05
11月
序贯免疫治疗和靶向治疗在BRAF+黑素瘤中显示OS获益
BRAF V600突变黑色素瘤患者的免疫治疗和靶向治疗的三种不同测序方案显示了积极的生存结果和安全性，与先前研究的结果一致。 SECOMBIT 2期试验（NCT02631447）的结果显示，ipilimumab（Yervoy）联合nivolumab（Opdivo）的序贯免疫治疗，随后是康奈非尼Encorafenib（Braftovi）联合比美替尼Binimetinib（Mektovi）的靶向治疗组合，为未经治疗的BRAF突变转移性黑色素瘤患者提供了总体生存（OS）益处。 随机、3个研究单元的SECOMBIT二期试验招募了A组患者，在A组患者接受靶向治疗后再进行免疫治疗，B组患者接受免疫治疗后再... 查看详情
04
11月
康奈非尼(Encorafenib)+比美替尼(Binimetinib)延长了BRAF V600突变黑色素瘤的生存期
根据COLUMBUS 3期试验的5年随访结果，康奈非尼Braftovi(Encorafenib)和比美替尼Mektovi(Binimetinib)联合使用可持续改善BRAF V600突变型黑色素瘤患者的无进展生存率和总生存率，且无新的安全信号。 具体而言，该方案在诱导长期OS和PFS获益方面优于单药vemurafenib(Zelboraf)和单药康奈非尼(Encorafenib)。在全随机人群(n = 192)中，联合治疗的PFS率为23%，而在乳酸脱氢酶(LDH)水平正常的队列(n = 137)中，PFS率为31%。这些人群的OS率分别为35%和45%。 在40.8个月的随访中，接受康奈非尼... 查看详情
02
11月
Orkambi在实际应用中的益处不仅仅是肺功能
调节剂可以帮助“体内涉及CFTR功能的每个系统” 对于一小部分患有囊性纤维化（CF）患者，用Orkambi（ivacaftor/lumacaftor）治疗一年可改善骨骼健康并稳定胰腺功能，营养状况，生殖激素水平和肺功能。 以色列最近的一项研究结果表明，Orkambi的使用针对的是驱动CF的CFTR通道故障，可能对肺功能以外的患者有益，这是大多数临床试验的主要目标。 研究人员写道：“这是CF患者的一个新时代，在这个时代，CFTR调节剂尽可能早地启动，即将完全改变疾病的进程，不仅在呼吸方面，而且可能在涉及CFTR功能的身体每个系统中。 什么是Orkambi？ Orkambi是由Vertex Pha... 查看详情
01
11月
关于Tecartus治疗白血病和淋巴瘤的知识
Tecartus（brexucabtagene autoleucel）是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。这是一种免疫治疗药物。 Tecartus治疗某些癌症，如B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和套细胞淋巴瘤（MCL）。 Tecartus有许多副作用，其中一些副作用可能严重并危及生命。由于这些风险，FDA通过风险评估和缓解策略（REMS）药物安全计划监督其使用。 Tecartus（brexucabtagene autoleucel）是一种CAR-T细胞疗法。这是一种旨在利用自身免疫系统对抗癌症的治疗方法，也称为免疫疗法。 像Tecartus这样的CAR-T细胞疗法为许多患有某些难以治疗的... 查看详情
31
10月
胃溃疡新药Konvomep口服悬浮液治愈率可达91.4%
胃溃疡是在胃内部表层生疮的情形。最常见的致病原因是幽门螺杆菌（Helicobacter pylori）感染以及服用非甾体抗炎药（NSAID）造成胃酸分泌过多。患者会出现灼烧般胃痛、腹胀、心灼感、恶心与脂肪性食物可消化量降低等症状。病危患者，即那些于重症监护治疗病房（ICU）治疗的病患，由于生理上压力等原因，比一般人更容易出现因溃疡引起的上肠胃道出血现象。 质子泵抑制剂是最常用的减少胃酸的处方药，它可以治疗溃疡，也可以预防溃疡。常见的质子泵抑制剂有兰索拉唑、奥美拉唑、泮托拉唑、雷贝拉唑和埃索美拉唑。Konvomep是质子泵抑制剂、奥美拉唑和碳酸氢钠的组合，是一种创新型口服液体制剂。 Konvom... 查看详情
30
10月
升白针新药Rolvedon(eflapegrastim)用于化疗引起的中性粒细胞减少症
