03
11月
索托拉西布(sotorasib)在KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者中的突破性治疗效果
病例摘要 一名68岁的女性患者出现了活动后呼吸急促、疲劳和食欲不振的症状。她有医疗控制的糖尿病，需要时服用非处方胃酸减少药物。她是前吸烟者，戒烟已有10年，吸烟史20包年。体格检查显示她体型苗条。实验室结果在正常范围内。影像学检查显示胸部X线显示左下叶有两个肿块。胸部/腹部/盆腔CT扫描确认了左下肺叶的两个肿块（分别为3.5厘米和5.2厘米）以及多发性肝脏病变。PET扫描显示左下叶和肝脏病变活跃。头部核磁共振成像结果为阴性。支气管镜检及左下叶经支气管活检证实了肺腺癌，PD-L1表达20%。分期为IVA期肺腺癌，ECOG生活质量评分为1。肿瘤的下一代测序显示KRAS G12C突变，未检测到其他改... 查看详情
03
11月
Zenocutuzumab在晚期NRG1+非小细胞肺癌中获得持久反应
肺癌一直是全球范围内最常见的癌症之一，而一种名为NRG1的基因突变，已经成为一种罕见但具有破坏性的非小细胞肺癌（NSCLC）亚型。NRG1融合基因的存在导致肿瘤的生长和扩散，但在过去，针对这一亚型的治疗选择非常有限。 然而，近期的一项研究表明，Zenocutuzumab（MCLA-128）可能为这一罕见的患者群体提供了新的治疗希望。Zenocutuzumab是一种全新的双特异性抗体，可抑制NRG1，这是一种与HER3结合并促进与其他HER/ERBB激酶异二聚化、肿瘤发生和下游信号增加相关的配体。 临床试验显示Zenocutuzumab的潜力 根据2023年ESMO大会上宣布的一项研究，Zeno... 查看详情
03
11月
Ojjaara莫洛替尼(momelotinib)改变骨髓纤维化贫血治疗的新标准
在骨髓纤维化患者的治疗中，贫血一直是一个关键的挑战。然而，随着JAK1/JAK2和ACVR1抑制剂Ojjaara莫洛替尼(momelotinib)的获批，患有贫血症状的骨髓纤维化患者可能会看到新的治疗希望。这一突破可能不仅提供了与现有JAK抑制剂相媲美的脾脏体积和全身症状的改善，还可能显著减轻与疾病相关的贫血症状，而标准治疗或地纳唑（danazol）并不能达到这一效果。这一药物的最新批准对于目前管理该疾病各方面的方法需要重新评估。 Ojjaara莫洛替尼(momelotinib)的FDA批准 在2023年9月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Momelotinib用于治疗中重度骨髓纤... 查看详情
03
11月
沙利度胺(Thalidomide)可减少小肠血管发育不良患者复发性出血
小肠血管畸形是一种严重的健康问题，它会导致患者反复出血，严重影响他们的生活质量。近期一项发表在《新英格兰医学杂志》的研究为这一问题提供了新的治疗希望。研究发现，沙利度胺（Thalidomide）治疗能够显著减少小肠血管畸形引起的出血，为患者带来重要的改善。 沙利度胺治疗的效果 研究团队进行了一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估沙利度胺治疗小肠血管畸形引起的反复出血的疗效和安全性。共有150名因小肠血管畸形引起反复出血的患者参与了这项研究，他们被随机分成三组：100毫克沙利度胺组（51名患者）、50毫克沙利度胺组（49名患者）和安慰剂组（50名患者），持续治疗四个月。 研究结果显示，在治疗结束后的... 查看详情
02
11月
恩诺单抗(Padcev/Enfortumab)一线治疗尿路上皮癌缓解率可达67.7%
尿路上皮癌是一种严重的癌症类型，常常具有不良的预后，尤其是当患者不耐受铂类化疗时。然而，近期的研究表明，恩诺单抗（Padcev/Enfortumab）可能会为这些患者带来新的希望。这项疗法已经获得FDA的加速批准，用于一线治疗不耐受铂类化疗的尿路上皮癌患者，标志着PD-1+ADC疗法的重要突破。 恩诺单抗(Padcev/Enfortumab)的背景 2019年12月19日，FDA首次批准了恩诺单抗的使用，用于治疗既往已接受一种PD-1/L1抑制剂治疗、并且在新辅助/辅助治疗或在局部晚期或转移性疾病治疗中已接受了一种含铂化疗方案的局部晚期尿路上皮癌患者。这标志着恩诺单抗在尿路上皮癌治疗领域的首次... 查看详情
02
11月
