梗阻性肥厚型心肌病药物Camzyos（mavacamten）获英国NICE支持

随着百时美施贵宝公司研发的心脏病药物Camzyos（通用名：mavacamten）即将获得英国和欧洲的批准，患有梗阻性肥厚型心肌病的患者或许将迎来一线新的希望。最近，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布了指南草案，建议将Camzyos纳入其国家医疗服务体系（NHS）的标准治疗方案中，作为控制疾病症状的附加药物。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

指南草案支持Camzyos的应用

NICE指南草案建议将Camzyos作为附加治疗用于成人梗阻性肥厚型心肌病患者，这一建议将在该药物在英国获批后正式公布。Camzyos是首个心肌肌球蛋白抑制剂，已经在美国获得批准用于治疗具有NYHA II-III级症状的梗阻性肥厚型心肌病患者，以改善他们的功能能力和症状。

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梗阻性肥厚型心肌病的挑战与需求

梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性疾病，其一半的病例与遗传基因突变有关。该病的特征是心肌过度收缩，导致心肌增厚和僵硬。由于心脏无法泵出足够的血液以满足身体的需求，患者可能会出现虚弱、疲倦、头晕、气短、胸痛和心悸等症状。此外，梗阻性肥厚型心肌病还可能导致一系列并发症，如心律失常、心力衰竭、中风和心源性猝死。对于那些症状无法得到有效控制的患者来说，手术治疗可能是唯一的选择。

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Camzyos的突破与疗效

作为第一种专门针对梗阻性肥厚型心肌病的药物，Camzyos将与其他药物（如β-受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂或丙吡胺）联合使用。NICE在指南草案中指出，临床试验显示，与单独应用标准护理相比，Camzyos与标准护理联合应用更加有效，并且可以延迟手术的需求。这一发现为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了更大的希望。

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总体而言，随着Camzyos在英国即将获批，NICE的指南草案为患有梗阻性肥厚型心肌病的患者提供了新的治疗选择。Camzyos作为心肌肌球蛋白抑制剂的突破，有望改变这一慢性疾病的病程，并为患者带来更好的生活质量。然而，随着进一步研究和实践的推进，我们需要更多的数据来确认Camzyos的长期疗效和安全性。对于患有梗阻性肥厚型心肌病的患者和医疗专业人员来说，这一新的治疗选择无疑是一项令人鼓舞的进展。

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