Rolvedon(eflapegrastim-xnst)注射液 是一种长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），通过结合在粒细胞祖细胞上表达的G-CSF受体来刺激其增殖过程，使其最终在骨髓中产生功能性活化的嗜中性粒细胞，用于治疗化疗引起的中性粒细胞减少症。中性粒细胞是一种白细胞，是抵抗感染的主要手段。粒细胞集落刺激因子（G-CSF）是白细胞刺激因子，在中国俗称“升白针”。 Rolvedon(eflapegrastim)目前可用于降低发热性中性粒细胞减少的感染发生率，表现为在接受骨髓抑制抗癌药物的非髓系恶性肿瘤患者中出现发热性中性粒细胞减少的临床显著发生率。 Rolvedon是一种长效粒细胞集落刺激... 查看详情
29
10月
奥希替尼(Osicent)治疗EGFR突变肺癌改善无病生存期
肺癌是男性和女性癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡人数的五分之一。通常，肺癌分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中80%-85%为非小细胞肺癌。 大部分NSCLC患者在确诊时已是晚期，而大约25-30%的患者在确诊时有机会接受手术治疗。 在有机会接受手术治疗（IB-IIIA期）的患者中，大部分患者虽然接受了完全肿瘤切除手术和辅助化疗，但最终仍会复发。 由于缺乏有计划的筛查，早期肺癌诊断往往是在对无关疾病进行影像学检查时发现的。 美国和欧洲约有10-15％的非小细胞肺癌患者存在EGFR突变（EGFRm），而亚洲患者中该比例高达30-40％。 这些患者对表皮生长因子受体酪氨... 查看详情
28
10月
肝肾综合征(HRS)新药Terlivaz(terlipressin)为患者带来新希望！
涉及肾功能快速下降的肝肾综合征(HRS)是一种急性且危及生命的疾病，发生在晚期肝病患者身上。HRS分为2种不同的类型——一种是快速进展型，导致急性肾功能衰竭，患者通常需要住院治疗，另一种更慢性的类型，会在数周至数月内进展。如果不治疗，HRS会导致肾功能迅速下降中位生存时间约为两周，三个月内死亡率超过80%。肝移植是目前HRS患者的唯一治愈办法。 近日美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Terlivaz(terlipressin，特利加压素)注射剂，用于改善患有肝肾综合征的成人的肾功能。 Terlivaz是全球首个获FDA批准用于改善成人肝肾综合征患者肾功能的药物。 Terlivaz是内源性加... 查看详情
27
10月
Xenpozyme(olipudase alfa)使酸性鞘磷脂酶缺乏症患者病情明显改善
美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种罕见遗传病的首次治疗方法。 在此批准之前，没有药物被批准用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）。但现在，FDA已经批准了一种名为Xenpozyme(olipudase alfa)的药物来治疗这种严重的疾病。 FDA指出，ASMD可能导致早期死亡，这意味着迫切需要更多的治疗方法。 “开发罕见疾病治疗方法所涉及的挑战是重大而独特的，”FDA罕见疾病、儿科、泌尿科和生殖医学办公室副主任Christine Nguyen博士在一份新闻稿中说，“我们相信患有ASMD的患者、他们的家人和他们的医生将会欢迎这一期待已久的进步。 ASMD患者缺乏一种酶来帮助分解积聚在重要... 查看详情
26
10月
狼疮性肾炎(LN)首个口服药物Lupkynis(voclosporin)显著提高肾脏缓解率
Aurinia与Otsuka共同研发的狼疮肾炎治疗药物Lupkynis(voclosporin)已获得欧盟的批准，这是首个治疗活动性狼疮肾炎的口服药物。 狼疮性肾炎(LN)是系统性红斑狼疮(SLE)最严重的临床表现，SLE是一种慢性、复杂的自身免疫性疾病。 狼疮肾炎的出现代表着红斑狼疮的病情已经发展到了一个非常严重的地步，如果再不进行有效的治疗，是会导致永久性的、无法逆转的肾脏损害，导致终末期肾病，最终危及生命。虽然相比于以前，红斑狼疮的治疗已经有了很大的突破，但仍然会有接近三分之一的红斑狼疮患者会发展为狼疮肾炎。 而在中国，SLE的患病率居世界第二位，狼疮性肾炎的发病风险也高于其他非亚洲国家... 查看详情
