玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)在梗阻性肥厚型心肌病中的应用观察

梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种常见的常染色体显性遗传性心脏疾病，估计患病率为500人中1人。其中2/3表现为梗阻性表型，通常与逐渐恶化的症状和与动态左室流出道（LVOT）阻塞相关的运动能力降低有关。这些患者往往面临心力衰竭（HF）、房颤（AF）和因恶性心律失常引起的猝死风险增加。

以上图片为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）在致泰药业实拍图

近期的HCM指南建议在oHCM患者中首选β-受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂，随后在症状明显的患者中使用地西泮。除了一项关于美托洛尔的小型试验外，这些药物尚未在随机对照试验中进行研究。对于对最大化药物治疗无效的患者，隔板减压治疗（SRT）提供了出色的症状改善和长期生存，并被视为下一线治疗。然而，优质的SRT结果仅在专业中心可获得，并且在程序量和长期结果之间存在高度显著的反向关联。因此，需要更好的非侵入性选择。

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玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)是一种首创性的心肌肌凝蛋白抑制剂，在III期临床试验（EXPLORER-HCM和VALOR-HCM）中显示出良好的效果，改善了LVOT梯度、症状、身体功能，并显著减少了SRT的适应症。因此，最近的欧洲心肌病指南在oHCM患者中将玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)给予了IIa类适应证。在美国，由于LV收缩功能可能存在潜在问题，它在2022年4月被食品药品监督管理局批准用于oHCM患者，但须遵循风险评估和缓解策略（REMS）计划。然而，关于玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)在oHCM患者中的实际应用数据还很匮乏。我们试图报告多家三级医疗机构内可获得的玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)商业化应用的初始临床经验。

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方法

我们研究了最初接受5mg 玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)治疗的连续150例oHCM患者（平均年龄65岁，女性占53%，83%患者接受β受体阻滞剂治疗，61%患者为纽约心脏协会（NYHA）III级）的资料，使用症状评估和超声心动图测量LVOT梯度和左心室射血分数（LVEF）进行剂量调整。我们测量了基线、4周、8周和12周时的NYHA分级、LVEF、LVOT梯度（静息和Valsalva）的变化。

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结果

在261±143天（31-571天范围内），69例（46%）患者至少有1级NYHA分级改善，另外27例（18%）患者有2级以上的NYHA分级改善。Valsalva试验下LVOT梯度从基线的72±43mmHg降至4周时的29±31mmHg，8周时的29±28mmHg和12周时的30±29mmHg（p<0.001）。在基线时，100%的患者LVOT梯度≥30mmHg，而在4周、8周和12周时分别降至29%、28%和30%。在40名未报道症状改善的患者中，Valsalva试验下LVOT梯度从基线的73±39mmHg降至4周时的34±27mmHg，8周时的35±28mmHg和12周时的30±24mmHg（p<0.001）。基线时LVEF平均为66±6%，而4周时为64±5%，8周时为63±5%，12周时为62±7%（p<0.0001）。没有患者接受SRT，出现LVEF≤30%或发生需要住院治疗的心力衰竭。三名（2%）患者因LVEF<50%需要暂时中断玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)治疗。

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结论

在多家三级医疗中心中对oHCM患者进行的实际研究中，我们展示了在REMS计划下开具玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)处方的有效性和安全性，以及逻辑可行性。

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梗阻性肥厚型心肌病的治疗一直是心脏病学领域的挑战之一。玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)作为一种新的治疗药物，为患者提供了更多的选择。我们的研究展示了在实际临床中，玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)在改善症状和LVOT梯度方面的潜力，并且相对安全，这为医生和患者提供了新的希望。然而，还需要更多的研究来验证其长期效果和安全性，以便更好地指导临床实践。

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