Balversa(Erdafitinib,厄达替尼,盼乐)治疗难治性或转移性尿路上皮癌获欧盟药品管理委员会积极评价

欧盟药品管理委员会（CHMP）近日对Balversa(Erdafitinib,厄达替尼,盼乐)给予了积极意见，推荐将其作为每日一次的口服单药治疗药物，批准用于治疗携带易感FGFR3基因突变的成年难治性或转移性尿路上皮癌（UC）患者。这一决定标志着Balversa成为首个获得CHMP积极推荐的针对该患者群体的靶向治疗药物。

FGFR3基因突变与尿路上皮癌的关系

FGFR3基因突变是尿路上皮癌的一个重要致癌驱动因素，并且与不良临床预后相关。法国Gustave Roussy医院的Yohann Loriot博士表示：“FGFR突变在尿路上皮癌的发生中起着重要作用，且与不良的临床结果有一定关联。”随着医疗科技的不断进步，优化患者治疗效果成为重要目标。因此，开发新的靶向治疗药物，能够根据患者的基因和疾病特征量身定制治疗方案，显得尤为迫切。

以上图片为Balversa(Erdafitinib,厄达替尼,盼乐)在致泰药业实拍图

欧洲尿路上皮癌现状

欧洲是全球膀胱癌发病率最高的地区之一，2022年约有22.5万例新确诊病例，比2020年增加了10%。其中，最常见的膀胱癌类型是尿路上皮癌。大约20%的转移性尿路上皮癌（mUC）患者存在FGFR基因突变。然而，对于这些患者的预后仍然不乐观，晚期转移性阶段的生存率非常低，五年生存率仅为8%。

Balversa的研究成果

Balversa的推荐依据是来自III期THOR研究的积极数据。THOR研究是一个随机、对照、开放标签的多中心研究，评估了Balversa（n=136）与化疗（n=130）在具有特定FGFR突变的晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效和安全性。这些患者在接受Balversa治疗前，至少经历了一线或两线包括抗PD-1/PD-L1药物的治疗。

2023年6月，THOR研究在中期分析后，由于独立数据安全监测委员会的建议，研究被停止。所有接受化疗的患者（包括多西他赛或文非他滨）被提供了转换为Balversa治疗的机会。数据显示，Balversa组的中位总生存期（OS）超过一年，相比化疗组显著提高（12.1个月对比7.8个月；风险比[HR]为0.64；95%置信区间[CI]为0.44至0.93；P=0.0050）。

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Balversa与化疗的比较

Balversa在中位无进展生存期（PFS）和总体反应率（ORR）上均优于化疗。Balversa组的中位PFS为5.6个月，而化疗组为2.7个月（HR 0.58；95% CI为0.41至0.82；P=0.0002）。总体反应率方面，Balversa组为35.3%，而化疗组为8.5%。

尽管Balversa展示了显著的疗效，但治疗相关的严重不良事件（TRAEs）在接受Balversa的患者中发生率为13.3%，而化疗组为24.1%。III期试验中，45.9%的Balversa患者出现了3级或更高的不良事件，相比之下化疗组为46.4%。在Balversa组中，8.1%的患者因不良事件中断了治疗，而化疗组为13.4%。治疗相关的不良事件导致死亡的情况，Balversa组报告了1例，而化疗组为6例。

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Balversa(Erdafitinib,厄达替尼,盼乐)的未来展望

Johnson & Johnson创新药物部门的临床开发副总裁Kiran Patel博士表示：“Balversa基于THOR研究结果显著改善了FGFR3突变尿路上皮癌患者的预后，代表了一种重要的新治疗选择。我们致力于推进肿瘤学中的精准医学方法，以改善患者的治疗效果。这一积极的CHMP意见是我们在抗击膀胱癌道路上取得的重要里程碑。”

在CHMP的批准意见获得后，预计Balversa将成为一种重要的新治疗选择，为那些难治性尿路上皮癌患者带来新的希望。随着更多的患者有望受益于这一新药物，未来的治疗策略将更具针对性和个体化，从而进一步改善疾病管理和患者生活质量。

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