药物指南

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Ganaxolone孤儿药品认定，用于治疗Lennox-Gastaut综合症。 Lennox-Gastaut综合症是一种严重的癫痫病。该疾病始于儿童期，以神经发育障碍和难治性弛缓性、阵发性和全身性癫痫为特征。 Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸（GABA）A受体正调节剂，旨在通过抑制导致癫痫发作的异常电放电来调节脑部活动。预计将在2023年第二季度开始进行第二代Ganaxolone的多剂量升级研究。 Marinus Pharmaceuticals的首席监管和质量保证官Kimberly McCormick表示：“这是Ganaxolone第七个... 查看详情

Pombiliti（Cipaglucoside alfa）是AT-GAA的一种成分，是一种由两部分组成的研究性疗法，已在欧盟被批准用于治疗成人晚发性庞贝病（LOPD）。 欧盟委员会（EC）的裁决是在欧洲药品管理局下属的人类使用药品委员会（CHMP）发表积极意见之后做出的。 CHMP对该疗法的另一个组成部分口服米格鲁司特的建议预计将于6月底发布。做出最终批准决定的欧盟委员会通常遵循CHMP的建议。 该疗法的开发商Amicus Therapeutics的执行主席John Crowley在一份公司新闻稿中表示：“欧盟委员会批准Pombiliti是为居住在欧盟的所有患有晚发性庞贝病的成年人提供这种急需... 查看详情

数据表明，vadadustat在透析时每周给药三次时，在治疗慢性肾脏疾病引起的贫血方面，不劣于ESA。 Vadadustat在每周使用三次时表现出与长效ESA相似的安全性 Akebia Therapeutics, Inc.生物制药公司宣布了FO®2CUS的积极结果，该研究评估了vadadustat(口服缺氧诱导因子丙氨酸羟化酶(HIF-PH)抑制剂)在血液透析患者中的有效性和安全性，这些患者从长效促红细胞生成剂(ESA)转换为每周三次口服vadadustat剂量以维持贫血的治疗。数据表明，vadadustat满足主要和次要疗效终点，在透析时每周使用三次，在治疗血液透析患者因慢性肾脏疾病引起的贫... 查看详情

非达霉素Fidaxomicin（Dificid/Daficid）是一种新型抗生素，用于治疗Clostridium difficile（艰难梭菌）感染。艰难梭菌是一种可导致严重腹泻和肠道炎症的细菌，特别是在长期使用抗生素后。 与其他治疗艰难梭菌感染的抗生素不同，非达霉素Fidaxomicin具有高度选择性和低毒性。这意味着它只会杀死艰难梭菌，而不会对肠道中的其他有益菌群造成太大的损害。与其他抗生素相比，Fidaxomicin的耐药性也较低。 非达霉素Fidaxomicin通过干扰艰难梭菌的DNA复制和蛋白质合成来杀死细菌。由于其高度选择性，使用Fidaxomicin治疗艰难梭菌感染的患者通常能够... 查看详情

美国食品和药物管理局（FDA）已授予zagociguat（之前为CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药物名称。 Zagociguat是第一种中枢神经系统渗透sGC刺激剂，被开发为涉及中枢神经系统的严重疾病的症状性和潜在的疾病改善疗法。在一项针对MELAS*患者的为期29天的开放标签研究中，zagociguat治疗与多种疾病相关生物标志物的改善有关：线粒体功能、炎症、脑血流量、功能性脑连接和视觉诱发的脑激活。这些数据与线粒体疾病患者细胞和斑马鱼疾病模型的临床前研究数据相结合，支持Zagociguat作为MELAS/线粒体疾病治疗药物的潜力。 Cyclerion首席执行官Peter Hecht博士表... 查看详情

近日，美国食品和药物管理局(FDA)授予Osemitamab (TST001)孤儿药称号，该单克隆抗体为高亲和力人源化ADCC增强抗Claudin18.2单克隆抗体，用于治疗胰腺癌患者。这是Osemitamab (TST001)继2021年被指定用于治疗胃癌和胃食管癌之后的第二个孤儿药指定。  孤儿药用于罕见病的预防、治疗和诊断。美国FDA授予的ODD适用于美国每年患者少于200万的罕见疾病的药物和生物制剂。已获得认证的药物有可能在美国享受税收优惠，上市后七年的市场独占期以及其他政策激励措施。 胰腺癌是最具治疗挑战性的癌症之一，因为它通常在晚期被诊断出来，对现有疗法的预后通常很差。诊断时的 5... 查看详情

随着现代化的生活方式和食品供应链的变化，越来越多的人开始关注心血管健康问题。而Vascepa（icosapentethyl）则是近年来备受瞩目的一种心血管药物。 Vascepa（icosapentethyl）是一种由美国Amrin Corporation开发的药物，主要成分为EPA（二十碳五烯酸）。EPA是一种人体必需的多不饱和脂肪酸，其具有抗炎、降血脂等作用。Vascepa（icosapentethyl）的研发初衷是为了降低血脂、预防心脏病等心血管疾病的发生。 Vascepa（icosapentethyl）的临床试验结果表明，该药物可以显著降低血脂，尤其是三酰甘油水平，并且减少心脏事件的发生... 查看详情

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予细胞治疗药物temferon孤儿药称号，用于治疗脑癌患者。 根据药物制造商Genenta science的一份新闻稿，FDA为治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)的细胞疗法Temferon提供了孤儿药地位 在新闻发布会上，这家临床阶段免疫肿瘤公司解释说，被指定为孤儿药将允许temferon进一步开发，用于治疗大约20万名最常见的原发性恶性脑。 大约60%的GBM人群具有未甲基化的MGMT启动子状态，这正是Temferon的目标。此外，Temferon通过改变表达tie -2的单核细胞释放已知的抗肿瘤药物IFN-α，从而恢复免疫系统并抵消肿瘤生长，而不具有IFN... 查看详情

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Ipsen（益普生）制药公司重新提交Palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的新药申请(NDA)。FDA指定的目标监管行动日期为2023年8月16日。 Palovarotene已获得FDA突破性治疗和孤儿药称号，如果获得批准，它将成为美国约400名FOP患者的第一种治疗方法，FOP是一种极其罕见的、进行性的、限制生命的骨病 提交给FDA的数据包括来自整个Palovarotene临床试验项目的额外分析，包括关键的MOVE研究，这是在FOP患者中进行的第一个III期研究。 此外，Ipsen（益普生）制药公司还要求重新审查欧洲药品管理局20... 查看详情

BioMarin Pharmaceutical Inc.股份有限公司将提供最新数据，证明伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的长期益处，以及软骨发育不全儿童疾病负担的新观察数据。这些数据将于本周在犹他州盐湖城举行的2023年美国医学遗传学和基因组学院（ACMG）年度临床遗传学会议上以口头演讲和五张海报的形式分享。 这些数据将包括来自软骨发育不全儿童的开放标签II期扩展研究的7年结果，进一步证明随着儿童年龄的增长，伏索利肽Voxzogo(vosoritide)对生长速度的改善是持续的。接受伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的儿童的平均年龄和性别的年化生长速度(agv... 查看详情