基因疗法Beqvez治疗18岁或以上B型血友病在加拿大获批

在基因疗法领域的最新进展中，辉瑞公司的Beqvez（fidanacogene elaparvovec）在加拿大获得卫生部批准，成为治疗18岁或以上B型血友病的一项突破性治疗手段。这一消息为血友病患者带来了新的曙光，标志着基因疗法在医学领域的崭新里程碑。

Beqvez基因疗法获准治疗B型血友病

2024年01月03日，辉瑞公司宣布其基因疗法Beqvez已经获得加拿大卫生部的批准，用于治疗18岁或以上中重度至重度B型血友病成人患者。这是一项受到高度关注的决定，将为B型血友病患者提供更为便捷和创新的治疗选择。

临床试验成果

Beqvez的批准主要基于其在BENEGENE-2临床3期试验中的表现。该研究旨在评估Beqvez治疗中重度至重度B型血友病成年男性受试者的疗效和安全性，共有45名患者参与。数据分析显示，Beqvez在与FIX预防性治疗方案相比的主要终点上取得了显著的成果。患者在接受Beqvez输注后，其年化出血率（ABR）降低了71%，年化凝血因子输注率更是下降了92%。这一结果为基因疗法的有效性和优越性提供了坚实的科学支持。

安全性评估

除了疗效的显著改善，Beqvez在安全性方面也表现出色。临床试验记录显示，治疗过程中没有导致死亡或血栓事件的发生。虽然BENEGENE-2中记录了14起严重不良事件，但其中仅有两起被认为与基因治疗有关。这为Beqvez的临床应用提供了可观的安全性保障。

Beqvez基因疗法的特殊之处

Beqvez作为一种新型基因疗法，其独特性质使其在血友病B治疗中脱颖而出。该疗法包含了生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体，为患者提供了一次性治疗的可能性。相对于传统的静脉输注FIX，Beqvez的目标是通过一次治疗激发患者产生自体的FIX蛋白。辉瑞公司于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics手中获得了Beqvez，这一决策为公司在基因疗法领域的布局注入了新的动力。

未来展望

除了在加拿大获准上市外，Beqvez的上市申请也已获得美国与欧洲监管单位的接受，其PDUFA日期预计在2024年第二季度。这为更多的B型血友病患者提供了一条新的治疗途径，有望在未来改变血友病治疗的格局。

血友病B：一种危及生命的遗传性疾病

血友病B，即Type B Hemophilia，是一种严重的遗传性疾病，由于基因突变导致患者缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。这一缺陷使患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，引发疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗方法主要包括终生预防性输注凝血因子IX，以替代或补充患者低水平的凝血因子。

治疗的现状

传统治疗方法虽然在一定程度上能够缓解症状，但需要患者定期接受凝血因子的输注，给患者带来了不便与生活负担。因此，Beqvez的批准为血友病B的治疗带来了一线曙光。其独特的基因疗法理念将为患者提供更为便捷、持久的治疗选择，有望在未来改善患者的生活质量。

Beqvez的加拿大批准是基因疗法领域的一项重大突破，为血友病B患者带来了新的治疗希望。通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，将成为患者迎接更为方便、高效治疗的关键。随着Beqvez在其他国家的上市申请逐步获得批准，我们有望看到基因疗法在全球范围内为血友病患者带来福音，为医学领域注入新的活力。在未来，基因疗法有望成为治疗遗传性疾病的重要手段，为患者提供更为创新和个性化的治疗选择。

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