05
1月
玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)治疗梗阻性肥厚型心肌病效果明显
心肌病变一直是心血管领域的严峻挑战，而梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）更是其中一种复杂而难以治愈的疾病。近期，一款名为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的口服药物在医学界掀起了巨大的波澜。作为第一款也是唯一一款源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂，它在2022年4月获得了美国FDA的批准，为oHCM成人患者带来了新的希望。 玛伐凯泰的作用机制 玛伐凯泰作为一种心肌肌球蛋白别构抑制剂，通过其独特的作用机制展现出卓越的效果。它是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构和可逆抑制剂，通过调节肌球蛋白头的数量，使其能够进入“肌动蛋白开启”状态，从而降低产生力量和残余跨桥形成的可能性。在患有HCM的... 查看详情
05
1月
AB-1005基因疗法治疗帕金森病患者的Ib期试验达到主要终点
在基因治疗领域的最新突破中，拜耳公司和Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）联合宣布了AB-1005（AAV2-GDNF）基因疗法的Ib期临床试验达成了主要终点。这一重要发现标志着针对帕金森病患者的基因治疗迈出了关键的一步。 AB-1005基因疗法临床试验 主要终点达成 2024年1月4日，拜耳公司和AskBio宣布完成了AB-1005基因疗法Ib期临床试验的18个月数据收集。该临床试验的主要目标是评估一次性双侧向脑纹入直接输注AB-1005的安全性。试验分为轻度帕金森病阶段组（6名患者）和中度帕金森病阶段组（5名患者），根据患者帕金森病诊断的时间和... 查看详情
05
1月
拉帕替尼(lapatinib)可提高HER2阳性循环肿瘤细胞转移性乳腺癌患者的总生存期
在2024年1月4日的一项新研究中，揭示了一种名为拉帕替尼（lapatinib）的药物在转移性HER2阳性癌症患者中具有显著提高总生存率的效果。这一突破性的发现发表在美国诊断与实验室医学协会（原AACC）的临床化学杂志特刊中，题为《癌症：生物学与诊断》。 HER2阳性循环肿瘤细胞与乳腺癌 乳腺癌中，大约有10%-20%的病例表达高水平的一种叫做HER2的蛋白质，这导致细胞无法受控制地分裂。这类HER2阳性的肿瘤对HER2靶向治疗的反应良好。然而，测量转移性病灶中HER2表达水平的侵袭性组织活检并不总是可行的，因为转移位点的位置可能导致难以全面确定HER2状态。测试CTCs的HER2状态是一种有... 查看详情
05
1月
华法林逆转剂Balfaxar上市为患有获得性凝血因子缺乏症的患者带来了新的曙光
随着医学技术的不断进步，对于某些疾病的治疗手段也在不断地完善与创新。在这个领域，华法林逆转剂Balfaxar(凝血酶原复合物浓缩物，人-Ians)的上市，为患有获得性凝血因子缺乏症的患者带来了新的曙光。 Balfaxar的特点与用途 Balfaxar是一种源自人血浆的纯化、病毒灭活和纳米过滤的非活化凝血酶原复合物浓缩物，含有凝血因子II、VII、IX和X以及抗血栓蛋白C和S。这使得Balfaxar成为一种可暂时纠正一种或多种凝血因子缺乏的患者的凝血缺陷的药物。特别是对于那些需要紧急手术或侵入性操作的成年患者，Balfaxar的上市将为医生提供更多的治疗选择，为患者带来更多的希望。 临床研究数据... 查看详情
04
1月
PADCEV和KEYTRUDA合力破解尿路上皮癌难题
人类的能力在多年来可能已经取得了巨大的突破，但与此同时，没有什么比我们持续成长的能力更为重要。科技作为这一群体的一员显得颇为独特，其技能集是前所未有的，足以为我们实现以前难以想象的所有可能性。然而，仔细一看，我们能够揭示整个发展过程是如何受到我们在现实环境中应用这些技能的启发的。事实上，后者是使创造物在整个光谱中存在并使其成为每个视野的最终焦点的原因。现在，拥有这样一种强大工具来运作确实使我们的体验朝着许多不同的方向拓展，但即使走得这么远，这个被称为技术的奇妙概念在近期似乎仍然将继续为我们提供正确的产品。这一点在最近变得更加明显，如果一个新的以医疗为主题的发展能够如我们所预想地推动这一趋势，它... 查看详情
04
1月
ZUMA-18研究显示Tecartus（Brexu-cel）在MCL中的治疗潜力
