厄达替尼(Balversa,Erdafitinib,盼乐)在FGFR改变的实体肿瘤中展现出令人期待的疗效

FGFR通路的改变，包括基因突变、拷贝数增加以及基因重排或融合，在所有人类癌症中约占5-10%。厄达替尼(Balversa,Erdafitinib,盼乐)是第一款获批用于局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的FGFR抑制剂，其他FGFR抑制剂已获批用于胆管癌和骨髓/淋巴样肿瘤患者。本研究旨在评估厄达替尼在更广泛范围内FGFR改变的实体肿瘤中的活性。

以上图片为Balversa(Erdafitinib,厄达替尼,盼乐)在致泰药业实拍图

设计

NCI-MATCH子协议K2是一项II期单臂研究，评估口服FGFR1-4抑制剂厄达替尼在携带FGFR1-4突变或FGFR1-3融合的实体肿瘤患者中的疗效，排除尿路上皮癌。 35名患者中，有25名经中心确认存在FGFR改变，纳入主要分析。 大多数患者（52%）接受过3次或更多次治疗，最常见的肿瘤类型为肝内胆管癌（20%）、胶质母细胞瘤（16%）和子宫内膜腺癌（12%）。 主要终点是客观反应率（ORR），关键次要终点包括安全性、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

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发现

在经中心确认存在FGFR改变的25名患者的主要分析队列中，ORR为16%（25名患者中的4名），达到了研究的主要终点。另外七名患者将稳定病情作为最佳确认反应。值得注意的是，在患有肝内胆管癌、腺样囊性头颈癌、妇科癌症和IDH1-/2-野生型脑肿瘤的患者中观察到了反应。中位PFS和OS分别为3.6个月和11.0个月。

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关键亮点

厄达替尼在一系列实体肿瘤中展示了经中心确认的16%的ORR和32%的临床益处率。 在FGFR2或FGFR3改变的患者中观察到了反应，包括融合，在肿瘤类型如胆管癌、腺样囊性头颈癌和卵巢恶性布氏瘤中。 四名患者，包括那些复发的WHO IV级、IDH1-/2-野生型胶质母细胞瘤的患者，经历了长达168天以上的PFS。 探索性分析表明，BAP1的共同突变与积极的预测因子相关联，而TP53、PTEN和PIK3CA的突变与缺乏益处相关联。 厄达替尼耐受性良好，未观察到新的安全信号，并且未报告与治疗相关的4-5级不良事件。

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关键信息

该研究支持了厄达替尼(Balversa,Erdafitinib,盼乐)在治疗FGFR改变的恶性肿瘤，尤其是那些FGFR2/3融合的肿瘤上的潜力，以肿瘤不可知的方式。 研究结果表明，基于特定FGFR改变（如FGFR2-3融合）的更好患者选择可能是必要的，以优化FGFR靶向治疗的临床益处。 预测性生物标志物的发现，如共同突变，可以帮助指导FGFR靶向治疗的患者选择。 进一步调查厄达替尼和其他FGFR抑制剂在更大规模、生物标志物驱动的试验中的潜力，以充分探索它们在治疗更广泛范围的FGFR改变的实体肿瘤中的作用。

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