欧盟批准Casgevy治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血

在现代医学领域，基因编辑技术的发展正为一些罕见遗传性疾病的治疗带来新的曙光。镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）作为两种常见的血液系统疾病，长期以来一直困扰着患者及其家庭。然而，随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的逐步成熟，一种名为Casgevy的新疗法正在改变这一现状，为患者带来了希望。

Casgevy：重塑患者命运的新希望

2024年2月13日，Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可。这一里程碑意味着Casgevy将成为欧洲联盟获得批准用于治疗SCD和TDT患者的唯一CRISPR基因编辑疗法。这一消息给那些长期受痛苦折磨的患者及其家庭带来了莫大的鼓舞和希望。

Casgevy的临床试验成果

Casgevy的上市意味着SCD和TDT患者的治疗方式将发生革命性的变化。在两项全球临床试验中，Casgevy已经展现出了显著的疗效。其中一项主要终点是让患者连续12个月没有发生重度血管闭塞危象（VOC）或不需要输血。令人振奋的是，临床试验结果显示，Casgevy具有一次治疗就能提供功能性治愈的潜力。42名接受Casgevy治疗的TDT患者在随访时段内不再需要输血，而另外两名患者的输血需求也大幅减少。此外，在31名接受治疗的严重SCD患者中，均未出现血管闭塞危象。这些结果为Casgevy的安全性和有效性提供了坚实的临床证据。

Casgevy的工作原理

Casgevy是一种自体细胞疗法，利用CRISPR/Cas9基因编辑系统对来自患者的造血干细胞进行编辑，以增加胎儿血红蛋白（HbF）的产量。HbF对于患有SCD和TDT的患者来说至关重要，因为它能够缓解贫血症状并减少血管闭塞危象的发生。通过Casgevy治疗，患者的HbF水平得以提高，从而改善其生活质量并减少对输血的依赖。

Casgevy的获批上市标志着基因编辑技术在医学领域的巨大进步。对于那些长期受苦于SCD和TDT的患者来说，这意味着他们有望摆脱疾病的困扰，重获健康和幸福。然而，尽管Casgevy的上市为患者带来了新的希望，但我们也应该意识到，基因编辑技术仍处于不断发展之中，其潜力和风险也有待进一步的研究和探索。我们期待着未来基因编辑技术在医学上的更多应用，为更多的患者带来福音。

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