FDA批准COBENFY(KarXT)用于精神分裂症治疗

精神分裂症是一种复杂且使人衰弱的精神疾病，长期以来一直是精神健康领域的重大挑战。2024 年 9 月 26 日（周四），美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Cobenfy（KarXT, xanomeline and trospium chloride）用于精神分裂症的治疗。这一批准可能是这种严重慢性精神疾病治疗历程中的一个重要里程碑。

一、关于精神分裂症

精神分裂症是全球致残的主要原因之一。它具有一系列症状，对患者的生活质量产生深远影响。侵入性思维、幻觉（包括幻听）和妄想等是常见症状。这些症状会严重干扰日常生活活动和社交互动。精神分裂症患者往往难以在社会中正常生活，这种疾病会导致他们的整体幸福感大幅下降。此外，该疾病还极大地增加了患者英年早逝的风险，FDA 指出，近 5% 的精神分裂症患者死于自杀。

二、现有治疗手段的问题

几乎所有现有的精神分裂症药物都是通过阻断脑细胞中的多巴胺受体来控制症状。这种方法虽然能够使症状得到控制，但几十年来，服药患者一直抱怨存在体重增加、缺乏动力和行动迟缓等副作用，因此停止用药的情况很常见。这些副作用不仅影响患者的身体健康，也对他们的心理健康和社会功能产生负面影响。例如，体重增加可能导致患者产生自卑心理，缺乏动力和行动迟缓会使他们难以参与正常的社交活动和工作，进一步降低他们的生活质量。

三、Cobenfy的作用机制

Cobenfy不同于传统药物，它间接影响多巴胺，是通过胆碱能受体来改变另一种神经递质乙酰胆碱的活性。这种独特的作用机制为精神分裂症的治疗带来了新的思路。它有望在减轻患者幻觉（如幻听）等症状的同时，避免当前以多巴胺为核心作用的药物所带来的体重增加和行动迟缓等问题。这可能会让患者更愿意接受治疗，提高治疗的依从性，从而改善他们的生活状况。

四、Cobenfy的临床试验

Cobenfy由百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）生产。该药物在两项为期 5 周的双盲试验中接受了测试，在双盲试验中，患者和分发药物的人员都不知道患者接受的是 Cobenfy还是安慰剂。试验采用了一个标准的 30 项量表来评估患者的精神分裂症症状。FDA 表示：“在这两项研究中，从基线到第 5 周，接受 Cobenfy治疗的参与者症状都有显著减轻。”

五、Cobenfy的副作用

使用 Cobenfy可能会产生副作用，最明显的是胃肠道方面的问题，如恶心、消化不良、便秘和呕吐等。此外，还可能出现心跳加快和胃酸反流等情况。而且由于存在肝损伤风险，不建议肝脏已经受损的人使用该药物。这些副作用的存在表明，虽然 Cobenfy为精神分裂症的治疗带来了新的选择，但它并非毫无风险，在使用时需要谨慎权衡利弊。

六、Cobenfy与其他抗精神病药物的区别

与其他用于治疗精神分裂症的抗精神病药物不同，Cobenfy的标签上 “没有非典型抗精神病类的警告和注意事项，也没有（FDA 要求的）黑框警告”，百时美施贵宝公司在其公司新闻稿中指出。这一区别可能使 Cobenfy在市场上具有一定的竞争优势，但也需要更多的研究来确保这种优势不会被潜在的未知风险所抵消。

七、Cobenfy的长期有效性和安全性未知

这两项试验仅持续了 5 周，所以 Cobenfy的长期有效性和安全性仍然不明确。临床和经济审查研究所（Institute for Clinical and Economic Review）的医学主任大卫・林德（David Rind）博士表示：“我们不知道 5 周之后它的作用情况如何。” 人们在真正看到药物的长期效果之前，对相关说法会持谨慎态度。林德博士还对 Cobenfy的长期有效性以及可能产生的神经学影响（如运动障碍）表示担忧。虽然据《纽约时报》报道，百时美施贵宝公司称已对服用 Cobenfy一年的患者进行了个案研究，结果显示这些患者没有出现代谢变化或任何运动障碍迹象，且公司计划在 2024 年晚些时候公布这些结果，但个案研究的结果不能完全代表大规模人群使用的情况，还需要更多的长期研究来确定 Cobenfy在长期使用中的安全性和有效性。

综上所述，Cobenfy的批准为精神分裂症的治疗带来了新的可能性，但同时也存在诸多未知因素。在未来的研究和临床应用中，需要进一步深入探究其长期的有效性、安全性以及在不同患者群体中的适用性等问题，以便更好地为精神分裂症患者提供安全有效的治疗方案。

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