Bylvay(Odevixibat)治疗进行性家族性肝内胆汁淤积引起的瘙痒在加拿大获批

肝内胆汁淤积症 (PFIC) 是一组罕见而危险的遗传性肝病，由基因突变引起，影响胆汁分泌，呈进行性且危及生命。病症的标志性特征是严重的瘙痒，这不仅极大降低了患者的生活质量，还可能导致需要进行肝移植。在这个领域中，新的治疗药物的批准对于患者来说是一线希望。最近，Ipsen 与 Medison Pharm 宣布加拿大卫生部批准 Bylvay™（odevixibat）用于治疗 PFIC 引起的瘙痒，这标志着在加拿大，这一领域的医学历史将迎来新的一页。

Bylvay的加拿大批准

2023年11月13日，生物制药公司 Ipsen 与 Medison Pharm 宣布，加拿大卫生部正式批准 Bylvay™（odevixibat）用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC) 引起的瘙痒的患者。这标志着 Bylvay 成为加拿大第一款批准用于治疗这一罕见疾病的药物，为患者提供了新的治疗选择。

Bylvay的机制和应用

Bylvay®（odevixibat）是一种每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，在小肠局部发挥作用，且全身暴露量极低。它在美国已被批准用于治疗 3 个月或以上 PFIC 患者的瘙痒，并且具有孤儿药独占权。在加拿大的批准中，Bylvay为患者提供了一项创新的疗法，帮助缓解 PFIC 引起的瘙痒，为这些患者及其家人带来了新的希望。

全球批准与使用

Bylvay 在全球范围内的批准和使用已经取得显著进展。除加拿大外，它已在美国、欧洲等多个国家获得批准，并在德国、意大利、英国、法国和比利时等主要市场实现了公共报销。这意味着越来越多的患者可以获得这一创新疗法，为 PFIC 引起的瘙痒找到有效的治疗方案。

治疗领域的拓展

Bylvay 不仅仅局限于治疗 PFIC 引起的瘙痒。在2023年6月，Bylvay 还在美国获得批准，用于治疗 12 个月以上患有 Alagille 综合征的胆汁淤积性瘙痒症患者。这一批准拓展了 Bylvay 的治疗领域，为更多患者提供了希望。

PFIC对患者的威胁与挑战

PFIC的严重性

PFIC 是一组遗传性肝病，由影响胆汁分泌的基因突变引起。其发病发生在婴儿期或幼儿期，伴随着进行性且危及生命的症状。病症的严重性表现为严重的瘙痒，对患者的生活质量造成了极大的影响，甚至可能导致需要进行肝移植。

瘙痒对生活的影响

PFIC 患者所经历的瘙痒不仅仅是一种生理上的不适，更是对心理和社交层面的重大挑战。瘙痒严重影响了患者的睡眠、食欲和心理健康，给患者及其家庭带来了沉重的负担。

结论

Bylvay 的加拿大批准为患有 PFIC 引起的瘙痒的患者带来了新的曙光。这一创新药物的全球批准与应用不仅为 PFIC 患者提供了有效的治疗选择，还拓展了其在治疗领域的范围。然而，我们也应认识到，罕见疾病领域仍面临挑战，包括对患者的早期诊断、药物疗效的长期监测等方面的需求。随着科学研究的深入和创新药物的不断涌现，我们有望为 PFIC 患者提供更多的希望，改善他们的生活质量，让他们重新获得对未来的信心。

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