抗C5循环单克隆抗体Crovalimab在阵发性夜间血红蛋白尿审查中崭露头角

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种严重而罕见的血液疾病，令全球约2万名患者备受折磨。该疾病在体内引发红细胞受到免疫系统攻击，进而导致贫血、疲劳、血栓等危险症状，还可能引发肾脏疾病。幸运的是，近年来出现了一种新的治疗方法，即C5抑制剂，它通过阻断免疫系统的一部分来帮助缓解PNH患者的症状。在这方面，一种新型抗C5循环单克隆抗体，Crovalimab，引起了广泛的关注。

Crovalimab的背景

罗氏集团的子公司基因泰克于近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了Crovalimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Crovalimab是一种前景广阔的新型抗C5循环单克隆抗体，可通过每月一次的皮下注射，实现持续的补体抑制，从而降低PNH患者的门诊次数。目前，FDA已批准了另一种C5抑制剂Soliris（eculizumab）用于治疗PNH，但两者有一些显著不同之处。Soliris需要每两周进行一次静脉输注，而Crovalimab则为首个可提供月度皮下治疗的选择，使患者能够在监督医疗环境之外自行管理治疗。

研究支持

Crovalimab的BLA申请得到了COMMODORE 2 III期研究的数据支持，该研究旨在比较Crovalimab与eculizumab在先前未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的疗效。研究参与者被随机分配为两组，一组接受Crovalimab每4周皮下注射，另一组接受eculizumab每2周静脉注射（这是目前的标准疗法）。此外，研究还包括了年龄小于18岁的患者，他们接受Crovalimab每4周皮下注射。主要终点包括了从基线到第25周的避免输血患者百分比以及溶血控制患者百分比。令人振奋的是，研究结果表明，Crovalimab在这两个主要终点上表现不逊于eculizumab，这为其成为PNH患者的新选择提供了强有力的支持。此外，在安全性方面，Crovalimab的表现与eculizumab相当，输注相关反应是最常见的不良事件，分别为78%和80%。

除了COMMODORE 2研究，来自COMMODORE 1 III期研究的数据也支持了Crovalimab的疾病控制效果和良好的耐受性。COMMODORE 1研究包括了那些从目前批准的C5抑制剂转向Crovalimab治疗的PNH患者，其结果显示Crovalimab在控制疾病方面表现出色，同时患者对其表现出了良好的耐受性。

这些令人鼓舞的研究数据于最近的欧洲血液学协会2023年混合大会上公之于众，为Crovalimab的未来前景增添了信心。

全球扩展

目前，Crovalimab治疗PNH的申请已经被欧盟、中国和日本接受，而其他世界各地的监管机构也在积极审查中。这意味着，一旦获得批准，Crovalimab将成为全球范围内PNH患者的新希望，为更多患者提供更灵活、更便捷的治疗选择。

未来展望

除了在PNH领域的应用，Crovalimab还正在被评估用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征、镰状细胞病以及其他与补体介导的疾病。这意味着这种新型抗C5循环单克隆抗体可能不仅仅是PNH患者的福音，也可能成为其他疾病领域的重要治疗工具。

总体来说，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗领域，Crovalimab无疑代表了一道新的曙光。它为患者提供了更灵活的治疗选择，降低了门诊次数，同时通过可靠的疾病控制效果为他们带来了希望。随着监管机构的审查进展和未来更多研究的进行，我们有望看到Crovalimab在不仅仅是PNH领域，还在其他补体介导的疾病中发挥着重要的作用，为患者提供更美好的未来。在这个全球范围内的疾病治疗领域，我们期待着Crovalimab为数以万计的患者带来新的希望和可能性。

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