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药物指南

15
11月

康奈非尼(Braftovi)和比美替尼(Mektovi)临床研究结果怎样,如何给药?

目前,康奈非尼Braftovi(Encorafenib)和比美替尼Mektovi(Binimetinib)组合疗法已在美国、欧洲获得批准用于治疗携带BRAF V600K或V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤。 联合用药在BRAF V600E突变黑色素瘤的肿瘤生长抑制研究中抗肿瘤活性更强。与单独用药相比,康奈非尼(Braftovi)和比美替尼(Mektovi)联合用药延迟了BRAF V600E突变黑色素瘤的耐药性出现。 康奈非尼(Braftovi)+比美替尼(Mektovi)联合方案的批准是基于COLUMBUS的III期临床研究结果。数据显示,与Roche Black治疗晚期黑色素瘤的特效药...
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14
11月

口服Brexafemme(ibrexafungerp)治疗严重真菌感染的临床数据

Brexafemme(ibrexafungerp片剂)是一种三萜类抗真菌药,适用于治疗成人和初潮后患有外阴阴道念珠菌病(VVC)的儿科女性。 平台报告中强调的真菌疾病类型的累积中期结果分析显示,使用Brexafemme(ibrexafungerp)治疗的患者有82.3%的临床结果为阳性。 全因死亡率分析显示,侵袭性念珠菌病或念珠菌血症使用Brexafemme(ibrexafungerp)治疗的患者,治疗后30天生存率为94.6%。 SCYNEXIS公司宣布了正在进行的FURI三期研究中口服Brexafemme(ibrexafungerp)治疗难治性念珠菌病患者的累积中期结果和全因死亡率数据。 ...
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13
11月

伏索利肽Voxzogo治疗遗传性身材矮小的临床试验结果喜人

试验目标 伏索利肽vosoritide(Voxzogo)是一种C型利钠肽类似物,它与软骨细胞上的受体结合,通过抑制ERK1/2-MAPK通路导致软骨细胞增殖和分化增加。伏索利肽Voxzogo最近被批准用于增加软骨发育不全儿童的线性生长。研究旨在评估伏索利肽Voxzogo在6类基因突变儿童中的安全性和有效性:软骨发育不良、Raspathies(包括Noonan综合征)、聚集蛋白聚糖缺乏症、杂合NPR2突变携带者、CNP缺乏症和SHOX缺乏症。 方法 这是一项前瞻性的II期研究,目标为35名受试者。所有受试者必须在6种类型中的一种中有基因突变记录,男孩在3至11岁之间,女孩在3至10岁之间处于青春...
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12
11月

肺癌药物Tabrecta卡马替尼(capmatinib)怎么样,如何使用和购买

Tabrecta卡马替尼(capmatinib)用于治疗携带异常的间质上皮转化(MET)基因外显子14跳跃突变的、已扩散转移且无法通过手术移除的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。Tabrecta卡马替尼(capmatinib)是美国FDA批准的第一个专门针对METex14突变转移性NSCLC的疗法。该药是一种口服、强效、选择性MET抑制剂,于2020年5月获得FDA批准,用于治疗携带METex14突变的转移性NSCLC成人患者,包括一线治疗(初治)患者,以及先前接受过治疗(经治)的患者,无论先前治疗药物类型如何。 Tabrecta卡马替尼(capmatinib)是一种酪氨酸激酶抑制剂,靶向酪氨酸...
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11
11月

具有多重抗癌机制的新药Rybrevant(埃万妥单抗)国内能买到吗?

埃万妥单抗amivantamab(Rybrevant)是一种全人源EGFR-MET(间质表皮转化因子)双特异性抗体,能够与EGFR和MET的细胞外结构域相结合,具有多重抗癌机制。 埃万妥单抗amivantamab(Rybrevant)通过阻断配体诱导的激活以及诱导受体降解而抑制EGFR和MET两个信号通路,进而发挥其在这类非小细胞肺癌患者治疗中的优势,使埃万妥单抗amivantamab(Rybrevant)成为EGFR外显子20插入突变肺癌患者的首款靶向药物。 埃万妥单抗amivantamab(Rybrevant)的另一类优点在于它对几乎所有的EGFR突变类型都具有治疗活性,且在奥希替尼耐药后...
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10
11月

