09
7月
伏索利肽Voxzogo(vosoritide)——软骨发育不全症的重大医学突破
2021年美国医学遗传学和基因组学学会（ACMG）年度临床遗传学会议上公布了Voxzogo（vosoritide伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（Achondroplasia）儿童患者一项正在进行的开放标签2期扩展研究的最新数据，结果显示：治疗5年（60个月）期间，生长速度的改善持续，生长期的总持续时间没有缩短。骨龄进展正常，每年一次手部前后位（PA）X光片显示骨骼矿物质含量和骨密度无明显变化。 一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究的vosoritide临床开发项目的数据结果得到了正在进行的开放标签2期扩展研究的长期安全性和疗效数据的进一步支持，显示：在目前已有数据的5年（60个月）观... 查看详情
09
7月
lenacapavir或满足多药耐药HIV患者未满足的需求
在II/III期研究中，与安慰剂相比，lenacapavir在降低至少0.5 log10 copies/mL的病毒载量方面达到了88%的疗效，达到了主要终点。此外，与安慰剂组相比，那些接受lenacapavir的患者获得了统计学上更大的平均病毒载量下降。 lenacapavir是一种实验性的长效HIV-1衣壳抑制剂。患者一年只需要使用两次即可。 吉利德科学公司与默克公司合作，将他们的长效艾滋病（HIV）药物结合起来治疗艾滋病患者。这种名为lenacapavir的治疗方法，可能会成为那些逃避当前治疗方法而又没有其他选择的患者的新希望。 吉利德完成了对lenacapavir的新药申请。这是基于一项... 查看详情
08
7月
100%HIV患者对特罗格佐Trogarzo(ibalizumab)治疗体验表示满意
在ACTHIV 2021年年度会议上，Theratecologies生物制药公司公布了两篇关于特罗格佐Trogarzo(ibalizumab)阳性患者体验的报告。 一项在 30 名 Trogarzo ® (ibalizumab-uiyk) 患者中进行的调查结果，以评估真实的患者体验和对静脉注射的接受程度。调查发现，100% 的患者对 Trogarzo ®的体验非常满意或中等满意（分别为 87% 和 13%）。其他重点包括： 60% 的人表示他们对Trogarzo(ibalizumab)的体验好于预期，而 40% 的人表示大致相同； 93% 的受访者认为静脉输液过程非常方便或中立（分别为 70%... 查看详情
07
7月
Tecentriq提高早期和晚期NSCLC的生存率
Tecentriq®（atezolizumab）免疫疗法在作为初始治疗的一部分与化疗联合使用以及作为复发性NSCLC患者的单一药物使用时，可延长非小细胞肺癌(NSCLC)患者的生存期。在2021年美国临床肿瘤学会年会上发布的IMpower010试验的临床试验结果表明，Tecentriq在用于治疗早期癌症时具有类似的益处。 美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tecentriq®（atezolizumab）单药治疗以及与Avastin®（贝伐珠单抗）、紫杉醇和卡铂（化疗）联合用于无EGFR或ALK的晚期NSCLC个体的一线治疗突变。FDA的批准基于III期研究的结果，表明Tecentriq在延长... 查看详情
06
7月
艾乐替尼Alecensa(Alectinib)治疗非小细胞肺癌病例报告
背景：脑转移是间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者对克唑替尼耐药后最常见的肿瘤复发形式。ALK阳性NSCLC患者脑转移的治疗需要多学科方法，包括靶向治疗、化疗和放疗。目前，尚未确定对这些患者的最佳治疗方法，尽管放疗仍然是一种重要的治疗方法。 案例介绍：我们经历了一名ALK阳性NSCLC患者，该患者在克唑替尼治疗后发生脑转移。使用新一代测序在血液样本中未检测到ALK重排。按照国家综合癌症网络指导，患者接受了全脑放疗。然而，转移部位的数量出乎意料地增加了。无奈之下，患者在放疗失败后经验性地给予艾乐替尼Alecensa(Alectinib)，并取得了意想不到的成功。 结论：这... 查看详情
05
