FDA授予Cambritaxestat治疗胰腺癌孤儿药资格

胰腺癌是一种致命的癌症类型，当前治疗选择有限，患者的生存率仍然很低。然而，近期美国食品药品监督管理局（FDA）对 Cambritaxestat（IOA-289）授予了孤儿药物认定，这为胰腺癌患者带来了一线希望。Cambritaxestat是一种口服药物，它抑制了细胞外酶自主运动素（ATX），从而阻断了几种疾病中参与的细胞的增殖、迁移和存活。

Cambritaxestat获得 FDA 对于胰腺癌的孤儿药物认定

最近，药物开发商 iOnctura 宣布，FDA已授予 Cambritaxestat（IOA-289）孤儿药物认定，用于胰腺癌患者的潜在治疗选择。这项认定为 Cambritaxestat在胰腺癌治疗领域的研究和开发提供了重要的支持。

Cambritaxestat对胰腺癌的疗效与安全性研究

Cambritaxestat是一种ATX抑制剂，其通过抑制细胞外酶自主运动素（ATX）的活性，从而阻断了燐脂酰胆碱向燐脂酰丙醇酸（LPA）的转化。LPA是一种生物活性磷脂，可以促进多种疾病中参与的细胞的增殖、迁移和存活。ATX水平已知直接与人类癌症的分期和分级相关。预临床数据显示，Cambritaxestat可以抑制癌细胞的生长和增殖，增强免疫细胞进入肿瘤的能力，并有助于防止纤维化的发展。

目前，一项随机、开放、剂量递增的1b期研究正在招募符合条件的患者，该研究探讨了ATX抑制剂在治疗转移性胰腺癌中的疗效和耐受性。该研究的主要研究目标是评估治疗相关的不良反应。

临床试验的设计和关键指标

这项临床试验的主要目标是检查治疗相关的不良反应，包括Cambritaxestat的峰值血浆浓度、最低观察到的血浆浓度、终末消除半衰期等。其次，研究人员还将评估与基线相比的CA19-9水平变化、药理动力学以及初步疗效。

胰腺癌是一种具有挑战性的癌症类型，而Cambritaxestat的孤儿药物认定为胰腺癌患者带来了新的治疗选择的希望。随着进一步的临床试验和研究，我们希望这种药物能够为患者提供更有效的治疗，并最终提高患者的生存率。

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