24
4月
诺华公司宣布Kesimpta治疗复发性多发性硬化症的长期积极数据
近日，诺华公司宣布了其多发性硬化症(MS)治疗药物Kesimpta (ofatumumab)的开放标签扩展研究的积极新长期数据。 大约85%的多发性硬化症患者最初被诊断为复发型 ALITHIOS研究的结果显示，与那些开始使用疾病修饰治疗(Aubagio) teri氟米特，后来改用Kesimpta的患者相比，复发性MS患者更早和持续使用该疗法长达5年的确诊残疾恶化事件更少。 诺华公司表示，在Kesimpta治疗的5年中，脑容量变化也保持在较低水平，最初随机分配接受该治疗的患者在第5年的脑容量损失水平低于最初接受teri氟米特治疗的患者。 一项单独的分析表明，Kesimpta治疗长达5年的耐受性良... 查看详情
24
4月
关于Kesimpta在复发性多发性硬化症患者中的治疗效果和安全性
诺华公司宣布了ALITHIOS开放标签扩展研究的新长期数据，该数据显示，与那些开始服用特立氟胺并后来改用Kesimpta的患者相比，在长达五年的时间里，早期和持续服用Kesimpta（ofatumumab）的患者残疾恶化事件和脑容量变化较少。 另一项分析显示，Kesimpta治疗长达五年的耐受性良好，没有发现新的或增加的安全风险。这些数据将在2023年4月22日至27日在波士顿举行的美国神经病学学会年会上公布。 克利夫兰诊所神经病学研究所的首席研究员Jeffrey A.Cohen医学博士说：“通过持续的Kesimpta治疗，残疾进展和脑容量变化的关键指标表明，大多数患者在五年内都没有疾病进展。... 查看详情
22
4月
Brexpiprazole(Rexulti)是否将成为美国首个治疗阿尔茨海默病的药物?
美国食品药品监督管理局小组投票支持Brexpiprazole(Rexulti)作为阿尔茨海默病激动症的潜在治疗方法 美国食品药品监督管理局预计将在2023年5月10日前做出决定，决定Brexpiprazole(Rexulti)是否将成为首个获批的治疗阿尔茨海默病的药物。 美国食品药品监督管理局的外周和中枢神经系统药物咨询委员会投票认为，目前关于Brexpiprazole(Rexulti)（Rexuti；Otsuka/Londbeck）的数据显示，有足够的证据表明其益处大于潜在风险。Brexpiprazole(Rexulti)是一种正在审查的阿尔茨海默病（AD）激动剂。该制剂目前的PDUFA日期... 查看详情
20
4月
用于AADC缺乏症儿童的首个基因疗法Upstaza获NICE最终指南草案推荐
NICE的最终指南草案推荐了第一种也是唯一一种针对芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症儿童的基因疗法。 在美国国家健康与护理卓越研究所（NICE）的最终指南草案中，建议18个月以上患有严重芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的患者使用单剂量基因治疗Upstaza（eladocagene exuparvovec）。 基因治疗是如何进行的？ Upstaza旨在纠正这种疾病的潜在遗传缺陷，是第一种通过微创手术直接注入大脑的基因疗法。临床证据表明，它可以改善运动发育，而且这些改善可能是持久的。 AADC由基因突变引起，主要影响中枢神经系统、调节身体功能（如心率）的身体控制系统、胃肠系统和内分泌... 查看详情
13
4月
伏索利肽Voxzogo显著改善矮小症患者身高增长速度和生长情况
伏索利肽Voxzogo(vosoritide)是一种新型人类生长激素治疗药物，它被开发出来用于治疗矮小症。 矮小症是一种影响人类生长的遗传性疾病，它导致人类身高低于正常水平。这种疾病是由于人体缺少生长激素所引起的，而生长激素是一种由垂体腺分泌的蛋白质激素。矮小症患者在成长过程中会面临身高受限、心理困扰和社交障碍等问题，因此寻找一种有效的治疗方法变得至关重要。 在过去的几十年中，生长激素注射一直是矮小症治疗的主要方法。然而，这种治疗方法需要长期持续的注射，而且费用昂贵。此外，生长激素注射并不能完全解决矮小症患者的问题，因为它只是提高了人体生长激素水平，而并不能解决矮小症的根本原因。 伏索利肽Vo... 查看详情
13
4月
武田获FDA批准扩大HYQVIA用于治疗儿童原发性免疫缺陷症