7月
芦可替尼-Ruxolitinib-Jakavi
芦可替尼Ruxolitinib(Jakavi)是一种激酶抑制剂，用于治疗各种类型的骨髓纤维化、对羟基脲没有反应或不能耐受的患者的真性红细胞增多症，以及治疗对类固醇治疗无效的移植物抗宿主病。 Ruxolitinib芦可替尼适用于治疗成人中度或高危骨髓纤维化(MF)，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。它还适用于治疗患有这些疾病的成年患者的疾病相关脾肿大或症状。 Ruxolitinib芦可替尼适用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的成人真性红细胞增多症(PV)。 芦可替尼Ruxolitinib适用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)... 查看详情
04
7月
Evrysdi(risdiplam)新数据显示SMA婴儿运动功能明显改善
基因泰克Evrysdi(risdiplam)的新数据显示，一年后出现症状前婴儿的运动功能有所改善，并确认先前接受治疗的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的安全状况 –来自JEWELFISH的数据，这是在1至60岁不同人群中接受过先前治疗的SMA的第一项试验，数据显示一致的安全性和SMN蛋白水平增加>2倍 –在RAINBOWFISH研究的初步数据中，使用Evrysdi治疗至少一年的SMA症状前婴儿能够坐下、站立和行走 –Evrysdi已证明对成人、儿童和2个月及以上婴儿有效，现已在全球44个国家/地区获得批准 基因泰克宣布了Evrysdi ® (risdiplam)的两项研究的新中期数据；JEW... 查看详情
03
7月
Poteligeo(Mogamulizumab)为许多MF和SS患者带来益处
Poteligeo(Mogamulizumab)用于治疗至少一种既往全身治疗后的晚期MF或SS（≥IIB期MF和所有SS）患者，这些患者在临床上不适合使用Brentuximab Vedotin治疗或对治疗无效。 在一项开放标签III期研究中，与组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂相比，Poteligeo(Mogamulizumab)与无进展生存期的显著改善相关。 Poteligeo(Mogamulizumab)是一种针对CC趋化因子受体4(CCR4)的一流人源化单克隆抗体(mAb)，CC趋化因子受体4(CCR4)是一种在MF和SS中可见的癌细胞上一致表达的蛋白质；一旦Poteligeo(Moga... 查看详情
02
7月
Braftovi加Mektovi用于具有 BRAF突变的转移性黑色素瘤
黑色素瘤是最危险的皮肤癌形式。患有远端黑色素瘤的美国人的5年相对存活率仅为23%。 新型药物的引入极大地改变了黑色素瘤所有阶段患者的治疗前景。当今晚期黑色素瘤患者的全身治疗包括靶向细胞毒性T淋巴细胞抗原4（例如易普利姆玛[Yervoy]）或程序性细胞死亡（PD）-1（例如帕博利珠单抗[Keytruda]、纳武单抗[Nivolumab]）的单克隆抗体。Opdivo])，以及抑制BRAF或MEK蛋白的口服小分子药物。 BRAF和MEK抑制剂对患有晚期黑色素瘤和突变（如BRAF V600）的患者特别有价值，BRAF V600激活称为MAPK的细胞信号通路。对于BRAF V600突变的35%至50%的... 查看详情
01
7月
Braftovi-Encorafenib-康奈非尼
什么是Braftovi-Encorafenib-康奈非尼？ 康奈非尼Braftovi是一种与一种叫做比美替尼Mektovib的药物联合使用的药物，用于治疗一种叫做黑色素瘤的皮肤癌患者： 已经扩散到身体其他部位或无法通过手术切除的，以及 具有特定类型的“BRAF”异常基因 康奈非尼Braftovi不应用于治疗BRAF型黑色素瘤患者。您的医生将进行测试以确保康奈非尼Braftovi适合您。 目前尚不清楚康奈非尼Braftovi对儿童是否安全有效。 在服用康奈非尼Braftovi之前，请告诉您的医生您的健康状况，包括您是否： 有肿胀问题的人 你有眼睛问题 您有心脏问题，包括称为QT延长综合征的病症 ... 查看详情
