZYOS治疗梗阻性肥厚型心肌病的关键信息与安全顾虑
梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）是一种心脏疾病，对患者的生活质量造成了严重影响。幸运的是，现代医学的不断发展为患者提供了新的希望，其中CAMZYOS（mavacamten）被认可为首个FDA批准的用于治疗梗阻性HCM的药物。 CAMZYOS的安全性和风险 黑框警告：心力衰竭风险 使用CAMZYOS可能伴随着严重的风险，尤其是心力衰竭。心力衰竭是一种心脏无法有效泵血的情况，它可能危及生命。在开始CAMZYOS治疗之前和治疗期间，患者必须接受定期的超声心动图检查，以监测心脏对CAMZYOS的反应。这种检查是一项非侵入性的成像测试，可帮助医生了解心脏的工作情况。 患者在使用CAMZYOS期间，尤其... 查看详情
11
10月
Epkinly(Epcoritamab)单药治疗在高风险复发/难治性CLL中显示出高反应率
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种常见的成人白血病，通常需要长期治疗。针对高风险、难治的CLL患者，一项名为EPCORE CLL-1的临床试验展现了令人鼓舞的新希望。该研究探讨了一种名为Epcoritamab-bysp（Epkinly）的亚切皮单药治疗，该治疗方案在高风险的复发/难治CLL患者中表现出了迅速和持久的疗效，包括令人鼓舞的完全缓解率。本文将详细介绍EPCORE CLL-1试验的扩大队列的主要数据，展示了Epcoritamab在CLL治疗中的潜力。 有效而持久的反应 根据2023年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会上发布的数据，接受Epcoritamab单药治疗的患者迅速出现了反应，这些反... 查看详情
11
10月
卡博替尼Cabometyx（Cabozantinib）延长晚期肝细胞癌患者的生存期
晚期肝细胞癌，一直以来都是一个严重的挑战，患者面临着有限的治疗选择和相对短暂的寿命。然而，最近的研究表明，卡博替尼Cabometyx（Cabozantinib）这一新的药物在治疗晚期肝细胞癌患者中展现出了希望。卡博替尼Cabometyx是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制多个通路，包括VEGF受体和MET，它为肝细胞癌患者带来了新的治疗前景。 卡博替尼Cabometyx治疗晚期肝细胞癌 卡博替尼Cabometyx是一种多靶点抑制剂，可以有效抑制VEGF受体1、2和3、MET和AXL。这些受体在肝细胞癌的生长和扩散中起到关键作用。之前的研究已经证实，在肝细胞癌小鼠模型中，卡博替尼Cabometyx可... 查看详情
10
10月
维奈托克Venetoclax和Rituximab的联合应用在复发/难治CLL患者中维持生存益处
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种涉及淋巴细胞的白血病，通常被认为是一种难以治愈的疾病。然而，最新的研究表明，维奈托克Venetoclax和Rituximab的联合应用在复发/难治CLL患者中能够维持进展无病生存（PFS）和总生存（OS）的益处。这一发现来自于MURANO试验的结果，该试验的数据于2023年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会上进行了发布。 Venetoclax和Rituximab联合治疗的持久益处 在治疗复发/难治CLL患者方面，Venetoclax（Venclexta）与Rituximab（Rituxan）联合治疗相较于Bendamustine（Bendeka）与Rituximab... 查看详情
10
10月
Evrysdi(risdiplam)治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的最新临床研究数据
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见但严重的进行性神经肌肉疾病，它影响了数万名婴儿的生命质量。SMA患者的运动神经元生存蛋白（SMN）水平较低，而这种蛋白对控制肌肉和其他重要功能至关重要。罗氏公司最近公布了其口服治疗药物Evrysdi（risdiplam）在婴儿SMA患者中的积极研究结果，这一成果有望为这个罕见疾病的患者带来福音。 脊髓性肌萎缩症的挑战 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的、遗传性的疾病，每1万名新生儿中就有一个可能受到影响。这个疾病导致了运动神经元生存蛋白（SMN）的不足，从而导致肌肉无法正常发育和运动。SMN蛋白在整个身体中广泛分布，对于神经和肌肉功能的维持至关重要。目前，中国约有3-... 查看详情
10
10月
Camzyos(mavacamten)：治疗梗阻性肥厚型心肌病的首创性肌球蛋白抑制剂
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种复杂的心脏疾病，它源于心脏肌球蛋白的功能障碍，导致心肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥的过度形成和对钙离子的敏感性增加。这一核心病理生理特征包括左室肥厚、微血管缺血、心肌纤维化和舒张功能障碍。虽然在六十年前，该病的首次详细临床报告出现时，梗阻性肥厚型心肌病被认为是一种不常见的疾病，患者有高死亡率且治疗选择有限，但如今，据估计，一般人群中每500人中就有1人患有梗阻性肥厚型心肌病。 梗阻性肥厚型心肌病的核心机制 梗阻性肥厚型心肌病通常以常染色体显性遗传的方式传递，其渗透率不一。最常见的病理变异通常出现在编码肌球蛋白-β重链7（MYH7）和肌球蛋白结合蛋白C3（MYBPC... 查看详情
