迈凡妥(Camzyos)治疗不同种族人群阻塞性肥厚型心肌病的18个月真实经验

阻塞性肥厚型心肌病是一种严重的心脏疾病，患者常常承受较大的症状负担。最近，迈凡妥(Camzyos,Mavacamten,玛伐凯泰)已通过两项随机对照试验获得批准，用于治疗阻塞性肥厚型心肌病。然而，其在现实世界中的应用以及对不同人群的影响尚未得到充分研究。

研究方法

本研究为一项前瞻性观察队列研究，研究对象为2022年7月7日至2024年1月6日期间在约翰斯·霍普金斯肥厚型心肌病中心接受迈凡妥(Camzyos)治疗的阻塞性肥厚型心肌病患者。研究期间，患者接受了持续的纵向随访，包括定期超声心动图和临床评估，这些均符合风险评估和缓解策略计划的要求。

以上图片为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）在致泰药业实拍图

研究结果

本次研究共纳入了66名患者，平均年龄59岁，其中47%为男性，29%为非白人（包括黑人、拉美裔/拉丁裔、亚裔、夏威夷土著或太平洋岛民），47%的患者为肥胖。在治疗前，所有患者均表现出纽约心脏病协会（NYHA）II级（51.5%）或III级（48.5%）的心力衰竭症状。初始的左心室流出道最大峰值压力梯度为107±46 mmHg。中位治疗持续时间为9个月。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

对于接受迈凡妥(Camzyos)治疗6个月及以上的患者（n=43），其中72%的患者的症状改善了至少1个NYHA级别，左心室流出道最大峰值压力梯度降低了80±46 mmHg，79.1%的患者的血流动力学显著性左心室流出道梗阻得到消除。在治疗过程中，有3名患者因左心室射血分数下降至低于50%而暂时停止使用迈凡妥(Camzyos)。研究期间没有发生药物相关的不良事件。白人和非白人患者之间的治疗效果和安全性相似，但对于体重指数（BMI）≥35 kg/m²的患者，症状改善的效果较差。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

研究结论

在现实世界条件下，迈凡妥(Camzyos)在治疗有症状的阻塞性肥厚型心肌病患者中表现出有效性和安全性，尤其在种族多样化的群体中。然而，对于合并肥胖的患者，迈凡妥(Camzyos)的症状改善效果相对较弱。这表明在实际临床应用中，迈凡妥(Camzyos)是一种有前途的治疗选择，但需要根据个体情况进行调整以获得最佳疗效。

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