HyQvia®[用重组人透明质酸酶输注10%（人）免疫球蛋白]是唯一一种每月一次、每三或四周一次的皮下免疫球蛋白（ScIG），现已批准用于两岁及以上原发性免疫缺陷患者 关键的3期研究支持批准，证明对2-16岁儿童具有可靠的感染保护 武田制药宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项补充生物制品许可证申请（sBLA），以扩大HyQvia治疗2-16岁儿童原发性免疫缺陷（PI）的使用范围。HyQvia是唯一一种可以每月一次（每三或四周一次）注射的皮下免疫球蛋白（ScIG），并于2014年在美国首次被批准用于治疗成人PI。 PI是一个总括性术语，用来描述一组影响身体免疫系统的400多种疾病，感染... 查看详情
12
4月
比美替尼Mektovi：一种治疗BRAF突变黑色素瘤的靶向药物
比美替尼Mektovi(Binimetinib)是一种治疗特定类型癌症的靶向药物。它是一种MEK抑制剂，能够抑制细胞信号传导途径中的MEK蛋白激酶，从而阻止癌细胞的生长和扩散。 比美替尼Mektovi主要用于治疗BRAF V600E或V600K突变的无法手术切除或转移性黑色素瘤。这种突变是黑色素瘤中最常见的一种突变类型，也是其发生和发展的关键因素之一。比美替尼Mektovi是一种口服药物，每天服用两次，通常与另一种药物Encorafenib联合使用。 比美替尼Mektovi的疗效已经在多项临床试验中得到了验证。其中最显著的是COLUMBUS研究，该研究涉及到大约900名患者，比较了比美替尼Me... 查看详情
12
4月
生物仿制药Hyrimoz获批在美国上市：将提供高低浓度版本治疗7种适应症
Hyrimoz生物仿制药即将在美国上市。该药是山德士公司生产的一种高浓度Humira生物仿制药。美国食品药品监督管理局已经批准了该药物的高浓度制剂（HCF），并将于7月正式推出高浓度和低浓度版本的Hyrimoz（adalimumab-adaz）。 Hyrimoz HCF是一种100 mg/mL注射液，可用于治疗Humira涵盖的七种适应症，包括类风湿性关节炎、青少年特发性关节炎，银屑病关节炎，强直性脊柱炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎和斑块状银屑病。 作为美国批准的首批阿达木单抗高浓度制剂生物仿制药之一，Hyrimoz HCF有潜力扩大数百万面临严重炎症疾病的患者的使用范围，并提高患者的治疗体验。山... 查看详情
11
4月
恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)：一种有潜力的口服黑色素瘤药物
恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)是一种口服抗癌药物，主要用于治疗BRAF V600E或V600K突变的恶性黑色素瘤。这种药物是一种BRAF抑制剂，通过抑制BRAF蛋白激酶的活性，从而抑制癌细胞的增殖和生长。 BRAF基因突变在恶性黑色素瘤中非常常见，约占所有病例的50％。恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)是一种新型的BRAF抑制剂，与传统的BRAF抑制剂相比，它具有更高的选择性和更强的抑制作用。临床试验表明，恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)可以显著延长患者的生存期，并减轻恶性黑色素瘤患者的症状。 恩考芬尼Encorafenib(Braftov... 查看详情
10
4月
Filsuvez(Oleogel-S10)成功通过临床试验，为治疗大疱性表皮松解症提供新选择
大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性皮肤病，影响着数百万的人。该病特征是皮肤非常脆弱，容易在轻微的摩擦或创伤下起泡和撕裂。在Filsuvez(Oleogel-S10)获批之前，目前尚无批准的治疗方法，给患者带来了极大的困扰。 近期，一项针对营养不良和交界性大疱性表皮松解症目标伤口的药物Filsuvez(Oleogel-S10)在欧盟委员会（EC）获得了批准。该决定是基于EASE试验（NCT03068780）3期数据支持而做出的。EASE试验是迄今为止在EB患者中进行的最大规模的全球试验，涵盖了28个国家的58个研究点，共有223名患者参与了试验，其中包括156名儿童患者。 EASE试验包括一个为... 查看详情
