30
12月
Scemblix(Asciminib)在慢性髓系白血病方面的突破
随着阿德莱德研究人员参与的一项国际临床试验的成功进行，一种新一代治疗慢性髓系白血病（CML）的药物取得了突破性进展。该研究的首席作者，蒂姆·休斯教授（Professor Tim Hughes），表示这项名为Scemblix(Asciminib)的新型激酶抑制剂的研发和测试是本世纪CML治疗领域最重大的突破。 CML治疗的历史回顾 休斯教授指出，上世纪90年代开发的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼布（imatinib）将CML从一种“死亡宣告”转变为一种许多患者可以管理的疾病，使其能够活到晚年。 “然而，尽管伊马替尼布和随后的TKI在提高生存率方面非常有效，它们经常引起严重的副作用... 查看详情
30
12月
Mavacamten(玛伐凯泰,Camzyos)对肥厚型心肌病心肌切片组织生物力学响应研究
肥厚型心肌病（HCM）是心脏最常见的遗传性心肌疾病，然而有效的治疗选择仍然有限。近年来，一种直接调节肌球蛋白的药物——Mavacamten，被提出作为治疗HCM的新型药物。本研究旨在利用活体心肌切片（LMS）分析HCM组织对Mavacamten（玛伐凯泰,Camzyos）的生物力学响应。通过对来自HCM患者（n = 10）的LMS（n = 58）进行电机械刺激培养，连续两天给予维拉帕米和Mavacamten，评估它们对心脏生物力学的影响。 药物对心肌生物力学的影响 1. 收缩力和收缩速率 Mavacamten和维拉帕米在减少收缩力和dF/dt方面表现出相似的效果。然而，Mavacamten的给... 查看详情
29
12月
Tarlatamab在小细胞肺癌治疗中显示出前景
最近的研究表明，Tarlatamab在小细胞肺癌患者中显示出改善的客观反应和生存结果。这一新的免疫疗法药物展现了在每两周使用10毫克剂量时，对小细胞肺癌患者的客观反应率（疾病缩小或消失的患者百分比）和总体生存（治疗开始到死亡的时间）方面的积极效果。本文将详细讨论这项研究的关键发现，以及Tarlatamab在小细胞肺癌治疗中的前景。 免疫疗法的前景 Tarlatamab是一种免疫疗法药物，其前身已经在先前的临床试验中显示出对小细胞肺癌的良好活性。该药物通过靶向Δ-like配体3和CD3来发挥作用，并在这一患者群体中展现出有望的抗肿瘤活性。 2期DeLLphi-301研究 DeLLphi-301研... 查看详情
29
12月
Nirsevimab保护婴儿免受呼吸道合胞病毒相关住院风险
在科学医学的不断发展中，新的研究成果为保护婴儿免受呼吸道合胞病毒（RSV）相关的下呼吸道感染引发的住院风险提供了新的曙光。最新发表于《新英格兰医学杂志》的一项研究表明，Nirsevimab（Beyfortus）在预防婴儿因RSV相关感染而导致的下呼吸道感染住院方面具有显著的疗效。 背景与研究目的 由伦敦大学新生儿与儿科感染研究中心的Simon B. Drysdale博士领导的团队进行了一项实用性试验，研究对象为法国、德国或英国的在第一个RSV季节进入其生命的、年龄在12个月或以下、孕周至少为29周的婴儿。通过随机分组，其中4037名婴儿接受了Nirsevimab的单次肌肉注射，而4021名婴儿... 查看详情
28
12月
Gilotrif-Erbitux联合用药在非小细胞肺癌亚群中显示抗肿瘤活性
在肺癌治疗领域，寻找更为有效的治疗方案一直是医学研究的重要方向。最新的研究表明，Gilotrif（阿法替尼）和Erbitux（曲妥珠单抗）的联合治疗在EGFR exon 20插入阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中表现出抗肿瘤活性。本文将对这一重要研究的关键发现进行深入解读，探讨这一联合治疗是否为这一特定肺癌亚型的患者带来新的治疗希望。 Gilotrif和Erbitux联合治疗： Gilotrif是一种药物，可以阻断由EGFR基因产生的特定蛋白质，从而阻止癌细胞的增殖。而Erbitux则是一种单克隆抗体药物，可单独使用或与其他药物联合使用，它与癌细胞上的EGFR蛋白结合，可能阻止癌细胞的生长... 查看详情
28
12月
