达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)对BRAF V600儿童胶质瘤的治疗效果

儿童低级别胶质瘤是一种少见但破坏性的儿童神经系统疾病，而患有BRAF V600突变的患儿或许有望通过特定药物组合获得更好的治疗效果。一项最新的研究发现，对于这类患者，达拉非尼(Dabrafenib,Tafinlar)与曲美替尼(Trametinib,Mekinist)的联合治疗显著提高了治疗反应率，延长了无进展生存期，相较于标准化疗而言，表现更为出色。

以上图片为达拉非尼Tafinlar(dabrafenib)在致泰药业实拍图

药物组合治疗小儿低级别胶质瘤

在最新发表于《新英格兰医学杂志》的一项研究中，多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children）的Eric Bouffet医生等研究人员进行了一项临床二期试验，研究对象为计划接受首线治疗的携带BRAF V600突变的小儿低级别胶质瘤患者。共有110名患者被随机分配接受达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)联合治疗或标准化疗法（卡铂与长春新碱；分别为73名与37名患者）。研究的主要结果是根据神经肿瘤反应评估标准独立评估的总体疗效（完全或部分缓解）。

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药物治疗的显著优势

研究结果显示，在中位随访时间18.9个月时，接受达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)治疗的患者总体疗效率为47％，而接受化疗的患者则为11％，风险比为4.31。临床效益在接受达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)治疗的患者中观察到，达到了86％，而接受化疗的患者为46％，风险比为1.88。达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)联合治疗的患者在中位无进展生存期上表现出显著更长的生存时间，为20.1个月，而接受化疗的患者仅为7.4个月，风险比为0.31。与接受化疗的患者相比，接受达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)治疗的患者发生3级或更高级别的不良事件的比例为47％，而化疗组为94％。

以上图片为曲美替尼Mekinist(trametinib)在致泰药业实拍图

早期分子检测的重要性

研究的作者指出：“总的来说，这些发现强调了在小儿低级别胶质瘤患儿中进行早期分子检测的重要性，以确定是否存在BRAF V600突变。” 这项研究的结果为改善小儿低级别胶质瘤的治疗方案提供了新的线索，有望为这些年幼的患者带来更多希望。

结语

小儿低级别胶质瘤是一种罕见但破坏性的疾病，对患儿和家庭来说是巨大的负担。然而，达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)的联合治疗为这些患者提供了一种前所未有的希望，有望成为他们的救命稻草。随着医学研究的不断进展，我们有望看到更多的个性化治疗方案为罕见疾病患者带来曙光。

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