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药物指南

05
6月

Plozasiran注射剂治疗家族性乳糜微粒血症综合征3期临床试验获得成功

2024年6月3日,Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布,其Plozasiran注射剂在关键性3期临床试验PALISADE中取得了重大成功。这项研究针对确诊为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的患者,数据显示Plozasiran显著降低了患者的甘油三酯水平,并达到了所有关键性次要终点。以下是对这一突破性进展的详细解析。 家族性乳糜微粒血症综合征:罕见但严重的遗传病 病因与症状 家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种极其罕见的遗传疾病,主要由多种单基因突变引起。这种疾病会导致患者体内甘油三酯(TG)水平显著升高,通常超过880mg/dL。如此高的甘油三酯水平会引发一系列严...
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05
6月

Rybrevant+拉泽替尼联合疗法显著改善高危非小细胞肺癌患者的无进展生存期

非小细胞肺癌(NSCLC)是全球范围内最常见且致命性最高的癌症之一。近年来,随着分子靶向治疗的发展,尤其是针对表皮生长因子受体(EGFR)突变的药物,NSCLC的治疗取得了显著进展。然而,即便如此,对于高危患者亚群,现有治疗方案的效果仍然有限。近日,强生创新制药公布了其3期MARIPOSA研究的新数据,揭示了双特异性抗体Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)联合第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂lazertinib(拉泽替尼)在一线治疗EGFR突变的局部晚期或转移性NSCLC患者中的显著疗效。这一发现为高危患者群体带来了新的希望。 Rybrevant(amivantamab,埃万...
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04
6月

多塔利单抗(Dostarlimab,Jemperli)实现双重成功:dMMR局部晚期直肠癌100%临床完全缓解

在现代医学的发展中,癌症治疗方法不断取得突破。近年来,免疫疗法在肿瘤治疗中的应用成为了一个重要的研究方向。尤其是针对直肠癌的治疗,免疫检查点抑制剂的应用引起了广泛关注。本文将介绍多塔利单抗(Dostarlimab-gxly,商品名Jemperli)在局部晚期错配修复缺陷(dMMR)直肠癌治疗中的最新研究成果。 临床试验概述 研究背景 错配修复缺陷(dMMR)和微卫星不稳定性(MSI)是直肠癌中化疗效果降低的生物标志物,约占所有直肠癌的5%到10%。由于这种亚群患者对标准治疗(包括全新辅助化疗和化学放疗)的反应较差,研究人员开始探索使用PD-1抑制剂作为替代疗法的可能性。 试验设计 在这项II期...
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03
6月

诺华的阿西米尼布(Scemblix,Asciminib)在新诊断的白血病中证明优于前身格列卫

近期,诺华公司发布了一项头对头比较研究的结果,将其新型慢性髓系白血病(CML)治疗药物阿西米尼布(Scemblix,Asciminib)与自家的标准治疗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)格列卫进行了比较。这项 ASC4FIRST 研究是第一项随机头对头的Ⅲ期试验,比较了诺华的阿西米尼布(Scemblix)与格列卫或更强的第二代 TKI 在最近诊断的 CML 患者中的疗效。诺华公司在今年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上披露了该研究的详细信息,此前已于一月份发布了初步分析结果。 新药阿西米尼布(Scemblix,Asciminib)的突破性疗效 这项试验纳入了405名患者,并评估了分子反应率(MRR)...
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03
6月

Scemblix(Asciminib,阿西米尼布)的积极数据可能改变慢性粒细胞白血病的治疗模式

慢性粒细胞白血病(CML)是一种白血病亚型,其特征是在干扰正常骨髓功能的异常细胞增生。费城染色体阳性(Ph+)是CML的一个常见遗传变异,影响了治疗方式和预后。传统的酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)是目前CML治疗的主要方式,但并非所有患者都能获得理想的治疗效果。最近,一项名为ASC4FIRST的临床试验对一种名为Scemblix(Asciminib,阿西米尼布)的新药进行了评估,该药可能颠覆传统CML治疗范式。 关于Scemblix(Asciminib,阿西米尼布) Scemblix是一种新型的酪氨酸激酶抑制剂,它通过阻断癌细胞生长所需的酶来发挥作用。根据美国国立卫生研究院的研究,TKIs包括S...
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03
6月