Vimseltinib在腱鞘巨细胞瘤患者25周ORR中显示出显著的改善
2023年11月1日，根据MOTION研究的阶段3临床试验，瑞士制药公司Vimseltinib（DCC-3014）在治疗无法手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中表现出显著的疗效。该研究不仅实现了25周的客观反应率（ORR）主要终点，还在关键次要终点上取得了统计学显著和临床上有意义的改善。这一突破将为TGCT患者带来新的治疗选择。 主要终点和次要终点的显著改善 根据截止日期为2023年8月22日的数据，MOTION研究的主要终点是25周ORR，结果显示，通过Vimseltinib治疗的TGCT患者（DCC-3014）的25周ORR达到了40%（95% CI，29%-51%），而接受安慰剂治疗... 查看详情
02
11月
FDA顾问认为镰状细胞病新基因疗法Exa-cel是安全的
2023年11月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）的顾问委员会发布了一项重要决定：他们认为新的镰状细胞病基因疗法Exa-cel是安全的，这为其在12月初获得全面批准铺平了道路。此前，FDA已经确认了这一疗法的有效性。 Exa-cel是由美国波士顿的Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司开发的，它可以解除镰状细胞病患者骇人的症状。如果一切顺利，预计在12月8日之前获得批准，这将成为第一个利用CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的药物。 然而，这并不是唯一即将面世的镰状细胞病新疗法：到了12月20日，FDA还将决定是否批准一种由马萨诸塞州萨默维尔的Bluebir... 查看详情
02
11月
研究证实了新型关节炎药物JAK抑制剂的有效性
最新研究表明，新一代口服药物对于类风湿性关节炎（RA）在“真实世界”中表现出了相当好的疗效，尽管一度存在疑虑。这项研究对622名RA患者进行了调查，发现大多数人在使用名为JAK抑制剂的药物后病情得到了控制。这些药物属于关节炎治疗的新药类别，与许多其他RA药物不同的是，它们是口服药物，而不是注射或输液。 在美国，已批准了三种JAK抑制剂，包括托法替尼（Xeljanz）、巴瑞替尼（Olumiant）和乌帕替尼（Rinvoq）。这些药物主要用于那些对传统的关节炎药物无法获得缓解或无法耐受的患者。 尽管JAK抑制剂在临床试验中已经被证明有效，但人们一直对这种疗效是否会在“真实世界”中得到验证存在疑虑。... 查看详情
01
11月
阿那白滞素(Kineret，Anakinra)治疗痛风急性发作的疗效与安全性评估
痛风急性发作是一种疼痛和炎症性关节疾病，对患者的生活质量造成了严重影响。随着医学研究的不断进展，阿那白滞素（Anakinra）这一IL-1（白细胞介素-1）受体拮抗剂引起了广泛的关注，因其对痛风急性发作的治疗潜力。IL-1在痛风急性发作的炎症反应中发挥关键作用，因此，阿那白滞素作为一种针对IL-1的生物制剂，可能对缓解痛风急性发作的症状具有显著的疗效。 然而，尽管阿那白滞素在临床试验中表现出良好的疗效和耐受性，还有一些潜在的问题和挑战需要进一步研究。本文将综合评估阿那白滞素治疗痛风急性发作的疗效和安全性，以便更全面地了解这一治疗方法的潜力。 痛风急性发作的治疗挑战 痛风急性发作是一种关节炎性疾... 查看详情
31
10月
新研究揭示卡博替尼Cabometyx(cabozantinib)对神经内分泌肿瘤的显著疗效
Exelixis Inc.最近宣布了来自CABINET研究的详细结果，该研究是一项重要的III期临床试验，评估了Cabozantinib（Cabometyx）与安慰剂在两组先前接受治疗的神经内分泌肿瘤患者中的疗效：一组是晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）患者，另一组是晚期非胰腺性神经内分泌肿瘤（epNET）患者。 这项研究取得了每组主要目标，显示出Cabozantinib为pNET和epNET患者提供了显著改善的中位无进展生存期（PFS）。这些数据是由临床试验联盟在2023年欧洲医学肿瘤学协会（ESMO）大会上的“NETs and Endocrine Tumours”专题报告会上公布的。 神经... 查看详情
