FDA批准Besponsa用于儿童CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病治疗

儿童白血病是一种严重的儿童疾病，对患儿和家庭都带来了巨大的心理和经济负担。幸运的是，医学科技的不断发展为治疗这些疾病提供了新的希望。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Besponsa(inotuzumab ozogamicin)用于治疗CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿童患者。这一新的治疗选择将为那些复发或难治性的患者带来新的希望。

研究背景及药物介绍

Besponsa是一种靶向治疗药物，能够针对CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病进行治疗。它已经在一项名为WI203581（ITCC-059; NCT02981628）的二期研究中进行了评估。研究结果显示，该药物在所有患者中达到的完全缓解（CR）率为42％，其中部分患者的缓解持续时间达到了8.2个月。此外，其中95.5％的患者通过流式细胞术达到了最小残留疾病（MRD）阴性，而86.4％的患者通过RQ-PCR达到了MRD阴性。

以上图片为BESPONSA在致泰药业实拍图

研究细节

研究WI203581（ITCC-059）是一项多中心、单臂、开放标签的研究，招募了至少1岁但不超过18岁的儿童患者，这些患者患有复发或难治的CD22阳性B-ALL。研究中评估了两个剂量水平的Besponsa，共有53名患者参与了该研究。在这些患者中，Besponsa的初始剂量为1.4 mg/m2/周期或1.8 mg/m2/周期，预处理包括甲泼尼龙、退热药和抗组胺药。

安全性评估

尽管Besponsa在治疗儿童B-ALL中显示出显著的疗效，但也存在一些安全性问题。研究发现，62％的患者出现了严重的毒性反应，其中8％的患者的不良反应导致死亡。常见的不良反应包括发热、水肿、疲劳、疼痛等。此外，11％的患者因不良反应而需要中断治疗，21％的患者由于不良反应而永久停止治疗。

结论

Besponsa(inotuzumab ozogamicin)的批准为儿童B-ALL的治疗带来了新的希望。然而，在使用过程中应该注意其安全性问题，并在临床实践中密切监测患者的不良反应，以确保治疗的有效性和安全性。这一进展将为儿童白血病的治疗提供新的选择，有望改善患者的生存率和生活质量。

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