Blincyto(Blinatumomab)可能是唐氏综合症B-ALL患者巩固化疗的有效替代药物

在儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗中，唐氏综合症患者面临着更高的治疗相关死亡率和疾病耐药性，导致其生存率显著低于非唐氏综合症患者。Blincyto(Blinatumomab)作为一种新型的免疫疗法药物，可能为这些患者提供了一种更少毒性的治疗选择。

Blincyto作为一线治疗的初步研究

在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示的ALLTogether1 DS研究的初步数据表明，与化疗相比，Blincyto作为一线治疗在唐氏综合症B-ALL患者中清除微小残留病（MRD）的效果更好，达到了研究的主要终点。在治疗周期1结束时，可评估患者的不可检测MRD率为91%，而历史对照组接受化疗的患者为61%。

安全性与疗效的对比

在安全性方面，Blincyto治疗组中39.4%的患者经历了3/4级不良事件（AE），而历史对照组中这一比例为77.3%。值得注意的是，在接受Blincyto治疗的10岁以上患者中，癫痫发作的发生率有上升趋势，为18.2%，而历史化疗组为4.5%。

Blincyto治疗的挑战与对策

尽管Blincyto在MRD清除率上显示出显著优势，但研究中也观察到了癫痫发作率的增加。为了应对这一挑战，研究团队引入了新的措施，包括在Blincyto治疗前一周开始预防性使用左乙拉西坦，并在治疗开始后两周内逐步增加剂量，以期达到最佳剂量。

研究的下一步计划

研究团队计划将Blincyto更早地引入治疗流程中。研究发现，在诱导阶段有十分之一的儿童在能够从Blincyto治疗中获益之前就已经去世。因此，研究团队计划在诱导治疗的第15天，一旦将白血病细胞比例降低到55%以下，就开始使用Blincyto。

Blincyto的广泛潜力

Blincyto不仅在唐氏综合症患者中显示出惊人的疗效，而且在非唐氏综合症ALL患者中也显示出减少AE的潜力。这表明Blincyto可能成为改变游戏规则的药物，为ALL患者提供更安全、更有效的治疗选择。

结论

Blincyto作为一线治疗在唐氏综合症B-ALL患者中的研究结果令人鼓舞，为这一特殊患者群体提供了新的治疗希望。随着研究的深入，我们期待Blincyto能够为ALL治疗带来革命性的变化，并改善患者的预后。

未来的研究将继续探索Blincyto在ALL治疗中的应用，并评估其在不同患者群体中的疗效和安全性。随着对Blincyto的进一步了解，我们有望为ALL患者提供更加个性化和精准的治疗方案。

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