17
10月
Tibsovo(ivosidenib艾伏尼布)用于胆管癌的生存疗效
Tibsovo(ivosidenib艾伏尼布)对具有IDH1突变的晚期胆管癌患者的最终总体生存疗效结果 重要性： 高达约20%的肝内胆管癌患者会出现异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)变异。在ClarIDHy试验中，Tibsovo(ivosidenib艾伏尼布)与安慰剂相比，通过中央评估确定的无进展生存率显著提高。 目的： 报告ClarIDHy试验的最终总生存期(OS)结果，该试验旨在证明Tibsovo(ivosidenib艾伏尼布)(AG-120)——一种一流的、口服的、小分子IDH1突变抑制剂与安慰剂相比用于IDH1突变的不可切除或转移性胆管癌患者的疗效。 设计和参与者： 这项多中心、随机、双盲、... 查看详情
16
10月
Inqovi(地西他滨口服片)治疗MDS和CMML的总体生存情况
Astex制药在国际骨髓增生异常综合征大会上介绍了MDS和CMML口服低甲基化剂INQOVI®（地西他滨和cedazuridine）第3阶段研究的总生存数据 研究实现了31.7个月的中位总生存期 更新的疗效数据显示总体反应率为62%，22%的患者达到完全反应 INQOVI是唯一一种与其静脉内(IV)形式具有同等暴露量的口服低甲基化剂 总部位于日本东京的大冢制药有限公司的全资子公司AstexPharmaceuticals,Inc.宣布了更新的临床数据，包括总体中位数生存率(mOS)，来自INQOVI®的ASCERTAIN 3期试验，该公司的口服地西他滨和cedazuridine（ASTX727或... 查看详情
16
10月
阿斯利康的Koselugo有望对神经纤维瘤病患者带来巨大影响
患有神经纤维瘤病 1 (NF1) 和丛状神经纤维瘤 (PNs) 的患者，尤其是幼儿，可能面临悲惨的经历。从剧烈的疼痛到毁容，这些广泛的挑战给患有这种疾病的患者和家庭带来了沉重的负担。 阿斯利康的 Koselugo 有望对他们的生活产生巨大影响。然而，这种药物在早期确实遇到了一些挫折。 尽管面临最初的挑战，Koselugo 终于在 2020 年被美国 FDA 批准使用，现在已经在其他市场获得批准。 自首次在美国批准 Koselugo 用于治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 儿童以来，已经过去了一年多的时间，在确保患者获得药物方面取得了重大进展。尽管... 查看详情
15
10月
Repatha(evolocumab)治疗家族性高胆固醇血症的儿科患者
FDA已批准Repatha®(evolocumab)用于10岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症的儿童患者。 基于HAUSER-RCT研究的批准表明LDL-C显著降低。 美国食品和药物管理局(FDA)已批准Repatha ® (evolocumab)作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低疗法的辅助治疗，用于治疗10岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的儿科患者，以减少低密度脂蛋白胆固醇。 HeFH是一种遗传性遗传疾病，全世界每250人中就有一人患有这种疾病。出生时高水平的LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病的发展，导致心血管事件（包括心脏病发作和其他血管疾病）的总体... 查看详情
15
10月
伊匹单抗Ipilimumab(Yervoy®)与间皮瘤
伊匹单抗Yervoy®，也称为ipilimumab，是一种免疫治疗药物。伊匹单抗Yervoy®用于治疗黑色素瘤和其他几种癌症。2020年，FDA批准了伊匹单抗Yervoy®和Opdivo®的组合作为间皮瘤治疗方法。临床试验仍在研究使用伊匹单抗Yervoy®治疗间皮瘤的最佳方法。这包括测试伊匹单抗Yervoy®与其他新兴间皮瘤治疗方法的结合。 什么是伊匹单抗Ipilimumab(Yervoy®)？ 伊匹单抗Yervoy®是由Bristol-Myers Squibb生产的免疫治疗药物。伊匹单抗Yervoy®的通用名称是ipilimumab。 伊匹单抗Yervoy®是一种单克隆抗体，属于一类称为免疫... 查看详情
