Bexicaserin(LP352)在发育性和癫痫性脑病患者中的临床试验表现出积极效果

近日，Longboard Pharmaceuticals宣布了PACIFIC研究的积极阶段性数据，该研究是一项评估Bexicaserin（LP352）在12至65岁的发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者中的潜在疗效的临床试验。这一消息为那些饱受这些疾病折磨的患者和家庭带来了希望，同时也为Longboard Pharmaceuticals在神经系统领域的创新奠定了坚实的基础。

PACIFIC研究顶线结果

1. 研究概况

PACIFIC研究采用创新的设计，共有52名12至65岁的DEE患者参与，这些患者在美国和澳大利亚的34个研究点进行了入组。研究旨在评估口服Bexicaserin（6mg、9mg和12mg，每日三次）相对于安慰剂的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。参与者的DEE诊断包括DS、LGS和其他符合条件的DEEs（DEE Other）。在经过5周的筛选期和基线评估后，研究参与者在15天的时间内进行剂量递增，随后在维持期的60天内继续使用最高耐受剂量。研究纳入了52名参与者，其中43名被随机分配到Bexicaserin组（DS=4，LGS=24，DEE Other=15），9名被分配到安慰剂组（DS=0，LGS=5，DEE Other=4）。

2. 疗效数据总结

评估了参与者的疗效数据后发现，Bexicaserin组（n=35）的可评估参与者的基线可数运动发作频率（主要疗效终点）中位数减少了53.3%，而安慰剂组（n=9）中位数减少了20.8%。总体而言，这表示相对于安慰剂组，癫痫发作频率减少了32.5%。DS、LGS和DEE Other亚组的基线可数运动发作频率中位数分别减少了72.1%、48.1%和61.2%。这在LGS和DEE Other亚组中分别表示了27.3%和28.6%的相对于安慰剂的癫痫发作频率减少。

3. 安全性数据总结

Bexicaserin表现出良好的安全性和耐受性。在接受Bexicaserin治疗的参与者中，85.7%的人（n=35）在维持期开始时耐受了最高剂量（12mg）。观察到的最常见的不良事件（AEs）包括嗜睡、食欲减退、便秘、腹泻和嗜睡。有3名参与者报告了严重不良事件（SAE）（踝骨骨折、便秘、癫痫发作增加），研究中没有死亡报告。总体而言，Bexicaserin组中有9名参与者因AE而退出。值得注意的是，其中有2名参与者在维持期间退出（7名在剂量递增期间退出）。安慰剂组中没有参与者退出或经历SAE。

4. 研究延伸

所有完成PACIFIC研究的参与者均选择参与为期52周的开放标签延伸研究。

结论

PACIFIC研究的这些令人振奋的结果强调了我们对Bexicaserin独特特性的信心，这有望将其打造成在DEEs领域具有临床和商业最佳水平的产品，并有潜力重新定义DEEs的护理标准。Longboard Pharmaceuticals首席医学官Randall Kaye博士表示：“我们很高兴看到在不同DEE综合症中，癫痫发作显著减少，同时伴随良好的安全性和耐受性结果。我们要感谢整个DEE社区，包括研究参与者、他们的照护者和倡导团体，以及调查员、研究点和协调员的参与和持续合作，使我们能够进入第三阶段的项目。这一重要的里程碑让我们离改善这些令人沮丧的疾病及其家庭的生活更近一步。”

LGS基金会执行主任Tracy Dixon-Salazar博士表示：“PACIFIC研究的卓越结果给那些急需研究和新疗法的患者及其亲人带来了希望。不仅对于那些患有LGS的患者，还有许多其他DEE患者，他们没有得到应有的关注，我赞扬这一创新且包容的方法，旨在快速、安全地将疗法推广到更多人身上。”

作为主要研究者，Dennis Dlugos博士表示：“作为主要研究者，我很高兴看到来自PACIFIC研究的这些备受期待的且更为重要的临床意义的结果。在这些高度难治、难治性癫痫患者中，医生正在寻找副作用更少、负担更小且易于添加到现有药物的选择。这是在扩大DEE患者人群研究上的一种创新和独特的方法。我期待参与未来该化合物的发展。”

Longboard Pharmaceuticals公司总裁兼首席执行官Kevin R. Lind表示：“考虑到PACIFIC研究的开创性设计和在该研究中观察到的Bexicaserin在DEEs中的广泛疗效，我们相信Bexicaserin为我们构建一个世界一流的癫痫产品系列提供了基石，并探索前进的发展途径，为极度被忽视的DEE患者提供新的选择。我们正在进行第三阶段的准备工作，同时评估更广泛的数据集。”

PACIFIC研究概述

PACIFIC研究是一项Phase 1b/2a双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估Bexicaserin（LP352）在34个美国和澳大利亚的研究点中，52名12至65岁的参与者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。在5周的筛选期和基线评估后，研究参与者在15天的时间内进行剂量递增，随后在维持期的60天内继续使用最高耐受剂量。维持期结束后，参与者逐渐减量，并有资格参与为期52周的开放标签延伸计划。主要疗效测量是在75天的治疗期内基线可数运动发作频率的中位数百分比变化。

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