03
10月
Enhertu(trastuzumab deruxtecan)获批用于HER2突变肺癌的靶向治疗
越来越多的肺癌患者正在接受治疗，这些治疗将重点放在肿瘤的特定遗传变化上（靶向治疗）。现在，非小细胞肺癌（NSCLC）患者有另一种靶向治疗选择。 8月11日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Enhertu(trastuzumab deruxtecan)用于HER2基因中具有某种突变（称为“激活”突变）的NSCLC成人。大约3%的NSCLC患者具有这种HER2突变。 要具备Enhertu治疗的条件，患者还必须患有无法通过手术切除（不可切除）或已扩散到身体其他部位（转移性）的癌症，并且他们必须已经接受了一种或多种癌症治疗。 这项批准“备受期待，令人兴奋”，斯坦福大学癌症研究所的肺癌医生和研究员... 查看详情
02
10月
恩考芬尼Braftovi三联疗法治疗BRAF突变结直肠癌
恩考芬尼Braftovi(Encorafenib)是一种激酶抑制剂，针对BRAF V600E，以及野生型BRAF和CRAF体外无细胞检测，ic值分别为0.35、0.47和0.3 nM。50 BRAF基因突变，如BRAF V600E，可导致组成性激活的BRAF激酶，可能刺激肿瘤细胞生长。恩考芬尼Braftovi(Encorafenib)也能够绑定到其他体外激酶，包括JNK1，JNK2，JNK3，LIMK1，LIMK2MEK4，STK36和大幅减少配体结合这些激酶在临床可行的浓度(≤0.9μM)。 ANCHOR-CRC试验(NCT03693170)对90名患者进行了检查，该研究采用了2阶段设计。4... 查看详情
26
9月
免手术！Jelmyto(丝裂霉素凝胶)治疗低级别上尿路上皮癌
上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)包括肾盂癌和输尿管癌，与膀胱癌同属尿路上皮癌。根据对欧美人群的研究报道，UTUC占全部尿路上皮癌的5％~10％。而在中国，这一比例可能更高。根据2018年全国32家中心住院患者的初步调查结果显示，UTUC占尿路上皮癌的比例为9.3%~29.9%，平均17.9%。 UTUC的病因被认为与遗传、镇痛药物使用、职业接触、吸烟和马兜铃酸肾病相关，其具体的起病机制还有待进一步的研究。 低等级上尿路尿路上皮癌（Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma， LG-UTUC）... 查看详情
25
9月
通过皮下注射给药的Sarclisa(isatuximab)在预治疗骨髓瘤患者中显示出希望
根据最近的研究，通过皮下注射提供Sarclisa(isatuximab-irfc)可以改善预治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤患者的生活质量。 根据最近的数据，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，Sarclisa(isatuximab)通过皮下注射或体内给药系统给予治疗，与静脉注射Sarclisa联合Pomalyst(pomalidomide)和地塞米松治疗效果相似。 根据研究作者的说法，研究结果强调了皮下（皮下）注射Sarclisa与静脉注射（IV，通过静脉或静脉）输送药物的益处。 澳大利亚圣文森特医院临床血液学和临床血液学研究主任、该研究的第一作者Hang Quach博士及其同事在第19届国际骨... 查看详情
24
9月
“渐冻症”患者终于迎来新药Albrioza！
肌萎缩侧索硬化症（简称ALS），俗称“渐冻症”，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。 目前，ALS的发病机制尚不明确，科学家普遍认为其病因是基因与环境共同作用的结果。较为常见的ALS致病基因包括SOD1，TDP-43，研究显示，25.6％～30.6％的家族性ALS患者有SOD1突变。其它可能的发病机制包括RNA加工异常、谷氨酸兴奋性毒性、细... 查看详情
