新研究显示Donidalorsen显著减少遗传性血管性水肿患者的发作

近日，Ionis制药公司宣布其新药Donidalorsen在遗传性血管性水肿（HAE）患者中的3期OASIS-HAE研究取得了阳性顶线结果。这一新的疗法为HAE患者带来了治疗上的新希望。

HAE概述

遗传性血管性水肿是一种罕见而严重的常染色体显性遗传病，其特点是反复发作、难以预测的皮肤和黏膜下水肿。患者可能在身体的任何部位出现水肿，给予患者带来巨大的身体和心理负担。传统治疗方法主要包括弱化雄激素、抗纤维蛋白溶解剂和新鲜冷冻血浆（FFP）等。

Donidalorsen的治疗机制

Donidalorsen是一种在研配体偶联反义（LICA）药物，通过每月一次的皮下注射，旨在靶向并减少前激肽释放酶（PKK）的产生。 PKK是血浆激肽释放酶的前体，在HAE攻击相关的炎症介质中发挥作用。这一新型治疗方法的研发为改善HAE患者的症状提供了新的方向。

OASIS-HAE研究设计与结果

OASIS-HAE研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共招募了91名12岁及以上的1型和2型HAE患者。研究结果表明，在接受每4周或每8周一次的80mg Donidalorsen治疗的患者中，HAE发作率显著降低，达到了研究的主要终点。这为Donidalorsen的临床应用奠定了坚实基础。

安全性和耐受性

Donidalorsen在研究中展现出良好的安全性和耐受性，接受该药物治疗的患者未出现严重的不良事件。这为Donidalorsen进一步推进临床应用提供了积极的安全性保障。

新药申请计划

基于OASIS-HAE研究的积极结果，Ionis正准备向美国FDA提交新药申请，为Donidalorsen的上市提供了有力支持。这一举措有望为HAE患者提供更为先进、有效的治疗选择。

展望未来

除了OASIS-HAE研究外，OASIS-Plus扩展研究的数据也将在即将召开的医学大会上公布。这将为科学家、医生和患者提供更多全面、深入的了解Donidalorsen在长期治疗中的表现，为未来临床实践提供更为详实的参考。

结论

Donidalorsen在OASIS-HAE研究中的积极结果为遗传性血管性水肿患者带来了新的曙光。该研究为HAE的治疗开辟了新的方向，为患者提供了更为有效的药物选择。随着新药申请的递交和更多研究数据的公布，我们对Donidalorsen的未来充满期待，相信它将为HAE患者带来更好的生活质量和治疗效果。

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