26
10月
肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)
Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。CALD是一种罕见的神经退行性疾病，主要影响年幼儿童，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。 Skysona是第一个也是唯一一个获监管批准用于治疗CALD的一次性基因疗法。2021年7月，Skysona获得欧盟批准，用于治疗携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用的早期CALD患者。 Skysona专门设计用于治疗这种不可逆神经退行性疾病的根本病因，并稳定神经功能。在美国，FDA已授予S... 查看详情
25
10月
Aponvie(aprepitant,阿瑞匹坦注射剂)用于预防术后恶心和呕吐
术后恶心和呕吐（PONV）是外科手术的常见并发症，大约30%的手术患者和80%的高危患者都会发生这一症状。PONV与麻醉气体或镇痛药物的使用有关，在妇科、腹部、乳房、眼睛和耳朵的手术后，尤其在持续一个小时及以上时间的手术后，更为常见。部分患者调查显示，PONV被列为手术并发症中最严重的症状之一，甚至超过疼痛。 美国FDA已批准Aponvie(aprepitant，阿瑞匹坦，也称HTX-019)注射乳剂用于静脉注射(IV)，以预防成人术后恶心和呕吐。 PONV常见于手术后，其会导致住院时间增加、恢复时间延长以及患者满意度的下降。口服阿瑞匹坦用于预防术后恶心和呕吐已超过16年，令人兴奋的是，随着A... 查看详情
24
10月
斑秃新药Ritlecitinib显著改善头皮毛发再生
斑秃是一种自身免疫性疾病，具有一种内在的免疫炎症发病机制。该病在免疫系统攻击人体毛囊时发生，导致毛发脱落。这种脱发通常发生在头皮上，但也会影响眉毛、睫毛、面部毛发和身体其他部位。据估计，斑秃影响美国约680万人、全球约1.47亿人。 斑秃平均发病年龄在25至35岁之间，但它也会影响老年人、儿童和青少年，并且在男女和所有种族中都可见。斑秃与许多患者的健康相关生活质量差有关，这些患者可能遭受严重的心理障碍，包括抑郁和焦虑。然而，至今还没有经过FDA批准的治疗斑秃的药物或疗法。 Ritlecitinib是一种新的共价激酶抑制剂，对Janus激酶3（JAK3）和肝细胞癌（TEC）激酶家族的酪氨酸激酶成... 查看详情
23
10月
硫代硫酸钠注射液Pedmark可降低儿童顺铂所致听力损失的风险
FDA近日已批准Pedmark（sodium thiosulfate injection，硫代硫酸钠注射液）用于患有局限性非转移性实体瘤的至少1个月大的儿科患者。通过随机、开放标签、多中心3期SIOPEL6（NCT00652132）和3期COG ACCL0431（NCT00716976）试验证明，Pedmark可降低与顺铂相关的耳毒性风险。 SIOPEL6试验研究了1个月至18岁标准风险肝母细胞瘤患者在顺铂基础上加或不加硫代硫酸钠Pedmark的化疗。研究人员发现，与单独接受顺铂的患者相比，接受该组合的患者听力损失的发生率更低（39% vs 68%）。 COG ACCL0431试验评估了以顺铂... 查看详情
22
10月
Ezharmia在日本获批治疗T细胞白血病/淋巴瘤
日本厚生劳动省(MHLW)已批准Ezharmia(valemetostat tosilate)，一种EZH1和EZH2的首创双重抑制剂，用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)患者。 成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)是一种罕见的侵袭性T细胞血液系统恶性肿瘤，由人类嗜T淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。 此次对Ezharmia的批准是基于一项在日本开展的开放标签、单组、关键性2期研究的结果，该研究在患有3种侵袭性亚型的复发性或难治性ATL的25例患者中评价了疗效和安全性。根据独立疗效评估委员会的评价，研究显示客观缓解率(ORR)为48%(95%CI：27.8%-68.7%)... 查看详情
20
10月
Relyvrio获批！渐冻症ALS患者战胜病魔再进一步！
