EMA验证Breyanzi(liso-cel)用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤的申请

在2024年，欧洲药品管理局（EMA）正式受理了一项关于扩大Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel；liso-cel）适应症的申请。该申请旨在使该药物能够用于已接受过两种或更多系统治疗但仍然复发或难治的成年滤泡性淋巴瘤患者。这一申请基于一项关键性的II期临床试验（TRANSCEND FL研究）的数据，该研究显示，Breyanzi(liso-cel)在这一患者群体中展现了极为显著的疗效。

TRANSCEND FL研究的疗效

在TRANSCEND FL研究中，共有94名患者接受了Lisocabtagene Maraleucel治疗，结果显示，整体缓解率（ORR）高达95.7%，其中73.4%的患者达到了完全缓解（CR），22.3%的患者获得了部分缓解（PR）。更为重要的是，该疗法的缓解持续时间（DOR）数据也令人印象深刻，在12个月和18个月时，DOR的维持率分别为80.9%和77.1%，显示出该治疗方法在长期疗效上的潜力。尤其是对于那些达到完全缓解的患者，其12个月和18个月的DOR维持率更高，分别为88.2%和83.1%，这表明Lisocabtagene Maraleucel在长期缓解的维持上具有显著的优势。

治疗机制与研究设计

Lisocabtagene Maraleucel是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，其通过改造患者自身的T细胞，使其能够靶向并攻击特定的癌细胞。在TRANSCEND FL研究中，患者在接受Breyanzi(liso-cel)治疗前，首先接受了淋巴细胞耗竭性化疗，然后在2到7天后接受单次的Breyanzi(liso-cel)输注。该研究的主要疗效终点是整体缓解率（ORR），而次要终点包括完全缓解率（CR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、毒性反应、药代动力学和生活质量评估等。

研究对象的特点与治疗挑战

此次研究共纳入了94名患者，这些患者此前至少接受过两种系统性治疗，且大多数为III至IV期晚期疾病，部分患者还伴有肿瘤体积较大的特征。在患者入组时，其平均年龄为63岁，大多数为男性，并且有64%的患者在最近一次治疗后6个月内疾病进展。这样的背景使得这些患者成为了难治性和复发性滤泡性淋巴瘤的典型代表，也意味着他们在接受新的治疗方式时面临较大的挑战。

安全性分析与不良反应

在研究中，共有107名患者接受了Breyanzi(liso-cel)治疗，其中26%的患者出现了严重的不良反应。最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征（59%），肌肉骨骼疼痛（28%），头痛（28%），疲劳（23%）等。虽然这些不良反应在多数情况下为轻度至中度，但仍需在实际应用中密切监测和管理，尤其是在细胞因子释放综合征方面，尽管其大多为轻度，但一旦发生严重情况，可能会对患者生命构成威胁。

全球应用前景与挑战

除了欧洲药品管理局外，美国FDA也在2024年5月批准了Breyanzi(liso-cel)用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者，而日本厚生劳动省则批准了该药物用于一线治疗高危滤泡性淋巴瘤患者。尽管这些批准进一步巩固了Breyanzi(liso-cel)在全球治疗滤泡性淋巴瘤中的地位，但该疗法在实际应用中仍面临一些挑战。

首先，Breyanzi(liso-cel)的治疗成本较高，这对于一些经济条件有限的患者来说可能是一个障碍。此外，尽管其疗效显著，但由于其涉及CAR-T细胞的复杂制造工艺和可能带来的严重副作用，实际临床应用中需要有严格的患者筛选标准和全面的风险管理措施。

结论

Lisocabtagene Maraleucel作为一种创新性的CAR-T细胞疗法，正在改变复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的治疗模式。其在临床研究中的突出表现为这一患者群体带来了新的希望。然而，如何在实际应用中平衡其疗效与安全性，并解决治疗费用和患者可及性问题，将是未来需要面对的主要挑战。随着更多临床数据的积累和技术的进步，我们期待这项疗法能够为更多患者提供持久的缓解，并进一步改善他们的生活质量。

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