FDA批准Blincyto用于治疗CD19阳性、Ph阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者

在现代医学的飞速发展中，抗癌疗法不断取得重大突破。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Blincyto(Blinatumomab)用于治疗CD19阳性、费城染色体（Ph）阴性、B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的成人和儿童患者。这一决定基于一项重要的临床试验，显示了Blincyto(Blinatumomab)在提高患者生存率方面的显著效果。本文将详细介绍这一批准的背景、临床试验数据、患者特点及安全性数据。

FDA批准Blincyto(Blinatumomab)的背景

FDA此次批准Blincyto(Blinatumomab)，适用于1个月及以上年龄的成人和儿童患者，目标群体为CD19阳性、Ph阴性B-ALL患者，无论其是否具有可测量的残留疾病状态。Blincyto(Blinatumomab)是一种双特异性T细胞接合抗体，能够同时结合T细胞和癌细胞，激活T细胞攻击癌细胞，从而发挥抗癌效果。

E1910研究：临床试验数据支持

试验设计与方法

E1910是一项III期临床试验（NCT02003222），研究了Blincyto(Blinatumomab)与多阶段巩固化疗联合使用的效果。试验共招募了112名患者，并将他们随机分配为两组：一组接受Blincyto(Blinatumomab)联合多阶段巩固化疗，另一组仅接受化疗。试验的主要目的是评估总体生存率（OS）。

总体生存率结果

在中位随访4.5年后，Blincyto(Blinatumomab)联合化疗组和仅化疗组的5年OS率分别为82.4%（95% CI, 73.7%-88.4%）和62.5%（95% CI, 52.0%-71.3%）。这一结果表明，Blincyto(Blinatumomab)显著提高了患者的生存率，且其相对死亡风险降低了56%（HR=0.44; 95% CI, 0.23-0.76; P=0.003）。

临床专家的评价

研究的主要研究者，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和亚伯拉罕森癌症中心血液肿瘤学教授Selina M. Luger博士表示：“在E1910研究中，Blincyto(Blinatumomab)减少了死亡风险，显著提高了总体生存率。这一批准重新定义了B-ALL患者的标准治疗方法，为他们提供了比传统化疗更有效的治疗选择。”

E1910研究：患者特征与治疗方案

患者入组条件与治疗过程

E1910研究招募了新诊断的Ph阴性B-ALL患者，这些患者在诱导和强化化疗后达到血液学完全缓解（CR）或CR伴不完全外周血细胞计数恢复。患者被随机分配为两组，分别接受Blincyto(Blinatumomab)联合多周期化疗或单纯化疗。

具体治疗方案

在Blincyto(Blinatumomab)组，患者接受2个周期的Blincyto(Blinatumomab)治疗，随后是3个周期的巩固化疗，然后是1个周期的Blincyto(Blinatumomab)和1个周期的化疗，共8个周期。Blincyto(Blinatumomab)通过静脉注射，剂量为每天28微克，持续28天。化疗组患者则接受4个周期的化疗。

患者特征

两组患者的中位年龄均为51岁，性别比例、种族构成等相似。Blincyto(Blinatumomab)组和化疗组分别有58%和58%的患者年龄在55岁以下，40%和41%的患者CD20阳性，29%和32%的患者接受过利妥昔单抗治疗，32%和31%的患者计划进行异基因干细胞移植。

安全性数据

不良事件

在Blincyto(Blinatumomab)组中，2名患者因感染和凝血功能障碍而出现致命的不良事件（AEs）。5%的患者需要中断剂量，28%的患者需要减少剂量，2%的患者因毒性反应永久停止治疗。常见的不良事件包括中性粒细胞减少（83%），血小板减少（75%），贫血（59%），白细胞减少（43%），淋巴细胞减少（32%），发热性中性粒细胞减少（19%），恶心（32%），腹泻（29%），细胞因子释放综合症（16%），感染（35%），肌肉骨骼疼痛（23%），头痛（41%），震颤（23%），失语症（10%），高血压（12%）等。

结论

Blincyto(Blinatumomab)的FDA批准为B-ALL患者带来了新的希望和选择。E1910研究的结果显示，Blincyto(Blinatumomab)在延长患者生存期和提高生存率方面具有显著优势。这一批准不仅为临床实践提供了重要依据，也为未来的研究和治疗奠定了坚实基础。相信在不久的将来，随着更多研究的开展和新疗法的应用，白血病患者的治疗效果将不断提升，生命质量也将得到显著改善。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。