欧盟批准Aspaveli(Pegcetacoplan)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

2024年5月8日，欧盟委员会(EC)颁布消息，批准了Aspaveli(Pegcetacoplan)的新适应症，该药可治疗伴有溶血性贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成年患者。这一决定的背后是一系列临床试验数据的支持，其中包括APL2-308（PRINCE，NCT04085601）的结果。

临床数据和适应症扩展

APL2-308是一项开放标签、随机对照试验，旨在探究未曾接受过补体抑制剂治疗的PNH患者对Aspaveli治疗的反应。试验纳入了血红蛋白水平低于正常下限、乳酸脱氢酶水平≥正常上限1.5倍的患者，对比了使用Aspaveli与标准护理的疗效和安全性。数据显示，在26周内，Aspaveli在改善血红蛋白水平和其他临床指标方面表现出良好的效果。

药物机制与全球应用

Aspaveli(Pegcetacoplan)是一种靶向C3的疗法，旨在调节免疫系统中的补体级联过度激活。该药物不仅在欧盟获批，还在美国及其他全球范围内被批准用于治疗PNH。除了PNH，Aspaveli还在研究针对其他血液学和肾脏病学方面的罕见疾病的有效性。

药品商业化和全球应用

作为Pegcetacoplan在欧洲的商品名，Aspaveli在美国被称为Empaveli®，同样被批准用于成人PNH的治疗并由Apellis公司进行商业化。

创新与意义

作为欧洲首个被批准用于PNH一线治疗的C3抑制剂，Aspaveli的批准意味着患者有了一种新的治疗选择。由于其独特的作用机制，Aspaveli通过改善血红蛋白水平和其他临床指标，为PNH患者带来了有效的治疗方案。

疾病背景与需求

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见、慢性且危及生命的血液疾病，不受控制的补体激活会导致携氧红细胞的破坏。这一疾病表现为持续的贫血，常导致患者需要频繁输血并出现严重疲劳等症状。尽管C5抑制剂治疗可以改善部分症状，但调查显示，高达86%的接受C5抑制剂治疗的PNH患者仍然患有贫血，因此寻找新的治疗方案势在必行。

Aspaveli(Pegcetacoplan)在欧盟获批治疗PNH的适应症扩展，为患者提供了一种新的治疗选择。这一决定基于临床数据的支持，显示了Aspaveli在改善患者血红蛋白水平和临床症状方面的良好效果。随着这一创新疗法的问世，有望改善PNH患者的生活质量，并为罕见疾病领域带来新的治疗进展。

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