阻塞性肥厚型心肌病新药CAMZYOS的重要安全信息及使用指南
CAMZYOS（mavacamten）是一种心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的成年患者。这是美国批准的首个也是唯一一个针对该疾病的药物。CAMZYOS的主要目标是改善患者的功能能力和减轻症状。
以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图
目录
CAMZYOS的工作原理
1. 选择性心脏肌球蛋白抑制剂
CAMZYOS是一种选择性心脏肌球蛋白变构和可逆抑制剂。它通过调节肌动蛋白头部的数量，影响能够进入“活跃肌动蛋白”状态的肌动蛋白。这样可以降低产生力（收缩期）和残余（舒张期）交叉桥连接的概率，减少肌动蛋白交叉桥的过度形成和超松弛状态的调节失常，这些是HCM的特征。
2. 作用机制
CAMZYOS能够将肌动蛋白群体转向节约能量、可招募的超松弛状态。在HCM患者中，使用CAMZYOS抑制肌动蛋白可以减少动态左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压力。这种作用机制有助于改善心脏的收缩功能和减轻症状。
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重要安全信息
1. 心力衰竭的风险
使用CAMZYOS可能降低左室射血分数（LVEF），增加由收缩功能障碍引起的心力衰竭的风险。在使用CAMZYOS治疗前和治疗期间，需要进行LVEF的超声心动图评估。不推荐在LVEF<55%的患者中开始使用CAMZYOS。如果在任何一次访视时LVEF<50%，或患者出现心力衰竭症状或临床状况恶化，应中断CAMZYOS的使用。
2. 药物相互作用
CAMZYOS主要经过CYP2C19和CYP3A4酶代谢。同时使用与这些酶相互作用的药物可能增加心力衰竭的风险。因为了降低心力衰竭风险，使用CAMZYOS时需要避免与CYP2C19和CYP3A4酶代谢的药物相互作用。在开始CAMZYOS治疗之前，应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药和补充剂。
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3. 妊娠和哺乳期使用
目前尚不清楚CAMZYOS在妊娠和哺乳期的安全性。患者在开始CAMZYOS治疗之前，应告知医生是否怀孕、计划怀孕或正在哺乳。
4. 副作用
常见的与CAMZYOS相关的副作用包括恶心、腹泻、头痛和乏力。如果出现严重的副作用或过敏反应，应立即告知医生。
5. 使用限制
CAMZYOS仅适用于18岁及以上的成年患者，且只能在医生的监督下使用。对于存在严重肝功能障碍的患者，CAMZYOS的使用可能会增加药物暴露量，因此需要谨慎评估潜在风险和益处。
6. 治疗周期和效果评估
使用CAMZYOS时，治疗周期通常为12个月。在治疗期间，医生将根据患者的临床状况进行定期评估，包括心功能、症状和安全性。
总结
CAMZYOS是一种针对阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的心脏肌球蛋白抑制剂。它通过调节肌动蛋白头部的数量，改善心脏收缩功能和减轻症状。然而，使用CAMZYOS可能增加心力衰竭的风险，需要定期评估LVEF并避免与CYP2C19和CYP3A4酶代谢的药物相互作用。此外，CAMZYOS的安全性在妊娠和哺乳期尚不清楚，仅适用于18岁及以上的成年患者。治疗周期为12个月，需在医生的监督下使用。如果有任何副作用或临床状况恶化，应立即告知医生。
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