艾米珠单抗(Hemlibra,Emicizumab)治疗婴儿严重血友病A有效且安全
在美国血液学会（ASH）年度会议上，关于艾米珠单抗Hemlibra（Emicizumab）在治疗婴儿严重血友病A（Hemophilia A）中的疗效和安全性的新数据受到了关注。这项研究的正面结果表明，艾米珠单抗Hemlibra能够有效控制12个月以下婴儿的出血症状，同时确保了治疗的安全性和耐受性。艾米珠单抗Hemlibra作为一种双特异性因子IXa和因子X导向的抗体，通过促进血液凝结过程，为血友病A患者提供了一种创新的治疗选择。 艾米珠单抗Hemlibra的疗效： 通过HAVEN 7研究的积极头条结果展示，艾米珠单抗Hemlibra在12个月以下的血友病A患儿中实现了有意义的出血控制。这是一项... 查看详情
28
12月
Forxiga(dapagliflozin)在心力衰竭合并2型糖尿病患者中的心血管效应
2023年12月27日，最新一期的《电子临床医学》在线发表了一项关于Forxiga(dapagliflozin)在心力衰竭合并2型糖尿病患者中的心血管效应的研究。该研究发现，Forxiga(dapagliflozin)虽未降低尿白蛋白/肌酐比值（UACR），但在某些心血管事件方面表现出显著效果。 心力衰竭与糖尿病的双重负担 心力衰竭和2型糖尿病往往共同影响一个患者，增加了心血管风险。在这个背景下，对于合并这两种疾病的患者，寻找一种既能控制血糖，又能改善心血管健康的治疗方案显得尤为重要。 研究方法与对象 由日本大阪国立脑心血管中心的Fumiki Yoshihara博士等人进行的多中心、随机试验旨... 查看详情
28
12月
VOXZOGO(vosoritide,伏索利肽)改善5岁以下儿童软骨发育不全症
2023年12月27日，一项关于软骨发育不全症的研究结果发表在《柳叶刀·儿童与青少年健康》杂志上，该研究发现，对于患有软骨发育不全症的儿童来说，vosoritide与基线相比可使身高Z评分有所增加，并且具有较轻微的不良事件风险。 儿童软骨发育不全症的挑战 软骨发育不全症对患儿的身高和骨骼发育产生负面影响，给患者的生活带来一系列的挑战。因此，寻找一种有效、安全的治疗方法，尤其是对于年龄较小的儿童，一直是医学界的迫切需求。 研究方法与对象 澳大利亚墨尔本大学皇家儿童医院的Ravi Savarirayan博士等研究人员进行了一项双盲、随机的二期试验，覆盖了澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院。研究... 查看详情
27
12月
FDA批准生物仿制药Pegfilgrastim-cbqv给药系统用于治疗发热性中性粒细胞减少症
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一种新型的生物类似物白细胞生成素PEGfilgrastim-cbqv的输注系统，即Udencya Onbody。这一系统采用贴身注射器（OBI）呈现，为癌症患者提供了在化疗后的第二天注射的方式，以降低由于白细胞减少症导致的感染发生率。这一决定基于全面的分析和临床数据包，其中包括药代动力学和药效学生物等效性的数据，以及对粘附性能和耐受性的研究。Udencya的开发商Coherus BioSciences在一份新闻稿中表示，Udencya Onbody计划于2024年第一季度商业上市。 技术突破：Udencya Onbody的研发历程 Udencya On... 查看详情
27
12月
2023年FDA批准抗肿瘤癌症新特药物一览
随着 2023 年接近尾声，我们回顾了今年在肿瘤治疗领域取得的显着进步，并获得了 FDA 的批准。在血液系统恶性肿瘤中的获批，如talquetamab-tgvs（Talvey）和elranatamab-bcmm（Elrexfio）在复发/难治性多发性骨髓瘤中的批准，以及dostarlimab（Jemperli）和呋喹替尼（Fruzaqla）分别在子宫内膜癌和结直肠癌中的批准，标志着该领域的重大进展。 以下批准有助于确定通往更具针对性和更有效的治疗的途径，治疗选择的扩展增加了策略的多样性，但也增加了提供最佳护理的多学科合作。这些FDA的批准表明了对肿瘤学创新的不懈追求，为肿瘤学家提供了越来越复杂... 查看详情
