大卫与歌利亚在南澳争夺改变生命的囊性纤维化药物的法律战

全国囊性纤维化患者的希望取决于专利专员法院审理的一个新案件，该案件旨在为南非市场提供治疗这种危及生命的遗传病的“神奇”药物。囊性纤维化是一种影响肺部和消化系统的遗传性疾病，会导致患者出现肺部感染、营养不良和一般健康问题。它常常导致过早死亡，法庭文件指出，2019 年，南非囊性纤维化患者（登记在册的 525 名患者）的平均死亡年龄仅为 25 岁。名为囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂的新型药物首次用于治疗囊性纤维化的病因，已被证明可以显着改善囊性纤维化患者的生活质量和预期寿命，并为他们带来新的希望。它们由美国公司 Vertex Pharmaceuticals 开发并以 Trikafta 和 Kalydeco 的名称销售。不过，Vertex 不在南非销售它们。在美国，它们的售价每年超过 500 万兰特，在这里是买不起的。无论如何，该公司已在当地获得了专利。这意味着也没有其他人可以在这里出售这种改变生活的药物。

患有囊性纤维化的约翰内斯堡妇女 Cheri Nel 和囊性纤维化协会现已对 Vertex 的 Trikafta 和 Kalydeco 专利发起法律挑战。他们表示福泰（Vertex）滥用其在专利方面享有的权利，并且囊性纤维化患者（尤其是儿童）的权利受到侵犯。他们希望法院颁发“强制许可”，这最终将使他们能够绕过专利保护，在南非市场上生产更具成本效益的仿制药（已在阿根廷生产）。他们还希望福泰 (Vertex) 向南非卫生产品监管局 (SAHPRA) 注册这些药物，以促进这一进程。

“说，作为 [Vertex] 滥用其注册专利的直接后果，南非的人们已经死亡、仍在死亡并仍处于重病状态，这一说法并不过分，而这种痛苦大部分可以通过以下方式避免：只是以合理的价格向南非人提供这些 CFTR 调节剂，”由 Weber Wentzel 代表的内尔在上个月提交的文件中表示。

“[Vertex]利用其知识产权垄断来保护自己免受竞争，不是以合理利润的名义或收回其研究成本，而是为了欺骗患者、医疗援助和国家资助者。它能做到这一点，因为它掌握着许多人生命的钥匙，”她说，

“在富裕国家，卫生系统付出了代价……他们可以这样做，因为另一种选择是在囊性纤维化患者遭受痛苦和死亡时袖手旁观。在这些国家，这是严峻但可用的选择。在南非，没有这样的选择”。

她说，目前南非唯一的选择是根据《药品及相关物质法》第 21 条申请未注册药物的特别授权。但这成本高昂、困难重重，而且“此类许可可能随时被撤销或不延长，充其量会导致访问不稳定”。

Kimberly Keyzer 是囊性纤维化协会的主席。

她解释说，目前，获得这些药物第 21 条授权的南非囊性纤维化患者仍然必须前往阿根廷购买这些药物。

“我们希望获得的是通过获得这种药物的强制许可，这些药房可以将这种药物带到南澳，从而降低必须进行第 21 条申请的旅行成本，”她说。

凯泽表示，这也将降低医疗援助的成本，甚至在当地开放制造，

“这为患者提供了更好的价格，这就是我们希望实现的目标：更容易、更实惠地获得这些改变生活的药物”。

她说，他们特别希望改善年轻人的生活，她在朋友身上看到的结果是惊人的。

“当你全职吸氧并随身携带氧气罐时，你就可以把它抛在脑后；能够多走一公里……这就像把自由还给某人，”她说。

南非并不是唯一出现这种情况的发展中国家。据《纽约时报》报道，印度、巴西和乌克兰也在进行类似的竞标。

不过，在当地，这也很重要，因为如果授予强制许可，这将是南非的第一次。

治疗行动运动和无国界医生组织正在寻求成为该案的法庭之友。Baone Twala 是代表他们的Section27 的法律研究员。

正如特瓦拉解释的那样，南非法律，特别是《专利法》，几十年来一直规定强制许可。

“但这不一定是已成功使用或成功授予的。”

他们提出的意见书旨在强调获得药物作为健康权组成部分的重要性，以及强制许可如何成为促进该权利进步的立法措施。

特瓦拉说：“我们还力求强调南非的社会经济状况、对负担得起的药品的需求以及强制许可对公共健康的好处，特别是在这种情况下。”

Vertex 反对该申请。

该公司表示，此案“正在审理中”，并拒绝对法庭诉讼发表评论。

不过，它确实表示相信维护知识产权“推动创新，解决包括南非在内的世界各地未满足的医疗需求”的重要性，

“20 多年来，我们不懈地努力设计、发现和开发囊性纤维化药物，以治疗该疾病的根本原因。在制药行业，专利提供了必要的激励措施，以推动对未满足医疗需求领域的研发投资。因此，公司在投资时知道，在一段时间内，药品将受到保护，免受创新产品的仿冒。就 Vertex 而言，我们投入大量资金（超过我们运营费用的 70%）来发现、开发并向患者提供新药物，为医疗保健系统和社会健康增加价值。专利为创新的风险研究和开发提供了关键支持”。

该公司表示，希望将其囊性纤维化药物带给南非符合条件的患者，“正如全球 40 多个国家（包括经济规模较小的国家）所取得的成就一样”。

“正如在其他罕见疾病领域所看到的那样，为南非的患者提供药物具有挑战性。当前的监管框架存在许多障碍，不支持及时和可持续获取的可行途径。我们相信，“第 21 条”申请（以指定患者为基础）为南非可持续获取罕见疾病药物提供了最快、最有效的途径。作为这项努力的一部分，我们已与南非当地的囊性纤维化药物分销合作伙伴签署了一项协议，目前正在与私人保险系统的利益相关者进行讨论。”

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