14
10月
IgA肾病(IgAN)疗法Nefecon显著降低蛋白尿水平，维持肾功能稳定
Nefecon是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调剂，通过靶向下调IgA1治疗原发性IgA肾病（IgAN）。 IgA肾病是世界范围内最常见的原发性GN。它的特点是IgA1（特别是缺乏半乳糖的IgA1）沉积在肾小球系膜区。在大多数IgA肾病患者的循环中，半乳糖缺乏的IgA1及其相应的IgG和/或IgA自身抗体升高，并与疾病进展的风险增加相关。虽然IgA肾病的确切发病机制尚不清楚，但靶向半乳糖缺乏的IgA1及其自身抗体的产生似乎是IgA肾病的一种有前景的特异性治疗方法。 一项双盲、随机、对照临床试验，即NEFIGAN研究，旨在评估Nefecon的有效性和安全性。 Nefecon是一种口... 查看详情
14
10月
全面了解Kadcyla(Trastuzumab emtansine)的副作用
Trastuzumab emtansine(Kadcyla®)由两种不同的药物组合成一种药物： Trastuzumab(曲妥珠单抗)是一种单克隆抗体，通过“靶向”细胞表面的特定蛋白质（受体）发挥作用。 Emtansine是一种破坏癌细胞的化疗药物。 (Kadcyla)Trastuzumab emtansine用于治疗HER2阳性乳腺癌。如果淋巴结或乳房中仍有一些癌细胞，它可用于手术后的早期乳腺癌。但前提是您在手术前接受了多西他赛或紫杉醇以及曲妥珠单抗或帕妥珠单抗的治疗。 如果出现以下情况，也可以使用Trastuzumab emtansine： 乳腺癌在乳房或淋巴结中复发，无法进行手术 已经扩散... 查看详情
13
10月
最新数据显示Libtayo和化疗组合显著提高晚期NSCLC患者总体生存率
ESMO最新数据显示Libtayo®（cemiplimab）和化疗一线治疗组合显著提高晚期NSCLC患者的总体生存率 3期试验达到了主要和关键次要终点 Libtayo是两种PD-(L)1抑制剂之一，无论是单药治疗还是联合化疗，无论组织学如何，在一线晚期NSCLC中均显示出阳性3期结果 试验招募的患者具有不同的基线特征，包括鳞状和非鳞状组织学以及所有PD-L1表达水平；84%有ECOG 1表现状态（日常功能减少） RegeneronPharmaceuticals，Inc.和赛诺菲宣布了Libtayo®（cemiplimab）联合治疗的第3阶段积极结果，并在2021年欧洲医学肿瘤学会虚拟大会的一次... 查看详情
13
10月
Tibsovo(ivosidenib依维替尼)治疗IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病
CS3010-101是一项在中国进行的I期、多中心、单组研究，旨在评估口服Tibsovo(ivosidenib依维替尼)在中国成年IDH1易感突变的R/R AML患者中的药代动力学(PK)、药效学(PD)、安全性和临床疗效。 作为全球关键AG120-C-001研究的桥梁研究，它提供了中国R/R AML患者的数据。 数据显示，Tibsovo(ivosidenib依维替尼)对中国成人R/R AML易感IDH1突变患者具有临床疗效。ivosidenib耐受性好，安全性也在可控范围内 2021年8月，中国国家药品监督管理局(NMPA)受理了依伏西替尼(ivosidenib)用于治疗易感IDH1突变... 查看详情
12
10月
美国FDA批准LIVMARLI(maralixibat)用于Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症
美国食品和药物管理局(FDA)已批准MirumPharmaceuticals的LIVMARLI™（maralixibat）用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。LIVMARLI是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物，该病影响了美国2,000至2,500名儿童。LIVMARLI现在可用于处方。与批准一起，Mirum获得了罕见的儿科疾病优先审查凭证。 “我们感谢推进研究并参与LIVMARLI临床研究的患者、家属和医疗保健专业人员。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天，... 查看详情