Relyvrio（在美国以前称为AMX0035）是一种口服固定剂量联合疗法，用于治疗成人ALS患者。 Relyvrio在ALS的随机安慰剂对照临床试验中显着减缓了身体功能的丧失 CENTAUR临床试验的详细数据发表在《新英格兰医学杂志》、《肌肉与神经》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。 Amylyx制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准RELIVRIO™（苯基丁酸钠和金牛二醇）用于治疗患有肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的成人。Relyvrio（在美国以前称为AMX0035）在一项随机的安慰剂对照临床试验中显着减缓了ALS患者身体功能的丧失。Relyvrio可以作为单一疗法或与... 查看详情
19
10月
Piqray阿培利司片(alpelisib)显示在儿童PIK3CA相关生长过度谱系疾病中的临床益处
根据2022年ESMO大会上发表的回顾性EPIK-P1研究（NCT04285723）预先指定的次要终点的结果，Piqray阿培利司片(alpelisib)减少了对手术的需要，并改善了PIK3CA相关过生长谱（PROS）疾病的儿童患者接受PI3K抑制剂治疗的表现状态和疾病相关体征和症状。 研究结果表明，在指数日期，至少有20%的儿童患者出现脂肪增多症、脊柱侧凸、肥大、炎症和发育迟缓，并在12周内得到改善。值得注意的是，24.2%的儿童患者在24周时的表现状态得分有所改善，在此期间没有患者因疾病进展而需要手术，而在诊断期和指数前期期间至少接受过一次手术（范围为1-15）的患者中，这一比例为84.6... 查看详情
18
10月
Enhertu：HER2低表达(HER2-low)乳腺癌的新治疗方法
FDA最近宣布批准Enhertu（trastuzumab deruxtecan），这是一种治疗HER2低表达乳腺癌的新疗法。作为专门针对该癌症亚型的第一种治疗方法，FDA批准使这种靶向癌症治疗方案更广泛地适用于每个人。 什么是HER2低表达(HER2-low)乳腺癌？ HER2是一种蛋白质，当过度表达时会导致乳腺癌细胞迅速生长。HER2-低乳腺癌是HER2亚型中的一种分类，HER2-低肿瘤在细胞表面有一些HER2蛋白，但不足以将它们归类为HER2阳性。 在定义HER2低之前，80%至85%的新乳腺癌病例将被标记为HER2阴性。然而，大约60%的HER2阴性新患者现在被认为是HER2低的。在FD... 查看详情
17
10月
NRAS突变黑素瘤治疗失败，用贝美替尼Mektovi(Binimetinib)效果好吗？
贝美替尼Mektovi(Binimetinib)是丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1（MEK1）和MEK2活性的可逆抑制剂。MEK蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节剂。在体外，贝美替尼Mektovi在无细胞免疫测定中抑制细胞外信号相关激酶（ERK）磷酸化以及BRAF突变人黑素瘤细胞系的活力和MEK依赖性磷酸化，贝美替尼Mektovi还抑制BRAF-突变小鼠异种移植模型中的体内ERK磷酸化和肿瘤生长。 贝美替尼Mektovi属于一类称为激酶抑制剂的药物。它的工作原理是阻断异常蛋白质的作用，该蛋白质向癌细胞发出繁殖信号。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。 一项开放性3期比较了新型MEK抑... 查看详情
16
10月
序贯免疫治疗和靶向治疗显示OS对BRAF+黑色素瘤的益处
BRAF V600突变型黑色素瘤患者免疫治疗和靶向治疗的三种不同测序方案显示了与先前研究结果一致的积极生存结果和安全性。 SECOMBIT第2阶段试验（NCT02631447）的结果显示，ipilimumab（Yervoy）加nivolumab（Opdivo）的序贯免疫治疗，然后是Encorafenib（Braftovi）加Binimetinib（Mektovi）的靶向治疗组合，可为未经治疗的BRAF突变转移性黑色素瘤患者提供总体生存率（OS）益处。 随机的3组2期SECOMBIT试验，A组患者先接受靶向治疗，然后进行免疫治疗；B组先接受免疫治疗，然后是靶向治疗，或C组给予患者靶向治疗，然后是... 查看详情
