Blenrep(belantamab mafodotin)治疗AL型淀粉样变性骨髓瘤

AL淀粉样变是一种高风险疾病，可能与多发性骨髓瘤相关。在最近的ASH会议上，介绍了关于Blenrep(belantamab mafodotin)用于多发性骨髓瘤和AL淀粉样变性患者的信息。Blenrep(belantamab mafodotin)是一种新的靶向BCMA的抗体药物结合物，目前已被批准用于复发的多发性骨髓瘤患者。在AL淀粉样变中，浆细胞产生的蛋白质沉积在组织、神经和器官(如心脏或肾脏)及其周围。

在大量预先治疗的多发性骨髓瘤患者的I/II期研究中，Blenrep(belantamab mafodotin)显示出单一药物的临床活动，总有效率在30-60%之间，大多数缓解持续了13个月。最常见的副作用包括角膜病变(一种眼科疾病)，血小板减少症(血凝块)和贫血。

来自塔夫茨医疗中心的张一飞博士报告了在不同中心接受Blenrep(belantamab mafodotin)治疗复发难治性淀粉样轻链淀粉样变并伴有骨髓瘤的6例患者的结果。

年龄范围为51~74岁，中位骨髓浆细胞计数为40%，游离轻链水平为868 mg/L，其中4例为Lambda型淀粉样变，2例为kappa型淀粉样变。

在开始Blenrep(belantamab mafodotin)治疗前，治疗前的中位数为6(范围为5-10)，包括达拉单抗、硼替佐米和利那度胺。Blenrep(belantamab mafodotin)以2.5mg/kg作为静脉输注，每隔三周进行一次眼部检查，直到因进展或毒性停药为止。

在4.5个月的中位随访中，5例(83%)患者出现了血液学反应(HR)，这意味着6例患者中至少有5例血清游离轻链减少。5例患者中有3例(占总病例的50%)达到完全缓解(CR)标准。换句话说，患者有正常的自由轻链比率，血液或尿液中没有单克隆蛋白。

反应时间从3天到150天不等。除1例患者外，所有患者心脏状况均有改善，反应时间从11天到96天不等。1例患者出现肾脏反应；目前还没有对另外2例肾脏受累的患者进行反应评估。最常见的毒性是角膜病变(1-2级)。

一位接受了大量预先治疗的51岁患者，她的PET扫描显示了广泛的心脏和肺淀粉样轻链和多处进行性骨髓瘤骨病。第一次使用Blenrep(belantamab mafodotin)两天后，病人因呼吸困难、心房颤动和心律失常而住院。她短暂地需要心脏复苏而不需要插管，6分钟后她的心脏恢复了正常功能。该病人在服用一剂Blenrep(belantamab mafodotin)后取得了完全的反应，已经稳定了五个多月，临床上有了明显的改善。令人印象深刻的是，一位62岁的女性患有心脏和肾脏淀粉样蛋白轻链，通过心脏和肾脏的改善，她的反应已经持续了16个月以上。

在6例复发/难治性淀粉样蛋白轻链伴骨髓瘤患者中，血液学和心脏反应率分别为83%和80%。此外，一名24小时尿蛋白评估为肾损伤阳性的患者获得了肾脏反应。

虽然需要更多的临床和转化研究来了解这种改善器官功能的方法，但我们现在明白，消除无淀粉样变性的轻链为器官功能的恢复提供了机会。

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