FDA警告CAR-T疗法存在罕见的继发性癌症风险

2024年1月24日，美国食品和药物管理局（FDA）发出警告，要求药企在一种名为CAR-T疗法的癌症治疗中添加黑框警告，称该疗法本身有时可能导致二次癌症。尽管有这一新警告，FDA发言人Carly Kempler告诉NBC News说，“这些产品的整体益处仍然超过潜在风险。”

CAR-T疗法简介

CAR-T疗法利用患者自身的免疫细胞对抗血液癌症，如白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤。该疗法通过从患者体内提取免疫细胞，然后在实验室中基因改变这些细胞，使其能够定位癌细胞。调整后的免疫细胞再次被输注回患者体内。

疗效与风险

CAR-T疗法被认为是一种强大的治疗手段。在2022年，医生们报告了对两名白血病患者进行CAR-T治疗十年后，这种治疗几乎彻底治愈了这两位患者。马萨诸塞州总医院细胞免疫疗法项目的临床主任Matthew Frigault博士表示：“在治疗淋巴瘤等疾病方面，这是一场改变游戏规则的战役。”

警告与药物更新

25例接受CAR-T疗法的患者报告出现罕见的血液癌症，促使FDA加入黑框警告。五种药物的制造商，分别是Bristol Myers Squibb（Abecma和Breyanzi）、吉利德科学旗下的Kite Pharma（Yescarta）、强生的Carvykti和诺华的Kymriah，必须在30天内提交拟议的标签更改，以注明CAR-T疗法可能提高罕见血液癌症的风险。

如果药企不同意，他们可以提交反驳意见，解释为什么不需要变更，NBC News报道。

制药公司回应

诺华的一位发言人在一份声明中表示，公司未发现足够的证据支持其治疗与癌症之间存在联系。然而，该公司将与FDA合作，适当地更新其标签。强生和吉利德科学的发言人也表示，他们将与FDA合作，更新他们的标签。

Bristol Myers Squibb的一位发言人表示，公司正在评估FDA的通知后的“下一步”，尽管尚未发现与其治疗相关的任何癌症病例。

未来研究与展望

CAR-T疗法相对较新，因此FDA要求这些疗法的制造商进行为期15年的后续研究，以评估二次癌症潜在风险。Matthew Frigault博士指出：“FDA并不是在说每一个他们报告的病例都清楚地显示CAR-T导致了这一点，而是可能存在关联。这就是FDA的做法，他们寻找信号。”

如果CAR-T确实导致癌症，风险可能非常小，佛罗里达州梅奥诊所的血液肿瘤学医生Hemant Murthy博士告诉NBC News说：“我真的看不到这会影响实践太多。”

纪念斯隆凯特琳白血病医生和细胞治疗专家Saad Usmani博士指出，其他癌症治疗，如放射疗法和化疗，也存在二次癌症的风险。他告诉NBC News：“[黑框警告]的变化是预料之中的，尽管这类病例的发生率非常低。”

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