卡博替尼Cabometyx在胰腺和非胰腺神经内分泌肿瘤中表现出卓越疗效

医学领域的创新研究不断推动着新药物的发展，为患有罕见癌症的患者提供了新的希望。最近，生物制药公司Exelixis, Inc. (纳斯达克股票代码：EXEL) 宣布，根据临床试验中的令人瞩目的疗效改善，独立的数据与安全监测委员会（DSMB）一致推荐提前结束了CABINET关键试验，该试验评估了卡博替尼Cabometyx(Cabozantinib)对晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和晚期非胰腺神经内分泌肿瘤（也称为类癌瘤）的疗效。这一突破性消息为患有这两种罕见肿瘤的患者带来了新的曙光，也为药物审批进程铺平了道路。

以上图片为Cabometyx卡博替尼XL184(cabozantinib)在致泰药业实拍图

CABINET试验背景与突出成果

CABINET试验是由全国癌症研究所（National Cancer Institute，简称NCI）赞助，并由全国临床肿瘤试验联盟（The Alliance for Clinical Trials in Oncology）领导进行的。该试验的独立DSMB已一致建议提前终止试验，因为在中期分析中观察到了卓越的疗效改善。CABINET试验比较了卡博替尼Cabometyx与安慰剂在之前接受全身疗法后疾病进展的患者中的疗效。令人鼓舞的是，卡博替尼Cabometyx显著延长了试验两个组中患者的无病进展生存时间。该试验的详细结果将在即将举行的医学会议上公布，并将与美国食品和药物管理局（U.S. Food and Drug Administration，简称FDA）进行讨论。

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卡博替尼Cabometyx的突破性疗效和安全性

这项突破性的研究为患有晚期胰腺或非胰腺神经内分泌肿瘤的患者提供了一线希望。卡博替尼Cabometyx的疗效改善证明了其在治疗难以治疗的罕见癌症中的潜力。正如Exelixis公司的高级副总裁Will Berg博士所言：“鉴于对于晚期胰腺或非胰腺神经内分泌肿瘤患者，其疾病在之前疗法后进展而言，尚无标准治疗方法，我们很高兴看到卡博替尼Cabometyx改善了两个附加的患者人群的预后。我们感谢DSMB的建议，提前终止CABINET研究，因为疗效显著改善，并期待与美国食品和药物管理局讨论这些发现。”

此外，试验中观察到的卡博替尼Cabometyx的安全性与其已知的安全性相一致，没有发现新的安全信号。

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医学界的期望

全球胃肠道癌症中心（Gastrointestinal Cancer Center）的Jennifer Chan博士在CABINET试验中担任研究主席，她表示：“目前，患有进行性神经内分泌肿瘤的患者的治疗选择有限。目前，在之前疗法失败后，治疗路径尚不清晰，强调了对于这种不断增加发病率的疾病需要更多治疗选择的需求。”CABINET试验的这些令人鼓舞的发现为患有胰腺和非胰腺神经内分泌肿瘤的患者带来了希望，显示了卡博替尼Cabometyx解决了这一患者群体的重要未满足需求。

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试验背后的科学

CABINET试验（A021602）由美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，简称NIH）的国家癌症研究所（NCI）赞助，并由NCI资助的全国临床肿瘤试验网络（National Clinical Trials Network）领导，作为Exelixis与NCI癌症治疗评估计划合作的一部分。CABINET是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性3期试验，共招募了290名患者，分为两个不同的组（pNET，n=93；非胰腺NET，n=197）在美国进行。在试验的两个组中，患者以2:1的比例随机分配到卡博替尼Cabometyx或安慰剂组。患者必须符合RECIST 1.1标准的可测量疾病，并且在至少接受一种FDA批准的全身疗法（除生长抑制素类似物之外）后经历了疾病进展。主要终点是每个组的无进展生存时间。在确认疾病进展后，允许接受安慰剂的患者过渡到卡博替尼Cabometyx的开放标签治疗。次要终点包括总生存期、影像学反应率和安全性。有关此试验的更多信息可在ClinicalTrials.gov上找到。

神经内分泌肿瘤简介

神经内分泌肿瘤（NET）是一种起源于人体神经内分泌系统特殊细胞的癌症。这些细胞具有激素产生的内分泌细胞和神经细胞的特征。在美国，每年有超过12,000人被诊断患有NET，大约有171,000人患有这种疾病。每年被诊断患有NET的人数正在增加。NET分为功能性和非功能性两类。功能性NET释放可以导致严重症状并需要治疗的肽激素，而非功能性NET的症状主要与肿瘤生长有关。大多数NET需要数年才能发展并缓慢生长，但有些生长速度较快。NET可以发生在人体的任何部位，但最常见于胃肠道（GI）或肺部，这些肿瘤通常被称为类癌瘤。胃肠道NET和肺部类癌瘤的5年生存率分别为68%和55%。NET也可以起源于胰腺。虽然较少见，但这些NET可能更具侵袭性，晚期pNET的5年生存率仅为23%。手术切除肿瘤以防止其扩散通常是治疗这两种类癌瘤和pNET的典型首选方法。对于更晚期的疾病，选择包括生长抑制素类似物、靶向疗法、肽受体放射性核素疗法和化疗。

总体而言，卡博替尼Cabometyx在CABINET试验中所取得的积极结果标志着神经内分泌肿瘤领域的一项突破性进展。这一疗法的成功为患有晚期神经内分泌肿瘤的患者带来了新的希望，为改善其生活质量提供了更多机会。随着试验结果的公布和未来可能的药物批准，我们有望看到更多患者受益于这一创新疗法，这将为罕见癌症领域的研究提供新的动力。

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