FDA批准Bivigam用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷儿科患者

在医学领域的不断进步中，12月12日，ADMA Biologics, Inc. 宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将Bivigam（静脉注射人免疫球蛋白，10%液体）的使用范围扩大至2岁及以上的儿科患者，这标志着对原发性体液免疫缺陷患者的治疗提供了一项显著的新选择。此前，Bivigam的适应症仅限于12岁及以上的患有原发性体液免疫缺陷的患者。

扩大批准范围的背景

Bivigam于2019年5月获得FDA批准，成为治疗原发性体液免疫缺陷的一线药物。这一范围涵盖了多种遗传性疾病，包括X-连锁和先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷。

临床研究支持的新突破

为了支持这一扩大范围的决定，进行了一项前瞻性、开放标签、单组研究，该研究在16名2至16岁患有与体液免疫缺陷相关的原发性免疫缺陷疾病的儿科参与者中进行。研究参与者每3或4周接受一次Bivigam输注，持续约5个月。

疗效数据

疗效评估基于急性严重细菌感染(SBIs)的发生率。令人振奋的是，在平均152天的观察期内，没有急性SBIs的发生。这意味着在治疗期间，没有患者因感染住院，也没有患者需要接受静脉注射抗生素。更为令人满意的是，整个研究过程中，所有患者的谷总IgG水平都保持在500mg/dL以上。

进一步证实的多中心研究

为了更全面地了解Bivigam在儿科患者中的表现，进行了第二个开放标签的单组试验，纳入了63名参与者，其中有9名是儿童。在这项研究中，Bivigam的药代动力学、安全性和疗效在儿童和成人患者中表现相似。在为期12个月的研究期间，仅有2名参与者报告了2次SBIs，而SBIs的年平均发生率为0.037。

不良反应和安全性

观察到Bivigam最常见的不良反应包括头痛、疲劳、输注部位反应、恶心、鼻窦炎、血压升高、腹泻、头晕和嗜睡。然而，在临床研究中，这些不良反应在参试者中的发生率均在5%以下，表明Bivigam在儿科患者中是相对安全的治疗选择。

结论

通过FDA的批准，Bivigam的使用范围的扩大为2岁及以上的儿科患者提供了更多的治疗可能性，为那些患有原发性体液免疫缺陷的患者打开了新的治疗大门。这一决定不仅是医学领域的一项重大进展，也为患有这一罕见疾病的儿童带来了更多希望。随着科技和医学的不断发展，我们可以期待看到更多这样的治疗手段涌现，为病患者带来更好的生活质量。

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