司美替尼Selumetinib(Koselugo)治疗神经纤维瘤具有显著的临床益处

司美替尼Selumetinib(Koselugo)是一种新型口服激酶抑制剂,用于3岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者,治疗有临床症状(包括疼痛和毁容)、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤(PN)。 NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病,导致肿瘤在神经上生长。Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂,是第一种被批准治疗NF1的药物。 NF1基因编码神经纤维瘤病蛋清(neurofibromin),该蛋白对RAS/MAPK通道开展负管控,协助操纵细胞生长、分裂和生存。NF1基因变异很有可能造成RAS/RAF/...
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09
11月

HER2低表达乳腺癌治疗的新突破:Enhertu

HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌的20%,其增长速度比其他类型的乳腺癌快得多。这是因为它含有一种被称为人类表皮生长因子受体2的蛋白质,它刺激细胞比正常更快地生长。 “这意味着蛋白质被过度表达,”Henry Ford Health的医学肿瘤学家Haythem Ali博士说。“打个比方:例如,HER2阳性细胞在其细胞表面不是只有10根天线,而是有1000根天线。如果你有很多天线,你会接收到更强的生长信号。 由于HER2阳性乳腺癌的生长速度如此之快,过去的中位生存期大约在9到12个月之间。但是由于专门针对HER2蛋白的单克隆抗体治疗,HER2阳性乳腺癌的中位生存期现在约为三年半。(然而,Haythe...
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08
11月

罗米司亭romiplostim(Nplate)治疗成人和儿童原发性免疫性血小板减少症

罗米司亭romiplostim(Nplate)是一种Fc肽融合蛋白(肽类抗体药物),通过TPO受体使血小板生成增加。 原发性免疫性血小板减少症(ITP)的特征是血小板破坏加速,血小板生成不理想。血小板生成素(TPO)受体激动剂结合并激活人TPO受体,并已显示可增加血小板计数。成人和儿童患者长期服用Nplate(romiplostim,罗米司亭)的有效性和安全性怎么样? 一项回顾性观察研究,纳入接受罗米司亭romiplostim(Nplate)的10名成人和4名儿童ITP患者。 终点是达到血小板反应的患者比例(血小板计数>50×10(9)/L,并且在任何计划就诊时基线血小板计数翻倍,不包括...
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07
11月

试验结果显示Opzelura芦可替尼乳膏(ruxolitinib)显著改善面部和全身色素再生

3期TruE-V临床试验 Incyte公司宣布,《新英格兰医学杂志》发表了3期TRuE-V临床试验项目的结果,该项目评估了 1.5% 芦可替尼乳膏Opzelura(ruxolitinib)对12岁及以上非节段性白癜风患者的疗效。 第 3 阶段数据结果 3期TRuE-V临床试验项目在整整52周后收集的数据表明,芦可替尼乳膏Opzelura(ruxolitinib)治疗时间越长,实现色素再生的患者比例越高。 “Incyte致力于为患有免疫介导的皮肤病的人开发创新药物,在NEJM上发表TRuE-V结果是多年来推进白癜风科学工作的高峰,其中没有批准的药物治疗色素沉着,”Incyte炎症和自身免疫集团副...
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06
11月

Cabometyx在包括转移性非小细胞肺癌在内的不同肿瘤类型中疗效喜人

多中心Ib期COSMIC-021试验的最新结果显示,Cabometyx卡博替尼(cabozantinib)联合atezolizumab在转移性NSCLC患者中的临床活性令人鼓舞,且在既往接受免疫检查点抑制剂(ICI)治疗的患者中毒性可控。这些数据为Cabometyx在转移性NSCLC中的潜力奠定了基础。 “目前,一线免疫治疗加或不加化疗是转移性NSCLC患者的标准护理,但对于那些在先前免疫治疗后进展的患者,确实需要其他有效的治疗方案,”法国Gustave Roussy研究所药物开发部门负责人、COSMIC-021试验的研究人员Santiago Ponce-Aix医学博士说。“这些新数据令人鼓舞...
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