阿西米尼布Scemblix(Asciminib)在新诊断的CML成人患者中具有优越的疗效和良好的安全性

慢性骨髓性白血病(CML)的治疗领域近年来发展迅速,但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)已经改变了CML的治疗方式,但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标,并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。因此,迫切需要一种更有效且耐受性更好的治疗方法。 临床试验结果 2024年5月31日,诺华公司在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上作为晚期摘要发布了关键性第三期ASC4FIRST试验的积极结果。在这项试验中,Scemblix®(asciminib,阿西米尼布)在治疗新诊断的慢性期(CML-CP)费城染色体阳性慢性骨髓性白血病(Ph+ CML-CP)患者中,显示出比研究者...
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03
6月

Belamaf(Belantamab Mafodotin)与Darzalex相比在多发性骨髓瘤中显著延长PFS

多发性骨髓瘤(MM)是一种常见的血液肿瘤,其治疗一直是临床研究的重点之一。近期的研究表明,Belantamab Mafodotin(Belamaf)与bortezomib和dexamethasone的联合治疗(BVd)在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显著改善了中位无进展生存期(PFS),相较之下,与daratumumab(Darzalex),bortezomib和dexamethasone的联合治疗(DVd)相比,其中位无进展生存期(PFS)延长了23.2个月。 Belamaf在多发性骨髓瘤治疗中的突破性进展 近日,在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,研究人员展示了一项关于Bela...
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31
5月

Rivoceranib联合Camrelizumab在不可切除肝细胞癌中保持一线生存优势

肝细胞癌(HCC)是全球致死率极高的癌症之一,尤其对那些无法手术切除的晚期患者而言,治疗选择相对有限。然而,近期的临床研究展示了一种新的治疗组合,为这类患者带来了显著的生存优势。2024年ASCO年会上公布的CARES-310研究结果显示,rivoceranib与camrelizumab联合治疗在总体生存率(OS)方面优于单独使用sorafenib。这一发现为肝细胞癌的治疗带来了新的希望。 研究背景与方法 研究背景 CARES-310试验是一项国际性、开放标签的3期临床试验,旨在评估rivoceranib与camrelizumab联合治疗与sorafenib单药治疗相比,作为初始治疗在无法手术...
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31
5月

Livalo(Pitavastatin)对慢性炎症引起的癌症具有治疗潜力

癌症是全球范围内导致死亡的主要原因之一,其中有相当一部分癌症是由于慢性炎症引起的。近年来,研究人员不断寻找能够有效预防和治疗这些癌症的方法。在这一过程中,一项关于他汀类药物Livalo(Pitavastatin)的研究引起了广泛关注。根据发表在《Nature Communications》上的研究结果,Livalo(Pitavastatin)有可能通过抑制IL-33的产生,进而防止慢性炎症和癌症的发生。这一发现为癌症的预防提供了新的希望。 IL-33在慢性炎症和癌症中的作用 IL-33的炎症驱动作用 IL-33是一种免疫因子,近年来被发现与多种慢性炎症和癌症的发生密切相关。马萨诸塞总医院高危皮...
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30
5月

Ojemda(Tovorafenib,托沃拉非尼)为复发/难治性BRAF阳性儿童低级别胶质瘤提供有效选择

近年来,儿童低级别胶质瘤的治疗领域取得了重要突破。Ojemda(Tovorafenib,托沃拉非尼)的出现,成为首个获得FDA批准的用于治疗具有BRAF重排(包括融合)的儿童低级别胶质瘤的系统性疗法。这一突破为儿童患者提供了新的治疗选择,改变了以往的治疗格局。 FDA批准的重大意义 儿童低级别胶质瘤的现状 儿童低级别胶质瘤是最常见的儿童脑肿瘤类型。尽管它们被认为是良性的,但由于发生在大脑这一关键部位,它们对患者的生命和功能构成了重大威胁。多年来,医学界对这一疾病的治疗一直缺乏有效的系统性疗法,直到Ojemda(Tovorafenib,托沃拉非尼)的出现。 Ojemda(Tovorafenib,...
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