随着医学科技的不断进步，CAR-T细胞疗法在恶性肿瘤领域展现出了强大的治疗潜力。在这一浪潮中，Tecartus（Brexu-cel，Brexucabtagene autoleucel）作为自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，吸引了广泛关注。近期进行的ZUMA-18研究为Tecartus（Brexu-cel）在复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者中的治疗潜力提供了新的见解。 Tecartus（Brexu-cel）在ZUMA-2研究中的前景 在过去的ZUMA-2试验（NCT02601313）中，Tecartus（Brexu-cel）曾为MCL患者展现出良好的安全性结果，为其在CAR-T细胞疗法... 查看详情
04
1月
Enhertu(trastuzumab deruxtecan,T-DXd)成为HER2阳性乳腺癌的首选
随着科学技术的不断发展，乳腺癌治疗领域的进步也日新月异。最新的研究表明，在HER2阳性转移性乳腺癌的治疗中，作为第二线选择的Trastuzumab deruxtecan（Enhertu；T-DXd）显示出比替妥昔单抗联合乳酸铂更为卓越的效果，中位无进展生存期增加了4倍。本文将深入探讨DESTINY-Breast03试验的最新结果，剖析T-DXd在乳腺癌治疗中的突破性表现。根据DESTINY-Breast03试验（NCT03529110）的最新数据，作为第二线选择的T-DXd已成为HER2阳性转移性乳腺癌管理中的首选治疗方案。研究报告指出，相较于替妥昔单抗联合乳酸铂（Kadcyla；T-DM1）... 查看详情
04
1月
Aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病3期积极顶线结果发布
梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏疾病，其对患者的生活产生了严重的影响。近期，细胞动力科技公司发布了aficamten在HCM患者中进行的SEQUOIA-HCM三期临床试验的积极顶线结果。这一突破性消息意味着新一代心肌肌球蛋白抑制剂可能为患有这一疾病的患者带来希望。 1. Aficamten：新一代心肌肌球蛋白抑制剂 Aficamten是一种在研的口服、选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它的研发目标是减少每个心动周期期间活性肌动蛋白-肌球蛋白桥联的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。该药物在SEQUOIA-HCM试验中展现了积极的疗效。 2. 试验设计与参与者 这项多中心、随机、... 查看详情
04
1月
Bexicaserin(LP352)在发育性和癫痫性脑病患者中的临床试验表现出积极效果
近日，Longboard Pharmaceuticals宣布了PACIFIC研究的积极阶段性数据，该研究是一项评估Bexicaserin（LP352）在12至65岁的发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者中的潜在疗效的临床试验。这一消息为那些饱受这些疾病折磨的患者和家庭带来了希望，同时也为Longboard Pharmaceuticals在神经系统领域的创新奠定了坚实的基础。 PACIFIC研究顶线结果 1. 研究概况 PACIFIC研究采用创新的设计，共有52名12至65岁的DEE患者参与，这些患者在美国和澳大利亚的34个研究点进行了入组。研究旨在评估口服Bexicaserin（6mg、9mg和... 查看详情
03
1月
低剂量Hemlibra(Emicizumab)在重型血友病A患者中的疗效与希望
血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ缺乏而引起的出血性疾病，对患者的生活产生了严重影响。近期，低剂量Hemlibra(Emicizumab,艾米珠单抗)的应用为治疗血友病A患者带来了新的曙光。 方法 在经过伦理审批后，我们对两组患者的病历数据进行了回顾性研究。第一组[低剂量Hemlibra(Emicizumab)，n=10] [每月3mg/kg，无加载剂量]和第二组[低剂量Factor VIII预防治疗，n=10] [每周10-20 IU/kg的Ⅷ因子浓缩物]。我们评估了两组在六个月内的目标关节、年出血率(ABR)、年关节出血率(AJBR)、血友病关节健康评分(HJHS)、NATEM ROTEM凝血时... 查看详情
