FDA授予Certepetide(LSTA1)治疗胆管癌孤儿药资格

近年来，胆管癌的治疗选择相对有限，给患者带来了巨大的挑战。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了Certepetide（曾名为LSTA1）孤儿药资格，用于胆管癌患者的治疗。这一突破性决定标志着胆管癌领域治疗的一大进展，并为患者带来了更多希望。

孤儿药资格的意义

孤儿药资格的授予通常意味着该药物具有治疗罕见病的潜力，而胆管癌就是其中一种极具侵袭性的癌症类型。这类癌症的治疗选择极为有限，尤其是在初始治疗失败后，患者面临的治疗选择更加局限。Lisata Therapeutics公司宣布Certepetide获得这一资格，这一消息无疑为胆管癌患者带来了更多的治疗希望。Lisata的首席医疗官Kristen K. Buck博士表示：“获得孤儿药资格是解决胆管癌治疗需求的重要一步，我们的实验性药物Certepetide有望为患者提供创新性的治疗方案。”

Certepetide的作用机制及前景

Certepetide是一种环状肽，其设计目的是激活肿瘤细胞内的C端规则活性运输机制，从而提高共价结合的抗癌药物在实体瘤中的渗透和积累。根据前期临床前数据的显示，Certepetide能够增强化疗、免疫疗法以及RNA治疗药物的输送，此外，它还能通过调节肿瘤微环境，促进免疫反应。这些特性使得Certepetide在多项临床试验中展现出良好的安全性、耐受性，并在化疗效果上有显著改善。

BOLSTER临床试验及其设计

目前，Certepetide正在一项名为BOLSTER的二期临床试验中进行评估。这项研究是一项双盲、安慰剂对照、多中心的随机研究，主要评估Certepetide与吉西他滨、顺铂和度伐利尤单抗（Imfinzi）的联合治疗在胆管癌及其他实体瘤患者中的疗效。试验对象为确诊为转移性或不可切除胆管癌或胆囊癌的患者，且这些患者此前未接受过全身化疗、靶向治疗或局部区域治疗。此外，研究还包括那些在完成辅助化疗后6个月以上复发的患者，这些患者也有资格参与试验。

试验分为两部分，分别针对一线和二线治疗的患者。2024年7月，BOLSTER试验的早期入组阶段顺利完成，并计划在2024年晚些时候增加一个针对二线治疗的试验分组。在一线治疗组中，患者每21天将接受1500毫克度伐利尤单抗的静脉注射，同时每21天的第1天和第8天接受25毫克/平方米的顺铂和1000毫克/平方米的吉西他滨联合用药，整个周期持续8次，之后每28天进行后续治疗。而二线治疗组则主要采用FOLFOX方案，即每14天给予5-氟尿嘧啶、亚叶酸和奥沙利铂。

Certepetide或安慰剂将以静脉缓慢推注方式加入这些治疗方案中，每次推注时间为1分钟。该研究的主要终点是不良反应的发生率，通过这些数据将进一步验证Certepetide的安全性和疗效。

Certepetide在其他癌症类型中的应用前景

值得一提的是，Certepetide不仅在胆管癌中展现出潜力，还在其他几种实体瘤中获得了孤儿药资格。2023年8月，Certepetide首次获得FDA授予的恶性胶质瘤孤儿药资格；2024年3月和4月，又分别获得FDA授予的骨肉瘤儿童罕见病资格及骨肉瘤孤儿药资格。此外，Certepetide还在2023年10月获得了欧洲药品管理局（EMA）针对胰腺癌的孤儿药资格，以及FDA授予的胰腺癌快速通道资格。

除了胆管癌，Certepetide正被评估用于多种实体瘤的治疗，包括转移性胰腺导管腺癌、胰腺癌、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤等。在二期ASCEND试验中，Certepetide与吉西他滨和纳米白蛋白结合的紫杉醇联合用于未经治疗的转移性胰腺导管腺癌患者中进行评估，而在1b/2期CENDIFOX试验中，Certepetide则与FOLFIRINOX（亚叶酸、5-氟尿嘧啶和伊立替康）联合，用于胰腺癌、结肠癌及阑尾癌患者的术前治疗评估。这些试验有望为癌症患者提供更多的治疗选择。

未来展望：胆管癌治疗的曙光

Certepetide的孤儿药资格授予不仅是该药物研发的重要里程碑，也为胆管癌患者带来了新的希望。孤儿药资格通常意味着该药物在罕见病治疗中具有较高的研发潜力，并能为患者提供突破性的治疗选择。胆管癌作为一种罕见且侵袭性极强的癌症，治疗选项十分有限，而Certepetide的出现有望打破这一困局。

展望未来，随着更多临床试验的进行和数据的积累，Certepetide有望成为胆管癌以及其他多种实体瘤患者的重要治疗选择。在面对复杂的癌症类型时，科学家们和制药公司将继续努力，为患者提供更多创新的、有效的治疗方案。这一孤儿药资格的授予，标志着Certepetide未来在癌症治疗领域的广泛应用潜力，也为许多面临治疗瓶颈的癌症患者带来了更多生的希望。

通过这些临床试验的开展和未来数据的发布，Certepetide有望为全球癌症患者带来新的治疗可能，并推动癌症治疗的进一步革新。

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