肥厚型心肌病新疗法Camzyos(mavacamten)获得新证据及指南支持
肥厚型心肌病(Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM)是一种罕见但严重的心脏疾病,常伴随着心室壁增厚,可能导致心脏功能障碍。在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上,针对HCM的治疗方案备受关注,特别是针对Camzyos(mavacamten,玛伐凯泰)的应用。
在ESC大会上,提出了三项与Camzyos(mavacamten)治疗HCM相关的研究,这些研究为这一治疗方案提供了有力的支持。
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VALOR-HCM研究
VALOR-HCM是一项双盲、安慰剂对照的临床试验,旨在评估Camzyos(mavacamten)对HCM患者的疗效和安全性。这项试验招募了112名症状严重的梗阻性HCM患者,研究的主要终点是评估在第56周时接受SRT(转诊接受间隔缩小治疗)的患者比例。结果显示,与安慰剂组相比,最初接受Camzyos(mavacamten)治疗的患者中有8.9%达到了复合终点,这一发现强调了该治疗的潜在益处。
MAVA-LTE研究
MAVA-LTE研究对完成EXPLORER-HCM试验的患者进行了长期随访。在长达120周的随访中,结果显示,Camzyos(mavacamten)治疗与左室流出道压差、左心房容积指数和E/e’平均值的持续改善相关。这项研究进一步支持了Camzyos(mavacamten)在HCM治疗中的有效性。
Camzyos(mavacamten)在中国患者中的应用
为了解决Camzyos(mavacamten)在亚洲患者中的疗效问题,启动了EXPLORER-CN试验,这是一项针对中国患者的临床试验。试验结果显示,在第30周时,接受Camzyos(mavacamten)治疗的患者的Valsalva LVOT峰值梯度显著下降,这表明Camzyos(mavacamten)对中国患者也具有潜在疗效。
ESC指南中的Camzyos(mavacamten)
在2023年ESC大会上,ESC发布了涵盖所有心肌病亚型的国际指南,这是首次提出针对HCM以外的心肌病的具体建议。这份新指南包含两条关于使用Camzyos(mavacamten)的建议,强调了这一治疗方案的重要性。
根据新指南,对于有症状的梗阻性HCM患者,应考虑将Camzyos(mavacamten)与β-受体阻滞剂联合使用,以改善症状。对于无法耐受β-受体阻滞剂或其他治疗的患者,Camzyos(mavacamten)也可以考虑作为单一治疗选项。
这些新证据和ESC指南的发布进一步强调了Camzyos(mavacamten)在肥厚型心肌病治疗中的重要性。对于HCM患者来说,Camzyos(mavacamten)可能是一项有前景的治疗选择,有望改善其生活质量并减轻症状。随着更多关于Camzyos(mavacamten)的研究和指南的不断更新,我们可以更好地应对这一严重的心脏疾病,为患者提供更有效的治疗方案。
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