24
9月
睾酮缺乏新药Kyzatrex(十一酸睾酮)治疗性腺机能减退症效果怎样
美国食品和药物管理局(FDA)已批准Kyzatrex™（十一酸睾酮）用于成年男性的睾酮替代疗法，用于治疗与内源性睾酮缺乏或缺乏相关的疾病： 原发性性腺功能减退症（先天性或后天性）：由于隐睾、双侧扭转、睾丸炎、睾丸消失综合征、睾丸切除术、克兰费尔特综合征、化学疗法或酒精或重金属的毒性损伤等疾病导致的睾丸衰竭。这些男性的血清睾酮浓度通常较低，促性腺激素（促卵泡激素[FSH]、促黄体生成素[LH]）高于正常范围。 低促性腺激素性性腺功能减退症（先天性或后天性）：促性腺激素或促黄体生成素释放激素(LHRH)缺乏或肿瘤、创伤或辐射引起的垂体-下丘脑损伤。这些男性血清睾酮浓度低，但促性腺激素在正常或低范围... 查看详情
23
9月
关于Lucentis生物仿制药Cimerli的最新信息及价格
Cimerli™(ranibizumab-eqrn)是一种可与Lucentis(ranibizumab)互换的生物仿制药，将于2022年10月3日在美国上市 Cimerli是一种血管内皮生长因子抑制剂，用于治疗新生血管性(湿性)老年性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变和近视性脉络膜新生血管。 美国食品和药物管理局（FDA）将可互换产品定义为一种生物制剂，该生物制剂是基于数据证明其与已批准的参考产品高度相似，且产品之间没有临床意义上的差异而批准的。可互换产品可预期在任何给定患者中产生与参考产品相同的临床结果。 此外，对于多次接受药物治疗的患者，在参考产品和可... 查看详情
23
9月
B型血友病药物Rebinyn(重组糖基化凝血因子IX)怎么样？
诺和诺德（Novo Nordisk）Rebinyn长效因子IX药物，Rebinyn在体内的半衰期是因子IX老药（如辉瑞BeneFix）的大约5倍，这降低了为控制出血而进行输液的次数。诺和诺德称，Rebinyn的半衰期优于Alprolix，与Idelvion差不多，但用药间隔期间，Idelvion的暴露量较高。 2017年3月，在欧洲获得批准推荐，N9-GP在欧洲以Refixia作为商品名销售。 2017年6月，美国FDA批准诺和诺德长效因子IX药物Rebinyn用于B型血友病，成年及儿童中用于按需治疗、出血发作控制及手术期间出血的手术期管理。 2022年7月，美国食品药品监督管理局(FDA)已... 查看详情
21
9月
耐药性多发性骨髓瘤新药Pepaxti(Melflufen)在欧洲获批
欧盟委员会已批准Oncopeptides公司的药物Pepaxti美法仑氟芬胺(melphalan flufenamide，也称为Melflufen)与地塞米松联合使用，使其可用于难以治疗的多发性骨髓瘤成人。 在Pepaxti获得批准之前，欧洲药品管理局(European Medicines Agency)下属的人用医药产品委员会(Committee for Medicinal Products for Human Products)对Pepaxti给出了积极的评价。 它适用于所有欧盟（EU）国家/地区以及冰岛、列支敦士登和挪威。该公司还致力于在今年年底前在德国推出该药物。 “Pepaxti在欧... 查看详情
20
9月
肿瘤性软骨症患者迎来新疗法Crysvita(burosumab,布罗索尤单抗)
肿瘤诱导骨软化症(TIO)是一种罕见病，其特点是肿瘤导致骨骼虚弱软化。与TIO相关的肿瘤(间充质瘤较常见)会释放过量的成纤维细胞生长因子23(FGF23)，这是一种肽激素样物质，可通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。 磷酸盐是一种电解质，在骨骼维护、细胞能量产生和神经功能中发挥重要作用。一旦磷酸盐被过度消耗，就会出现严重的低磷血症，包括骨软化、肌肉无力、疲劳、骨痛和骨折等症状。 欧盟委员会已批准Crysvita（burosumab，布罗索尤单抗）治疗在1至17岁的儿童和青少年和成年人中与肿瘤诱导的骨质软化症（TIO）中与磷酸间充质肿瘤（PMT）相... 查看详情
