Camzyos(mavacamten)获得英国上市许可用于治疗成年人的症状性阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）

近日，百时美施贵宝（BMS）宣布，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）已批准Camzyos的上市许可，这是一种每日一次口服药物，用于治疗成年患者的症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III级）阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）。英国国家卫生与护理卓越研究所（NICE）已于6月2日发布了有关mavacamten的最终草案指南，以便在上市许可后不久发布其最终指南，以确保该药物在英格兰和威尔士的NHS中得到常规使用。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的挑战与背景

阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）是一种最常见的遗传性心脏疾病，估计在英国每500人中就有1人受到影响。大多数情况下，患者常伴随着症状，危及心脏功能以及患者的生活质量。然而，目前的治疗方法主要是使用几十年前开发的药物，效果并不尽如人意，导致心脏手术成为一些患者的唯一选择。

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Camzyos的治疗创新与前景

Camzyos（mavacamten）是一种首创性的选择性、异构和可逆心脏肌球蛋白抑制剂。该药物通过抑制心肌蛋白酶的活性，调节心肌收缩，减少心室出口道的阻塞，并改善心脏的充盈压力，从而降低心脏过度收缩，提高心脏的效率。Camzyos每日一次的口服胶囊（2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克），为oHCM的治疗带来了新的希望。

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临床试验与药物上市许可

Camzyos的上市许可是基于两个III期临床试验——EXPLORER-HCM和VALOR-HCM的关键数据。其中，EXPLORER-HCM试验对症状性oHCM患者与安慰剂进行比较，共有251名患者随机分配至mavacamten组（n=123）或安慰剂组（n=128）。该试验的主要复合终点包括症状（NYHA级别）和运动能力（pVO2）的测量变化。在30周时，EXPLORER-HCM试验显示，相较于安慰剂组的17%（22/128），mavacamten组达到主要复合终点的比例为37%（45/123）。VALOR-HCM研究则评估了将mavacamten作为附加治疗用于112名符合2011年美国心脏病学会（ACC）/美国心脏协会（AHA）指南中心膈减压疗法（SRT）条件的患者（mavacamten组n=56，安慰剂组n=56）。该研究的主要复合终点包括患者决定进行SRT的比例或在第16周仍符合SRT条件的患者比例。在16周时，VALOR-HCM研究显示，相较于安慰剂组的77%（43/56），mavacamten组达到主要复合终点的比例为18%（10/56）。

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总的来说，Camzyos（mavacamten）药物的上市许可为阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗带来了新的曙光。作为一种全新的药物，它通过针对疾病的根本病理生理机制，可能为患者带来更加精准和有效的治疗选择。这一里程碑标志着心血管医学领域的重要突破，同时也为那些深受oHCM困扰的患者带来了新的希望。然而，在药物的实际应用中，我们仍需持续关注其安全性和有效性，为患者的健康提供更多的保障。未来，随着医学研究的不断进步，我们可以期待更多的创新和突破，为心血管疾病的治疗带来更多的可能性。

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