10
10月
Evrysdi(risdiplam)治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的最新临床研究数据
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见但严重的进行性神经肌肉疾病，它影响了数万名婴儿的生命质量。SMA患者的运动神经元生存蛋白（SMN）水平较低，而这种蛋白对控制肌肉和其他重要功能至关重要。罗氏公司最近公布了其口服治疗药物Evrysdi（risdiplam）在婴儿SMA患者中的积极研究结果，这一成果有望为这个罕见疾病的患者带来福音。 脊髓性肌萎缩症的挑战 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的、遗传性的疾病，每1万名新生儿中就有一个可能受到影响。这个疾病导致了运动神经元生存蛋白（SMN）的不足，从而导致肌肉无法正常发育和运动。SMN蛋白在整个身体中广泛分布，对于神经和肌肉功能的维持至关重要。目前，中国约有3-... 查看详情
10
10月
Camzyos(mavacamten)：治疗梗阻性肥厚型心肌病的首创性肌球蛋白抑制剂
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种复杂的心脏疾病，它源于心脏肌球蛋白的功能障碍，导致心肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥的过度形成和对钙离子的敏感性增加。这一核心病理生理特征包括左室肥厚、微血管缺血、心肌纤维化和舒张功能障碍。虽然在六十年前，该病的首次详细临床报告出现时，梗阻性肥厚型心肌病被认为是一种不常见的疾病，患者有高死亡率且治疗选择有限，但如今，据估计，一般人群中每500人中就有1人患有梗阻性肥厚型心肌病。 梗阻性肥厚型心肌病的核心机制 梗阻性肥厚型心肌病通常以常染色体显性遗传的方式传递，其渗透率不一。最常见的病理变异通常出现在编码肌球蛋白-β重链7（MYH7）和肌球蛋白结合蛋白C3（MYBPC... 查看详情
09
10月
恩诺单抗Padcev(Enfortumab Vedotin)改善免疫疗法失败的头颈癌患者前景
头颈癌是一种常见的癌症类型，尽管近年来在免疫疗法领域取得了显著进展，但仍有部分患者对免疫疗法无反应或反应不佳。对于这些患者，治疗选择相对有限。然而，在最新的研究中，一种名为Padcev（恩诺单抗,Enfortumab vedotin）的抗肿瘤药物表现出了突出的抗肿瘤活性，为头颈癌患者提供了新的希望。 Padcev：突破性的抗肿瘤药物 复发性/转移性头颈癌一直是医疗领域亟待解决的难题，也是临床试验和新型疗法的迫切需求。对于那些对免疫疗法不起作用或反应不佳的患者而言，治疗选择有限。然而，在最新的EV-202研究（NCT04225117）中，Padcev单药治疗显示出了令人振奋的抗肿瘤活性、良好的耐... 查看详情
08
10月
Keytruda(Pembrolizumab)改善局部膀胱癌患者疾病无瘤生存率
膀胱癌是一种广泛存在的恶性肿瘤，手术治疗虽然是常规方式，但仍有高达一半的患者在手术后一年内出现复发。因此，迫切需要在手术后的辅助治疗中寻找新的治疗选择。最近的一项临床试验表明，使用免疫治疗药物Pembrolizumab（Keytruda）作为辅助治疗，相较于观察，能够显著提高膀胱癌患者的疾病无瘤生存率（Disease-Free Survival，DFS），为这一领域带来了新的希望。 研究结果 一项名为AMBASSADOR/KEYNOTE-123的临床试验（NCT03244384; A031501）展示了Pembrolizumab作为辅助治疗的显著疗效。在试验中，Pembrolizumab相较于... 查看详情
08
10月
Efgartigimod在原发性免疫性血小板减少症中具有疗效和安全性
2023年10月6日，一项发表在《柳叶刀》（The Lancet）上的研究表明，首创性的人类免疫球蛋白G1 Fc片段药物Efgartigimod对于患有慢性或持续性原发性免疫性血小板减少症的患者具有疗效并且安全。 研究背景 该研究由华盛顿特区乔治敦大学的Catherine M. Broome医学博士领导，研究团队进行了一项为期24周的III期研究，旨在评估静脉注射Efgartigimod对于年龄在18岁或以上、患有慢性或持续性原发性免疫性血小板减少症的成年患者的疗效和安全性。这些患者的平均血小板计数低于30,000，曾经对至少一种免疫性血小板减少症治疗做出反应，且正在接受或曾接受过至少两种免疫... 查看详情
