Augtyro(瑞普替尼)治疗ROS1阳性NSCLC和NTRK阳性实体瘤获CHMP积极意见
非小细胞肺癌（NSCLC）和实体瘤是全球范围内影响生命质量的重大疾病，尤其是在ROS1阳性和NTRK融合基因相关的癌症中，治疗选择的匮乏使患者面临极大的挑战。近日，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用医药产品委员会（CHMP）对Augtyro(Repotrectinib,瑞普替尼)的积极评价标志着一个新的治疗选择正在成形。这一消息为特定类型癌症患者带来了可能的治疗契机。
目录
CHMP的积极评价与潜在批准路径
CHMP推荐批准Augtyro(瑞普替尼)用于治疗两类患者：一是ROS1阳性的晚期NSCLC成人患者；二是年龄在12岁及以上的NTRK基因融合晚期实体瘤患者，包括既往使用过NTRK抑制剂或无其他有效治疗选择的患者。
这一建议基于两项关键试验——TRIDENT-1和CARE的研究数据。数据显示，这些患者在接受Augtyro(瑞普替尼)治疗后，临床反应率（ORR）显著且持续，特别是在ROS1阳性NSCLC和NTRK融合基因相关肿瘤的治疗中展现了卓越的疗效。
TRIDENT-1试验数据解析
试验设计与主要结果
TRIDENT-1是一项I/II期多中心临床试验，重点评估Augtyro(瑞普替尼)在ROS1阳性NSCLC和NTRK阳性实体瘤患者中的疗效和安全性。试验包括四个NSCLC和两个实体瘤队列，数据亮点如下：
- ROS1阳性NSCLC初治患者（未接受过ROS1抑制剂治疗）
ORR高达79%，中位缓解持续时间（DOR）为1个月，中位无进展生存期（PFS）为35.7个月，显现出长期疗效的潜力。 - 接受过ROS1抑制剂但未进行化疗的NSCLC患者
ORR为38%，DOR中位值为8个月，PFS为9.0个月，提示对既往治疗耐药的患者依然有较大潜力。 - NTRK阳性实体瘤患者（未使用过NTRK抑制剂）
ORR达到58%，完全缓解率为12%，部分缓解率为45%。 - 接受过NTRK抑制剂治疗的实体瘤患者
ORR为50%，其中所有缓解均为部分缓解。
剂量选择与安全性
基于I期试验数据，研究确定了每天两次160毫克的剂量用于II期研究。治疗相关的不良事件主要为头晕（58%）、味觉异常（50%）和感觉异常（30%），较低的停药率（3%）表明其耐受性良好。
CARE试验对特殊群体的探索
CARE试验主要关注儿童和年轻患者的治疗效果。这些患者的肿瘤中携带ROS1、NTRK或ALK基因变异。
- 疗效数据
- 在未使用过靶向药物的患者中，确认缓解率为3例，其中2例为NTRK阳性实体瘤，1例为ROS1阳性炎性肌纤维母细胞瘤。
- 已接受靶向药物治疗的患者中，1例稳定疾病状态。
剂量与安全性
12岁以下患者使用基于体重的剂量，12岁至25岁的患者采用成人标准剂量。试验未发现剂量限制性毒性（DLTs），最常见的不良事件为贫血和疲劳，多数事件为轻至中度，未导致治疗中断。
多适应症获批背景与挑战
在此前的审批历程中，Augtyro(瑞普替尼)已在美国获得FDA批准，用于治疗两大适应症：
- 局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC
- 局部晚期或转移性NTRK融合基因相关实体瘤
这些批准基于TRIDENT-1数据的强力支持，尤其是在延长患者生存期和改善生活质量方面具有重要意义。然而，随着疗效和安全性数据的积累，如何进一步优化剂量方案和拓展适应症范围仍是需要解决的关键问题。
临床意义
Augtyro(Repotrectinib,瑞普替尼)作为新一代的ROS1和NTRK抑制剂，展现了针对难治性和复发性癌症的显著疗效。其双重靶点机制不仅能够克服某些靶向治疗的耐药性，还为治疗其他基因变异相关的肿瘤提供了可能性。尤其是在现有治疗手段有限的儿童和青少年患者中，Augtyro为更多肿瘤类型的精准治疗铺平了道路。
Augtyro(Repotrectinib,瑞普替尼)的临床研究和审批历程为癌症治疗领域带来了新的启示。无论是ROS1阳性NSCLC还是NTRK融合基因相关实体瘤，这款药物的应用都在挑战既有疗法的局限性。未来在更多区域的推广与使用中，如何结合患者的具体情况制定个性化治疗方案，将决定其能否进一步释放潜力。随着欧洲药品管理局的最终审议结果公布，患者和医疗界对于这一创新疗法的期待正在持续增加。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。
