FDA批准Attruby(Acoramidis)用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病

淀粉样变性心肌病是一种严重影响患者生活质量的疾病，尤其是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这是一种罕见但逐渐恶化的心血管疾病。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新药——Acoramidis（商品名Attruby），为成人ATTR-CM患者提供了一种全新的治疗选择。Attruby(Acoramidis)的获批基于其在显著降低心血管相关死亡率和住院率方面的卓越表现。

ATTR-CM的治疗新选择

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种以心脏功能受损为特征的退行性疾病，常导致患者早逝或频繁住院。在没有有效治疗的情况下，疾病进展迅速，预后极差。Attruby(Acoramidis)的问世为该领域注入了新的活力。作为一种口服药物，Attruby(Acoramidis)具有接近完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的作用，这意味着它可以有效抑制TTR蛋白错误折叠形成淀粉样纤维的过程，从而阻断疾病的核心病理机制。

根据FDA发布的信息，Attruby(Acoramidis)是目前唯一一种明确标注“近乎完全稳定TTR蛋白”的治疗方案，这一特性使其在众多治疗选择中脱颖而出。

临床试验的坚实基础

Attruby(Acoramidis)的获批基于一项名为ATTRibute-CM的三期临床试验。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，自2019年启动以来，历时超过四年，共招募了632名患有ATTR-CM的成年患者。

试验的参与者平均年龄为77.6岁，其中90%以上为男性，大多数患者为野生型TTR（wild-type TTR）。患者以2:1的比例随机分配到Attruby(Acoramidis)组（每日两次800毫克）和安慰剂组，并进行了为期30个月的观察。

试验的主要终点是通过一项四步分层分析来评估，包括全因死亡率、心血管相关住院事件累计频率、NT-proBNP（心脏压力标志物）水平变化以及六分钟步行距离的变化。

结果显示，Attruby(Acoramidis)组在多个关键指标上表现优异。与安慰剂相比，该药在30个月时的主要分析中显示出显著优势，其胜率比为1.8，且63.7%的配对比较支持Attruby(Acoramidis)。这些数据表明，Attruby(Acoramidis)不仅能降低死亡率和住院率，还对患者的心功能和运动能力产生积极影响。

显著的治疗效果

在ATTRibute-CM试验中，Attruby(Acoramidis)表现出卓越的治疗效果。在为期30个月的观察中，与安慰剂相比，Attruby(Acoramidis)显著降低了42%的全因死亡率和复发性心血管相关住院事件，同时减少了50%的心血管相关住院事件累计频率。这些数据充分证明了该药在改善患者生存率和生活质量方面的潜力。

进一步分析发现，心血管相关死亡率和住院事件占总胜率的58%，而NT-proBNP水平变化对胜率的贡献率最高。这表明，Attruby(Acoramidis)在改善心功能、降低心脏压力方面也具有重要作用。

患者与专家的评价

Mayo Clinic的心脏病专家Martha Grogan博士对Attruby(Acoramidis)的批准表示肯定。她指出，该药的显著疗效为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择。数据显示，患者在开始治疗后仅三个月便能观察到死亡率和住院率的降低，这为早期干预带来了更大的可能性。

同时，患者支持组织Amyloidosis Support Groups的主席Muriel Finkel强调，更多治疗选择的出现意味着患者有机会获得更好的预后和更高的生活质量。她对Attruby(Acoramidis)的上市充满期待，并希望这能够帮助更多患者及其家庭减轻疾病负担。

对临床治疗的意义

Attruby(Acoramidis)的批准不仅是一种新的治疗工具，更是ATTR-CM管理方式的一次重大转变。其独特的作用机制和显著的疗效使得这种过去难以控制的疾病逐渐变得可控。随着更多研究的开展，Attruby(Acoramidis)可能进一步优化治疗方案，为患者提供更长期的获益。

ATTR-CM是一种复杂且危害性极大的疾病，而Attruby(Acoramidis)的出现为患者和医生带来了新的希望。作为首个专注于“近乎完全稳定TTR蛋白”的药物，它不仅为ATTR-CM的治疗开辟了新路径，也标志着淀粉样变性治疗领域的一次重要突破。未来，随着这一药物的广泛应用，越来越多的患者将从中受益，迎接生活质量的显著提升。

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