08
10月
阿那白滞素(Kineret，Anakinra)在多系统炎症性疾病中的作用
多系统炎症性疾病（NOMID）是一种罕见但危害深远的疾病，患者承受着极度的疼痛和炎症，影响他们的生活质量。然而，在这个领域，一种名为阿那白滞素(Kineret，Anakinra)的药物正逐渐崭露头角，成为治疗NOMID的有效选择。 阿那白滞素：一种非常规的治疗药物 阿那白滞素，又称Kineret或Anakinra，是一种非常规的治疗药物，属于白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂。与许多其他治疗药物不同，阿那白滞素并非糖基化，而是一种由DNA重组技术在大肠杆菌表达系统中生产的蛋白质。它与天然人类IL-1Ra有所不同，其氨基末端添加了单一的蛋氨酸残基，从而增强了其抗炎作用。 阿那白滞素的治疗效果：... 查看详情
07
10月
Acurx公司宣布成功完成并提前停止Ibezapolstat治疗艰难梭菌感染的2b期试验
2023年10月2日，Acurx制药公司宣布，由于成功的临床试验数据和其他因素，公司已提前终止了其首款抗生素候选药物Ibezapolstat的第二阶段临床试验，该药用于治疗艰难梭菌感染（CDI）。这一决定是在与医学和科学顾问以及统计学家的协商下做出的，依据是观察到的汇总盲数据以及由于COVID-19导致的患者招募缓慢而需要维护临床试验站点的成本。公司确定，该试验对于ibezapolstat和控制抗生素vancomycin（用于治疗CDI患者的标准护理）两种治疗方式都表现出预期的结果，临床治愈率高，并没有出现新的安全问题。 试验提前终止的背后 因此，独立的数据监测委员会不需要按原计划执行此第二阶... 查看详情
07
10月
Revumenib在治疗KMT2Ar急性白血病方面取得积极突破
2023年10月2日，Syndax Pharmaceuticals宣布了关键性AUGMENT-101试验的协议定义的汇总分析的积极顶线数据。这项试验使用首创性的Menin抑制剂Revumenib在成人和儿童患者中治疗复发/难治性（R/R）KMT2A重排（KMT2Ar）急性髓细胞白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。 关键性终点达成：Revumenib在KMT2Ar急性白血病中表现出卓越效果 AUGMENT-101试验在汇总KMT2Ar急性白血病队列的57名有效评估患者中，于协议定义的中期分析阶段达到了其主要终点，完全缓解（CR）或部分造血恢复（CRh）率为23%（13/57；95%可... 查看详情
07
10月
研究显示Iptacopan显著减少IgA肾病患者的蛋白尿
在2023年10月2日，诺华制药公司（Novartis）宣布了一项重大突破，他们的新药Iptacopan在针对IgA肾病（IgAN）患者的III期APPLAUSE-IgAN研究中取得了令人振奋的临床试验结果。IgAN是一种免疫介导的肾脏疾病，主要影响年轻成年人，是全球慢性肾脏疾病和肾衰竭的主要原因之一。Iptacopan是一种首创的口服因子B抑制剂，针对替代途径的补体系统。这一突破性发现为IgAN患者带来了新希望，同时也在临床研究领域取得了重要进展。 IgA肾病：全球重大挑战 IgA肾病是一种罕见但进展迅速的免疫介导肾脏疾病，主要影响年轻成年人。每年，全球大约有每百万人中有25人被新诊断为Ig... 查看详情
07
10月
Fostrox+Lenvima在肝癌中展现出令人期待的肿瘤控制
2023年10月5日，瑞典医药公司Medivir AB（斯德哥尔摩：MVIR）宣布，正在进行的Ⅱa期研究中，用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）的候选药物Fostrox与Lenvima的组合疗法，目前所有患者已经接受了至少两个治疗周期，并且治疗继续显示出非常有希望的临床益处。这项研究评估了Fostrox与Lenvima在那些当前的一线或二线治疗已被证明无效或无法耐受的患者中的安全性和疗效。 临床益处持续显现 这项研究是一项开放标签、多中心、剂量逐步升级和剂量扩展的研究，根据局部评估，继续在整个队列中显示早期和持久的临床益处。在持续三个月内实现肿瘤控制的13名患者中，有3名患者实现了部分缓解，10名患... 查看详情
