长期研究证实迈凡妥CAMZYOS(mavacamten,玛伐凯泰)治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效与安全性

症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌异常增厚为特征的疾病，导致心脏泵血功能受限。迈凡妥CAMZYOS®（mavacamten,玛伐凯泰）作为一种心脏肌球蛋白抑制剂，是首个针对oHCM病因进行治疗的药物，其长期疗效和安全性一直是医学界关注的焦点。

研究目的

本研究旨在通过长期随访数据，评估迈凡妥CAMZYOS®在治疗oHCM患者中的疗效和安全性，以期为临床治疗提供更有力的证据。

研究方法

研究采用了EXPLORER-LTE队列，这是MAV A-Long-Term Extension (LTE)研究的一部分，对完成EXPLORER-HCM试验的oHCM患者进行了长达3.5年的随访。研究对象为成年oHCM患者，他们接受了迈凡妥CAMZYOS®的连续治疗，并定期进行心脏超声检查和生物标志物检测。

研究结果

• 心脏功能改善：在长达5年的治疗期间，患者的心脏超声指标和生物标志物均显示出一致且持续的改善。具体包括静息左心室流出道（LVOT）梯度、Valsalva LVOT梯度、左房容积指数和N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）水平的降低。
• 症状和功能能力提升：通过纽约心脏病学会（NYHA）分级和患者报告的结果测量，患者的症状和功能能力得到了显著改善，大多数患者达到了NYHA I级。
• 安全性分析：在长达5年的治疗期间，迈凡妥CAMZYOS®的安全性与既定的安全档案保持一致，未发现新的安全信号。

专家解读

Pablo García-Pavia博士指出，迈凡妥CAMZYOS®在超过三年的治疗期间在多个心脏指标上的一致和持续改善，显示了该疗法对症状性梗阻性HCM患者的重要治疗需求。这些积极的长期数据，连同迈凡妥CAMZYOS®在ESC临床指南中的纳入，强调了这种药物在长期管理这一终身疾病中的重要作用。

长期随访的意义

Roland Chen博士强调，EXPLORER-LTE分析是目前对EXPLORER研究的最长随访，进一步证实了迈凡妥CAMZYOS®的安全性和疗效。作为首个且唯一获批的心脏肌球蛋白抑制剂，迈凡妥CAMZYOS®针对症状性梗阻性HCM的病因，正在重新定义这一患者群体的治疗格局。

研究结论

迈凡妥CAMZYOS®（mavacamten,玛伐凯泰）作为首个针对症状性梗阻性肥厚型心肌病病因的心脏肌球蛋白抑制剂，其长期疗效和安全性得到了验证，为oHCM患者的治疗提供了新的选择。

研究展望

随着更多长期数据的积累，迈凡妥CAMZYOS®在oHCM治疗中的地位将更加稳固。未来，研究者将继续探索迈凡妥CAMZYOS®在不同患者群体中的疗效和安全性，以及其在心血管疾病治疗中的潜在应用。

研究限制

尽管研究结果令人鼓舞，但仍需注意，任何药物治疗都可能伴随一定的风险和副作用。因此，未来的研究应进一步探索如何优化治疗方案，以最大限度地提高疗效并减少潜在的不良反应。

对于oHCM患者而言，了解迈凡妥CAMZYOS®的疗效和安全性对于他们的治疗选择至关重要。患者应与医生密切合作，根据自身情况制定个性化的治疗方案，并定期进行随访，以监测治疗效果和潜在的副作用。

迈凡妥CAMZYOS®（mavacamten,玛伐凯泰）的长期临床研究结果为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗希望。

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